FDA одобряет Fitusiran для снижения кровотечений у пациентов с гемофилией A/B

Fitusiran (Qfitlia) от Sanofi обеспечивает 90%-ное снижение частоты кровотечений при гемофилии A или B при менее частом приеме, чем существующие варианты. Испытания фазы 3 ATLAS показали значительную эффективность, при этом у многих участников не наблюдалось эпизодов кровотечения по сравнению с лечением по требованию.

Fitusiran был одобрен FDA в качестве подкожной профилактики для пациентов с гемофилией A или B с ингибиторами факторов VIII или IX, или без них. Терапевтический препарат на основе интерференционной РНК продемонстрировал 90%-ное снижение частоты кровотечений при ежемесячной профилактике в паре испытаний фазы 3, поданных с заявкой на новый препарат.

«Сегодняшнее одобрение Qfitlia имеет важное значение для пациентов с гемофилией, поскольку его можно вводить реже, чем другие существующие варианты», — заявила в своем заявлении Таня Вроблевски (Tanya Wroblewski), доктор медицины, заместитель директора Отделения незлокачественной гематологии в Центре оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of Non-Malignant Hematology in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research). 

Исследование ATLAS состоит из серии испытаний, которые дали многолетние долгосрочные, всеобъемлющие данные о безопасности и эффективности.

Данные исследований фазы 3 ATLAS-A/B (NCT03417245) и ATLAS-INH (NCT03417102) показали значительное снижение годовой частоты кровотечений (ABR) при ежемесячной подкожной профилактике Fitusiran (80 мг) по сравнению с концентратами факторов свертывания крови по требованию (CFC) и шунтирующими агентами (BPA). В обоих исследованиях профилактика Fitusiran достигла 90% снижения ABR (95% ДИ, 84,1–93,6; P<.0001), что указывает на статистически значимое и клинически значимое улучшение эпизодов кровотечений и качества жизни.

В исследовании ATLAS-INH у 25 из 38 (66%) участников с ингибиторами не было кровотечений при приеме Fitusiran по сравнению с 1 из 19 (5%) в группе с BPA по требованию. Аналогичным образом, исследование ATLAS-A/B показало, что у 40 из 79 (51%) участников без ингибиторов, получавших Fitusiran, не было эпизодов кровотечения, по сравнению с 2 из 40 (5%) в группе CFC по требованию.

Исследование ATLAS OLE (NCT03754790), открытое расширенное исследование фазы 3, в котором изучалось снижение дозировки, продемонстрировало, что режим дозирования на основе антитромбина (AT-DR) эффективно восстанавливает баланс гемостаза и усиливает генерацию тромбина у лиц с тяжелой формой гемофилии A или B, с ингибиторами или без них. Скорректированная с первоначального ежемесячного режима 80 мг оптимизированная стратегия дозирования нацелена на уровни активности антитромбина от 15% до 35%, что снижает риск тромбоза.

Среди 213 участников, получавших AT-DR, из которых 78% получали дозы каждые 2 месяца, лечение хорошо переносилось и значительно снижало эпизоды кровотечения. Интегрированные анализы эффективности подтвердили превосходство AT-DR над CFC и BPA по требованию, достигая до 73% снижения ABR, предлагая при этом сопоставимую защиту с профилактикой CFC. При всего лишь 6 инъекциях в год AT-DR представляет собой многообещающий, менее обременительный вариант лечения.

FDA предоставило Qfitlia статус орфанного препарата для гемофилии A и B, статус ускоренного рассмотрения для гемофилии A и B с ингибиторами фактора VIII или IX и статус прорывной терапии для гемофилии B с ингибиторами фактора IX. В Бразилии рассматривается регулирующая заявка на Qfitlia для лечения гемофилии A или B у взрослых и подростков с ингибиторами или без них. Ожидается, что регулирующее решение будет принято в Китае во второй половине 2025 года.

О гемофилии

Гемофилия A и B — это редкие врожденные пожизненные нарушения свертываемости крови, приводящие к чрезмерным кровотечениям и спонтанным кровотечениям в суставы, которые могут значительно повлиять на качество жизни. Гемофилия А и В вызвана дефицитом факторов VIII и IX соответственно, что приводит к недостаточной выработке тромбина и неэффективному образованию сгустков, что еще больше усложняется у людей, у которых вырабатываются ингибиторы к лечению факторами.

О препарате Qfitlia

Qfitlia (Fitusiran) — это первая в своем классе терапия, снижающая AT, одобренная FDA США для профилактического лечения взрослых и детей (в возрасте от 12 лет и старше), страдающих гемофилией A и B с ингибиторами факторов VIII или IX или без них, и вводится путем подкожной инъекции с помощью удобной предварительно заполненной ручки для дозы 50 мг. Qfitlia предотвращает кровотечения и помогает восстановить баланс гемостаза за счет снижения AT, белка, который ингибирует свертывание крови, для содействия образованию тромбина. Qfitlia — это небольшой интерференционный РНК-терапевтический препарат, который использует технологию конъюгата ESC-GalNAc от компании Alnylam Pharmaceutical Inc.

О компании Sanofi

Sanofi S.A. — французская многонациональная фармацевтическая и медицинская компания со штаб-квартирой в Париже, Франция. Корпорация была основана в 1973 году и объединилась с Synthélabo в 1999 году, образовав Sanofi-Synthélabo. В 2004 году Sanofi-Synthélabo объединилась с Aventis и переименовалась в Sanofi-Aventis, каждое из которых было результатом нескольких предыдущих слияний. В мае 2011 года она снова сменила название на Sanofi. Компания является компонентом фондового индекса Euro Stoxx 50. В 2023 году место компании в рейтинге Forbes Global 2000 было 89.

Sanofi занимается исследованиями и разработками, производством и маркетингом фармакологической продукции, в основном на рынке рецептурных препаратов, но фирма также разрабатывает безрецептурные препараты. Корпорация охватывает семь основных терапевтических областей: сердечно-сосудистые заболевания, центральную нервную систему, диабет, внутреннюю медицину, онкологию, тромбоз и вакцины. Она является крупнейшим в мире производителем вакцин через свою дочернюю компанию Sanofi Pasteur.

Источник: https://www.ajmc.com/ 

Источник: https://www.sanofi.com/

2.04.2025