FDA одобрило препарат компании Ascendis Pharma для лечения карликовости у детей
Американский регулятор предоставил статус Accelerated Approval (ускоренное одобрение) препарату Yuviwel (navepegritide) компании Ascendis Pharma для лечения редкого генетического заболевания у детей, вызывающего карликовость. Терапия, применяемая один раз в неделю, будет доступна для пациентов в возрасте от двух лет и старше с ахондроплазией с открытыми зонами роста.
Это более удобный вариант по сравнению с ежедневными инъекциями Voxzogo компании BioMarin. Ascendis рассчитывает начать продажу своего препарата в США во втором квартале 2026 года.
Датская компания стремительно развивается благодаря своей платформе TransCon. Это уже ее третье за 6 лет одобрение препарата для лечения редких заболеваний, разработанного с использованием технологии доставки лекарств «транзиентной конъюгации».
Решение FDA было основано на результатах трех рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых клинических исследований и данных открытых расширений исследования за период до трех лет. В исследовании III фазы ApproaCH (NCT05598320) лечение препаратом Yuviwel, на тот момент называвшимся TransCon CNP, привело к значительно более высокой годовой скорости роста (AGV) на 52-й неделе по сравнению с плацебо, что соответствует основной цели исследования.
Данные также показали улучшение выравнивания нижних конечностей и пропорциональности тела, а также положительные изменения в качестве жизни, связанном со здоровьем (QoL), при этом безопасность была аналогична плацебо. Компания Ascendis заявила, что дальнейшее одобрение по этому показанию может зависеть от подтверждения и описания клинической пользы в одном или нескольких подтверждающих исследованиях.
В ноябре FDA отложило принятие решения по препарату Ascendis на 3 месяца, чтобы дать себе больше времени для изучения данных, необходимых для пострегистрационного применения. Препарат изначально был одобрен агентством в рамках приоритетной процедуры рассмотрения. После получения ускоренного одобрения FDA выдало компании Ascendis ваучер на приоритетное рассмотрение (PRV) для редких педиатрических заболеваний. Ascendis может использовать его для заявки на другой препарат из своего портфеля разработок или продать другой фармацевтической компании – текущая цена составляет около 200 миллионов долларов.
Ахондроплазия – редкое генетическое заболевание, вызывающее скелетную дисплазию. Это наиболее распространенная форма дисплазии, известная как карликовость с укороченными конечностями. У пациентов также повышен риск мышечных, неврологических и сердечно-дыхательных осложнений. Хотя обычно это спонтанная мутация, она может передаваться по наследству как аутосомно-доминантный признак.
Yuviwel – пролекарство С-типа натриуретического пептида (CNP), вводимое один раз в неделю, предназначенное для обеспечения непрерывного воздействия активного CNP на рецепторы в тканях по всему организму для противодействия чрезмерно активной передаче сигналов FGFR3 при ахондроплазии.
Конкурентный препарат Voxzogo (vosoritide) компании BioMarin получил одобрение FDA для лечения ахондроплазии у детей в ноябре 2021 года и продление разрешения на применение в октябре 2023 года, но эта терапия вводится ежедневно, тогда как Yuviwel — один раз в неделю.
Карлос Бачино (Carlos Bacino), профессор молекулярной и человеческой генетики в Медицинском колледже Бейлора и Детской больнице Техаса, сказал: «Одобрение препарата Yuviwel для еженедельного применения — это важный шаг вперед в лечении детей с ахондроплазией, впервые дающий врачам возможность назначать лекарство один раз в неделю».
Одобрение было получено вскоре после того, как фармацевтическая индустрия отметила День редких заболеваний. За последний год FDA изменило свою политику и рекомендации для развития инноваций в этой области, предоставив спонсорам возможность использовать гибкие схемы исследований.
Более того, схема PRV для редких педиатрических заболеваний, которой воспользовалась компания Ascendis при одобрении препарата Yuviwel, была повторно авторизована в феврале 2026 года. Благотворительные организации, занимающиеся редкими заболеваниями, приветствовали возвращение этой системы в фармацевтическую отрасль.
О компании Ascendis Pharma
Ascendis Pharma A/S — датская биофармацевтическая компания, основанная в 2015 году, разрабатывающая методы лечения редких заболеваний, используя свою запатентованную платформу доставки лекарств TransCon. Компания, штаб-квартира которой находится в Хеллерупе, специализируется на эндокринологии и онкологии, а среди ее ключевых продуктов — Skytrofa® (лонапегсоматропин) для лечения дефицита гормона роста у детей и Yorvipath® для лечения гипопаратиреоза. Технология TransCon (транзиентная конъюгация) создает пролекарства, которые высвобождают активное, немодифицированное исходное лекарственное средство с контролируемой скоростью, что направлено на повышение безопасности, эффективности и удобства для пациентов.
Компания имеет научно-исследовательские, опытно-конструкторские и операционные подразделения в США и других странах Европы. Ascendis Pharma, акции которой торгуются на NASDAQ (ASND), рассматривается как перспективный, инновационный игрок в сфере редких заболеваний, и аналитики часто прогнозируют существенный долгосрочный рост ее портфеля.
Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/
Источник: https://www.fiercepharma.com/
4.03.2026