FDA одобрило препарат Revtorpyk компании Celcuity для лечения рака груди

Биотехнологическая компания Celcuity, специализирующаяся на разработке и коммерциализации таргетной терапии для лечения различных солидных опухолей, объявила, что её препарат Revtorpyk (гедатолисиб) одобрен для лечения гормон-рецептор-положительного (HR+), HER2-отрицательного местнораспространённого или метастатического рака молочной железы без мутации PIK3CA у пациентов с прогрессированием заболевания на фоне или после как минимум одной линии эндокринной терапии.

Одобрение FDA основано на данных поздней стадии исследований, показавших эффективность гедатолисиба, продаваемого под торговой маркой Revtorpyk, в сочетании с препаратом компании Pfizer. Обнаружено, что комбинация препаратов Ibrance (палбоциклиб) и Faslodex (фулвестрант) снизила риск прогрессирования заболевания или смерти на 76% по сравнению с применением одного только фулвестранта.

Механизм действия гедатолисиба достигается путем связывания различных изоформ каталитической субъединицы p110 PI3K и киназного сайта mTOR. Revtorpyk воздействует на сигнальный путь PI3K, ключевой фактор роста раковых клеток и устойчивости к лечению. В отличие от одобренных лекарств, которые обычно воздействуют на один компонент, он действует на несколько частей этого сигнального пути. Препарат был первоначально разработан компанией Wyeth, которую Pfizer приобрела в 2009 году. Гедатолисиб находится в стадии разработки для пациентов, как с мутациями гена PIK3CA, так и без них.

Revtorpyk — это первая и единственная одобренная FDA терапия, которая ингибирует все изоформы PI3K класса I (α, β, δ, γ) и комплексы mTORC1 и mTORC2. В ходе III фазы исследования VIKTORIA-1 комбинация препарата Revtorpyk с палбоциклибом и фулвестрантом, а также комбинация препарата Revtorpyk с фулвестрантом снизили риск прогрессирования заболевания или смерти на 76% и 67% соответственно по сравнению с фулвестрантом у пациентов с распространенным или метастатическим раком молочной железы с диким типом гена PIK3CA.

«Путь PI3K/AKT/mTOR, или PAM, является одной из важнейших мишеней при раке, но его комплексное ингибирование почти два десятилетия ставило в тупик исследователей и разработчиков лекарств», — сказал Брайан Салливан, генеральный директор и соучредитель Celcuity. «Revtorpyk решил эту 20-летнюю проблему, став первым пан-ингибитором PI3K, mTORC1/2, одобренным FDA».

У пациентов, получавших указанную выше комбинированную терапию, прогрессирование заболевания не наблюдалось в среднем в течение 9,3 месяцев, по сравнению с 2,0 месяцами у пациентов, получавших только фулвестрант. Благодаря препарату Revtorpyk компания Celcuity выйдет на более широкий рынок лечения запущенного рака молочной железы, включающий в себя такие препараты, как Truqap (от AstraZeneca), Piqray (Novartis) и Verzenio (Ely Lilly).

Рак молочной железы с положительным статусом рецепторов гормонов (HR+) и отрицательным статусом рецепторов HER2 (HER2-) является наиболее распространенным подтипом рака молочной железы, на него приходится приблизительно 70% всех случаев рака молочной железы. Среди этого подтипа рака молочной железы приблизительно 60% имеют заболевание с диким типом гена PIK3CA.

«Мы разгадали, как нам кажется, двадцатилетнюю загадку: как разработать препарат, способный полностью подавить этот метаболический путь, не вызывая при этом неприемлемого уровня токсичности», — заявил генеральный директор Брайан Салливан агентству Reuters.

Компания рассчитывает начать продажу препарата в третьем квартале 2026 года.

Мнение экспертов

Несмотря на отсутствие четко выраженного портфеля разработок, но с учетом того, что на рынок вот-вот выйдет потенциальный многомиллиардный блокбастер, известный эксперт Беренс из Leerink рассматривает Celcuity скорее, как объект для поглощения, чем как потенциальную новую самостоятельную фармацевтическую компанию. 

«Любая компания, которая до конца десятилетия получит многомиллионные доходы от продаж блокбастеров, является главной стратегической целью для крупных фармацевтических компаний», — сказал Беренс. «Если запуск пройдет успешно, стратегическая ценность может быть очень и очень высокой».

Источник: https://www.drugs.com/

15.07.2026