FDA одобряет комбинацию AVMAPKI™ /FAKZYNJA™ в качестве первого в истории метода лечения редкого вида рака яичников

Verastem Oncology, американская биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой новых лекарств для пациентов с раком, вызванным сигнальным путем RAS/MAPK, объявила, что FDA одобрило комбинацию препаратов AVMAPKI™ (avutometinib, капсулы) и FAKZYNJA™ (defactinib, таблетки) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим серозным раком яичников низкой степени злокачественности с мутацией KRAS (low-grade serous ovarian cancer, LGSOC), которые ранее получали системную терапию. Это первое и единственное одобренное FDA лекарство против данного заболевания.

KRAS AVMAPKI плюс FAKZYNJA будут доступны по рецепту в виде удобной пероральной комбинации под брендом «AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK». Ускоренное одобрение основано на исследовании RAMP 201 фазы 2, которое продемонстрировало 44% общего показателя ответа у пациентов с рецидивирующим LGSOC с мутацией KRAS.

Дальнейшее (полное) одобрение для этого показания может зависеть от проверки и описания клинической пользы в подтверждающем исследовании.

«Сегодняшнее одобрение представляет собой не только первое в истории одобренное FDA лечение специально для этого редкого вида рака, но и надежду для людей, живущих с этим заболеванием, которые отчаянно нуждались в новых вариантах лечения», — сказал Дэн Патерсон (Dan Paterson), президент и главный исполнительный директор Verastem Oncology. «Мы очень гордимся тем, что представляем два инновационных препарата в одном комбинированном лечении сообществу низкозлокачественных серозных эпителиальных карцином яичников (low-grade serous epithelial ovarian carcinomas, LGSOC). Мы благодарим исследователей, пациентов и их семьи, участвовавшие в наших клинических испытаниях, сообщество по защите прав пациентов, FDA и всех в Verastem, кто помог нам донести AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK до пациентов в США».

AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK — первое лечение, получившее одобрение регулирующих органов в мире, в частности, для рецидивирующего LGSOC с мутацией KRAS. Компания считает, что AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK — это также первая в мире оральная новая/новая комбинированная терапия, одобренная в онкологии. Verastem инициировала подачу заявки на регистрацию нового препарата (NDA) в FDA в мае 2024 года и завершила ее подачу в NDA в октябре 2024 года. FDA предоставило Priority Review, и одобрение было получено до даты вступления в силу Закона о плате за рецептурные препараты (Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) 30 июня 2025 года. FDA предоставило статус Breakthrough Therapy Designation для лечения пациентов с рецидивирующим LGSOC после одной или нескольких предыдущих линий терапии, включая химиотерапию на основе платины, в мае 2021 года. Avutometinib, отдельно или в сочетании с defactinib, также получил статус Orphan Drug Designation для лечения LGSOC.

О компании Verastem, Inc.

Verastem, Inc. — американская фармацевтическая компания, разрабатывающая лекарства для лечения некоторых видов рака. Штаб-квартира и основной офис находятся в Бостоне, штат Массачусетс. Фирма входит в индекс биотехнологий NASDAQ. Verastem Oncology (Verastem Inc) была основана в 2010 году предпринимателем Кристофом Х. Вестфалем и венчурным капиталистом Мишель Дипп. Компания была создана для коммерциализации работы трех других соучредителей, биологов Массачусетского технологического института Роберта Ф. Вайнберга, Эрика С. Ландера и Пиюша Гупты, путем открытия и разработки лекарств для лечения рака через воздействие на стволовые клетки рака. Компания привлекла $16 млн в рамках первоначального финансирования серии А.

Вестфаль занимал пост генерального директора и председателя совета директоров с 2010 по 2013 год. Под его руководством компания привлекла $55 млн посредством IPO в 2012 году. Роберт Форрестер сменил Кристофа Вестфалья на посту президента и генерального директора Verastem в 2013 году. В июле 2019 года Брайан Стуглик был назначен генеральным директором (CEO) Verastem Oncology.

Verastem Oncology получила одобрение FDA на duvelisib 24 сентября 2018 года в качестве лечения взрослых с хроническим лимфолейкозом 3-й линии/мелкоклеточной лимфомой и ускоренное одобрение в качестве лечения 3-й линии фолликулярной лимфомы в зависимости от результатов подтверждающего исследования. В июле 2019 года Verastem Oncology подписала эксклюзивное соглашение с Sanofi о коммерциализации duvelisib в России и СНГ, Турции, на Ближнем Востоке и в Африке.

Источник: https://www.businesswire.com/

Источник: https://www.verastem.com/ 

12.05.2025