FDA одобрило препарат компании Partner Therapeutics для лечения холангиокарциномы с мутацией гена NRG1

Биотехнологическая компания Partner Therapeutics Inc. объявила, что американский регулятор одобрил препарат BIZENGRI® (Zenocutuzumab—zbco) для лечения взрослых пациентов с распространенной, неоперабельной или метастатической холангиокарциномой (metastatic cholangiocarcinoma), имеющей слияние гена нейрегулина 1 (neuregulin 1, NRG1), с прогрессированием заболевания во время или после предшествующей системной терапии. Это первая таргетная терапия для этого показания.

Одобрение было ускорено благодаря получению компанией PTx Национального приоритетного ваучера комиссара FDA (National Priority Voucher (CNPV)). Ранее BIZENGRI уже получил от FDA статусы Breakthrough Therapy Designation и Orphan Drug Designation для лечения холангиокарциномы с NRG1+, что отражает неудовлетворенную потребность в этой группе пациентов.

«Сегодняшнее одобрение FDA препарата BIZENGRI для лечения холангиокарциномы с мутацией NRG1 является исторической вехой для пациентов, которые ранее не получали одобренной таргетной терапии. Мы благодарим пациентов, их семьи и исследователей за участие в исследовании eNRGy. Результаты демонстрируют значимый ответ опухоли, устойчивый эффект и благоприятный профиль переносимости — и мы благодарны за то, что пилотная программа Национального приоритетного ваучера комиссара FDA значительно сократила время рассмотрения, что помогло быстрее предоставить это лечение пациентам. Мы с нетерпением ждем сотрудничества с онкологическим сообществом, чтобы обеспечить доступ к BIZENGRI для соответствующих пациентов без задержек», — заявил Притеш Дж. Ганди (Pritesh J. Gandhi), директор по развитию в Partner Therapeutics.

FDA одобрило препарат BIZENGRI на основании данных о безопасности и эффективности, полученных в ходе исследования eNRGy, многоцентрового открытого клинического исследования II фазы с участием взрослых пациентов с распространенными солидными опухолями, содержащими слияния гена NRG1. В исследование были включены 22 пациента с неоперабельной или метастатической холангиокарциномой с положительным слиянием гена NRG1, из которых 19 подлежали оценке эффективности.

Основными показателями эффективности были: подтвержденная общая частота ответа (ОРР), представляющая процент пациентов в клиническом исследовании, у которых опухоль уменьшается либо исчезает после лечения, и длительность ответа (ДОР). ОРР составила 36,8%, а ДОР варьировалась от 2,8 до 12,9 месяцев. Наиболее распространенными побочными реакциями (≥20%), за исключением лабораторных показателей, были усталость, диарея, мышечно-скелетная боль, боль в животе, тошнота, кашель, одышка и снижение аппетита.

«Холангиокарцинома с положительным результатом на слияние генов NRG1 представляет собой редкую, но клинически важную подгруппу заболевания с ограниченными терапевтическими возможностями и плохими прогнозами. В исследовании eNRGy Zenocutuzumab продемонстрировал клинически значимую общую частоту ответа, и препарат хорошо переносился с благоприятным профилем безопасности. Менее 1% пациентов прекратили лечение из-за побочных эффектов, связанных с препаратом, что подтверждает его роль в качестве варианта таргетной терапии в данном контексте. Эти данные еще раз подчеркивают важную роль комплексного молекулярного тестирования, особенно секвенирования РНК на основе тканей, для надежного выявления слияний генов, таких как NRG1, и обеспечения надлежащей идентификации пациентов для таргетной терапии», — отметил Джеймс Клири (James Cleary), директор клинических исследований в отделении гастроинтестинальной онкологии Института рака Дана-Фарбер и профессор медицины Гарвардской медицинской школы.

Препарат BIZENGRI был впервые одобрен в рамках ускоренной процедуры одобрения в 2024 году для лечения распространенного, неоперабельного или метастатического немелкоклеточного рака легких и аденокарциномы поджелудочной железы у пациентов с генной мутацией NRG1 во время или после системной терапии. Кроме того, Zenocutuzumab включен в Клинические рекомендации Национальной комплексной онкологической сети® (NCCN®) по онкологии (NCCN Guidelines®) для лечения немелкоклеточного рака легких, аденокарциномы поджелудочной железы и холангиокарциномы.

О холангиокарциноме с мутацией гена NRG1

Холангиокарцинома — редкое агрессивное злокачественное новообразование желчных протоков с пятилетней общей выживаемостью на всех стадиях менее 15%. Слияния гена NRG1 встречаются менее чем в 1% случаев холангиокарциномы. Слияния гена NRG1 обычно происходят у пациентов, у которых отсутствуют другие факторы, вызывающие слияние. Стандартные цитотоксические схемы лечения обладают значительной токсичностью, а варианты второй линии, такие как FOLFOX, дают объективный ответ.

О компании Partner Therapeutics

Partner Therapeutics, Inc. (PTx) — американская интегрированная биотехнологическая компания, созданная в 2017 году и специализирующаяся на разработке и коммерциализации терапевтических средств для лечения рака и других серьезных заболеваний. Кроме штаб-квартиры в Лексингтоне (Массачусетс), имеет предприятие в Линнвуде, штат Вашингтон. Портфель PTx включает Zenocutuzumab-zbco (BIZENGRI®) и Sargramostim (США: LEUKINE®, ЕС: IMREPLYS®; и совместно с Nobelpharma Co. Ltd для Японии: SARGMALIN®).

О препарате BIZENGRI®

BIZENGRI® является зарегистрированным товарным знаком Merus B.V., дочерней компании Genmab A/S. В соответствии с соглашением с компанией Merus, PTx обладает исключительными правами на разработку, производство и коммерциализацию Zenocutuzumab-zbco для лечения рака NRG1+ в США, а также на предоставление препарата на индивидуальной основе для данного применения за пределами США в ожидании дальнейших изменений в законодательстве.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.partnertx.com/

12.05.2026