FDA одобрило SPINRAZA® (nusinersen) в высокой дозировке

Компания Biogen Inc. объявила об одобрении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) режима высокодозной терапии препаратом SPINRAZA® (nusinersen) с содержанием действующего вещества 50 мг/5 мл и 28 мг/5 мл для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Стандартная концентрация нусинерсена, эффективность которой подтверждалась более чем 10-летними клиническими данными, составляла 12 мг/5 мл.

Высокодозовая схема лечения, которая станет доступна в ближайшие недели, позволяет ускорить фазу нагрузочного введения для пациентов, впервые получающих SPINRAZA, – 2 дозы по 50 мг с интервалом в 14 дней – после чего следует поддерживающая доза 28 мг каждые 4 месяца. Пациенты, переходящие с низкодозовой схемы лечения, будут следовать своему графику дозирования с интервалом в 4 месяца после одной фазы нагрузочного введения в высокой дозе.

«Высокодозовая схема лечения продемонстрировала значительную клиническую пользу, сохраняя при этом хорошо изученный профиль безопасности», – сказал Ричард Финкель (Richard Finkel), директор Центра экспериментальной нейротерапии (Center for Experimental Neurotherapeutics, CENT) в Детской исследовательской больнице Сент-Джуд. «Я считаю, что высокодозовая схема лечения SPINRAZA сыграет важную роль в будущем лечения СМА».

Одобрение FDA основано на данных трехэтапного исследования DEVOTE фазы 2/3. Его результаты показали, что у ранее не получавших лечения младенцев, которым ввели высокие дозы SPINRAZA, наблюдалось статистически значимое улучшение двигательной функции, измеренное с помощью теста CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), по сравнению с заранее определенной контрольной группой (без лечения) из исследования ENDEAR* (средняя разница: 26,19 балла; +15,1 против -11,1, p<0,0001).

В исследовании DEVOTE профиль безопасности режима высоких доз SPINRAZA в целом соответствовал известной безопасности режима низких доз. Наиболее распространенными побочными реакциями, наблюдавшимися как минимум у 10% пациентов, получавших SPINRAZA в режиме высоких доз, и встречавшимися как минимум на 5% чаще, чем в исторической контрольной группе, были: пневмония, COVID-19, аспирационная пневмония и недоедание у пациентов со СМА с ранним началом. COVID-19 не был обнаружен на момент проведения исследования ENDEAR, на основе которого был взят контрольный образец.

Наиболее распространенные побочные эффекты SPINRAZA при применении низких доз включают инфекции нижних дыхательных путей, запор, лихорадку, головную боль, рвоту, боль в спине и постпункционный синдром.

SPINRAZA в высоких дозах также одобрен в Европейском Союзе, Швейцарии и Японии, и Biogen сотрудничает с регулирующими органами и национальными органами здравоохранения по всему миру для продвижения этого дополнительного варианта дозировки для людей, живущих со СМА.

О препарате SPINRAZA (Nusinersen)

Nusinersen, продаваемый под торговой маркой SPINRAZA, — лекарственный препарат (антисмысловой олигонуклеотид), используемый для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), редкого нервно-мышечного заболевания. В декабре 2016 года он стал первым одобренным препаратом для лечения этого заболевания. Препарат используется для лечения спинальной мышечной атрофии, связанной с мутацией в гене SMN1. Он вводится непосредственно в ЦНС с помощью интратекальной инъекции.

Лечит спинальную мышечную атрофию (СМА) путем модификации сплайсинга пре-мРНК, увеличивая выработку функционального белка выживания двигательных нейронов (SMN). Связываясь с геном, Nusinersen обеспечивает включение экзона 7, исправляя дефект, вызванный отсутствием генов, и замедляя потерю двигательных нейронов. Поскольку заболевание, которое он лечит, достаточно редкое, Nusinersen в США и ​​ЕС имеет  статус Orphan Drug.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.spinraza.com/en_us/

3.04.2026