FDA одобрило применение препарата Rusfertide для лечения полицитемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение rusfertide (Mimrylo) от японской компании Takeda Pharmaceutical Company для лечения взрослых пациентов с истинной полицитемией (polycythemia vera).  Одобрение было подтверждено данными исследования VERIFY фазы 3 (NCT05210790), а также данными исследований REVIVE фазы 2 (NCT04057040) и THRIVE фазы 3 (NCT06033586).

Истинная полицетемия — редкое хроническое заболевание крови (миелопролиферативное новообразование), при котором костный мозг вырабатывает слишком много эритроцитов, а также лейкоцитов и тромбоцитов. Избыток клеток делает кровь очень густой, густая кровь течет медленно и с трудом продвигается по сосудам. Это нарушает питание органов и повышает риск образования тромбов. Болезнь развивается из-за генных мутаций (чаще всего в гене JAK2) и связана с опухолями кроветворной системы, но обычно имеет доброкачественное и медленное течение.

Результаты 32-недельного анализа части 1a исследования VERIFY показали, что у 76,9% пациентов, получавших русфертид (n = 147), был достигнут клинический ответ, определяемый как отсутствие показаний к взятию крови (с 20 по 32 неделю), по сравнению с 32,9% пациентов, получавших плацебо (n = 146).  В ходе 52-недельного анализа у 84,1% пациентов, ответивших на лечение русфертидом (n = 113), наблюдался стойкий ответ на протяжении 52-й недели. Примечательно, что ответ был достигнут у 77,9% пациентов из группы плацебо, которые перешли на лечение русфертидом в части 1b с 40-й по 52-ю неделю (n = 140).

«Для пациентов с истинной полицитемией неконтролируемый гематокрит может иметь серьезные последствия, включая повышенный риск опасных для жизни тромботических событий», — заявил в пресс-релизе Эндрю Т. Куйкендалл, ведущий исследователь исследования VERIFY и ассоциированный член отделения гематологии Онкологического центра Моффитта.  «Существующие методы лечения, такие как флеботомия, оставляют значительный пробел для слишком многих пациентов и могут создавать проблемы в повседневной жизни. Одобрение русфертида предлагает врачам и пациентам новую, первую в своем классе терапию, которая нацелена на эритроцитоз, вызывающий избыточное производство красных кровяных клеток при истинной полицитемии».

Каков механизм действия русфертида?

Русфертид — это инъекционный пептидный миметик гепсидина, основного гормона, регулирующего обмен железа. Связываясь с ферропортином, препарат ограничивает доступность железа для эритропоэза, тем самым ограничивая производство красных кровяных клеток и контролируя эритроцитоз.

Источник: https://www.onclive.com/

31.08.2026