FDA одобряет новую генную терапию для редкого нейрометаболического расстройства

FDA одобрило генную терапию американской фармацевтической компании PTC Therapeutics Inc. на основе аденоассоциированного вирусного вектора для лечения как взрослых, так и детей с дефицитом ароматической декарбоксилазы L-аминокислот (aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency, AADC). 

Согласно пресс-релизу FDA, Kebilidi (eladocagene exuparvovec-tneq) является первым генным препаратом, одобренным для редкого нейрометаболического расстройства, влияющего на способность организма вырабатывать нейротрансмиттеры, позволяющие клеткам центральной нервной системы функционировать должным образом.

Симптомы этого состояния включают задержку двигательных функций, задержку развития и когнитивных способностей, а также слабый мышечный тонус.

Одобрение было основано на данных открытого клинического исследования с одной группой, в котором приняли участие 13 детей с подтвержденным диагнозом AADC. Оценки основных этапов моторики были завершены для 12 из 13 пациентов на 48-й неделе после начала лечения, при этом, общее улучшение моторной функции было зафиксировано у восьми из 12 пациентов.

FDA также заявило, что Kebilidi следует вводить в клинических условиях, которые специализируются на детской стереотаксической нейрохирургии. Лечение осуществляется посредством четырех инфузий в течение одного хирургического сеанса в большую структуру, затем направляется в часть мозга, которая контролирует моторную функцию, что приводит к экспрессии AADC и последующему увеличению выработки дофамина.

Одновременно FDA одобрило SmartFlow Neuro Cannula, инфузионную трубку, производимую ClearPoint Neuro Inc. Устройство, которое вводится в паренхиматозную ткань мозга, является единственным одобренным методом доставки Kebilidi.

«Клинические достижения в области генной терапии продолжают приводить к открытию и повышению доступности инновационных вариантов лечения редких заболеваний, которые трудно поддаются лечению», — сказал в пресс-релизе Питер Маркс (Peter Marks), доктор медицины, доктор философии, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA. «Сегодняшнее одобрение подчеркивает нашу приверженность делу обеспечения доступности безопасных и эффективных методов лечения для нуждающихся пациентов».

О компании PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. — американская фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой перорально вводимых малых молекулярных препаратов и генной терапией, которые регулируют экспрессию генов, воздействуя на механизмы посттранскрипционного контроля (post-transcriptional control, PTC) при орфанных заболеваниях. Создана компания в 1998 году, штаб-квартира расположена в Нью-Джерси. В 2017 году PTC приобрела Emflaza (deflazacort) у Marathon Pharmaceuticals, она также владеет Translarna (Ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией.  PTC имеет права на коммерциализацию препарата WAYLIVRA (volanesorsen) в Латинской Америке.

Источник: https://www.healio.com/

19.11.2024