FDA одобряет новые онкологические методы лечения быстрее, чем EMA
FDA быстрее утверждает новые методы лечения онкологических заболеваний по сравнению с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), но это может иметь свои последствия.
Согласно исследованию, опубликованному в JAMA Network Open, новые онкологические препараты быстрее получают разрешение на продажу в Соединенных Штатах, чем в Европе.
В опубликованном 10 июня в JAMA Network Open перекрестном исследовании о сроках утверждения противоопухолевой терапии в США и Европе были проанализированы нормативные базы данных FDA и EMA для выявления новых методов лечения онкологических заболеваний, одобренных как в США, так и в Европе с 2010 по 2019 год, а также процент новых регистраций во всех терапевтических областях.
Авторы исследования, представлявшие крупнейшие университеты и клиники США, Великобритании и Канады изучали даты первоначального разрешения на продажу, даты подачи заявок, продолжительность рассмотрения и сроков утверждения относительно публикации клинических исследований.
Исследование показало, что в 95% случаев онкологические препараты были одобрены в США до получения аналогичного разрешения на европейском рынке. Среднее время рассмотрения FDA (200 дней) было более чем вдвое меньше, чем у EMA (426 дней).
Производители лекарств продолжают подавать нормативные документы в FDA раньше, чем в EMA. Исследование показало, что FDA получало новые заявки на лицензирование лекарств в среднем на 20 дней раньше, чем EMA. Однако доля производителей, подавших новые заявки на получение разрешения на продажу в FDA ранее, чем в EMA, упала с 80% (в период с 2003 по 2010 гг.) до 72% в период с 2010 по 2019 гг.
Заявки в EMA содержали более полные данные из-за более поздних сроков подачи, несмотря на то, что заявки в EMA и FDA часто основывались на данных одних и тех же клинических исследований (КИ).
FDA отозвало с рынка больше лекарств (3) по сравнению с EMA (1). FDA также одобрило одну треть лекарств перед публикацией регистрационного исследования, по сравнению с менее чем 1 из 10 новых разрешений EMA для лечения онкологических заболеваний.
Разработка онкологической терапии получает наибольшую долю ускоренных разрешений как от FDA (например, приоритетное рассмотрение, ускоренное рассмотрение и ускоренное одобрение), так и от EMA (например, ускоренная оценка и условное разрешение на продажу).
Ускоренное одобрение FDA и условное разрешение на продажу EMA поддерживают более раннее одобрение лекарств, решающих неудовлетворенные медицинские потребности, на основе суррогатных конечных точек, которые, как ожидается, предсказывают клиническую эффективность в более поздних КИ.
Условное разрешение EMA действительно в течение 1 года и vj;tn продлеваться ежегодно. Для сравнения, ускоренное одобрение FDA не подлежит ежегодной проверке, но требует завершения подтверждающих КИ в течение определенного периода времени, хотя многие из них завершаются только через 3 года после получения первоначального одобрения.
Авторы отмечают, что в то время, как ускоренное одобрение FDA сокращает среднее время рассмотрения на 31 день, условное разрешение на продажу EMA увеличивает среднее время рассмотрения на 60 дней.
Несмотря на то, что оба регулирующих органа вводят дополнительные программы для дальнейшего ускорения разработки лекарств, среднее время рассмотрения новых противоопухолевых препаратов увеличилось как для FDA (на 14 дней), так и для EMA (на 74 дня) по сравнению с 2003–2010 годами.
«Относительная согласованность методов лечения, одобренных обоими регуляторами с использованием ускоренных путей регистрации, предполагает сходство в заявках на получение разрешения на продажу», — пишут авторы. «Однако меньшее количество новых онкологических препаратов, получивших условное разрешение на продажу, и более высокое среднее время рассмотрения позволяют предположить, что EMA использует более осторожный подход».
Авторы предполагают, что раннее одобрение терапии может иметь последствия, включая неопределенность в отношении надлежащего использования, общей безопасности и эффективности, а также клинической пользы.
Отмечено, что только 20% препаратов, одобренных с суррогатной конечной точкой, позже показали улучшение общей выживаемости. Согласно результатам предыдущих исследований, препараты, получившие ускоренное одобрение FDA, в два раза чаще получают предупреждение «черного ящика», указывающее на серьезный риск, либо потенциально могут быть отозваны с рынка.
«Грань между сокращением времени утверждения, предоставляющим онкологическим пациентам возможность получать лечение раньше и обеспечением безопасности и эффективности лечения является достаточно тонкой», — написали авторы работы.
Исследование столкнулось с несколькими ограничениями. Так, анализ был ограничен первоначальными разрешениями для сравнения с предыдущими исследованиями; однако дальнейшее сравнение с дополнительными разрешениями является достаточно информативным, пишут авторы. Учитывались только официальные сроки рассмотрения, поскольку запросы перед подачей или обзоры онкологических заболеваний в режиме реального времени, используемые обоими регулирующими органами, часто являются конфиденциальными, а информация не находится в открытом доступе.
Цитируется по:
«Cancer Therapy Approval Timings, Review Speed, and Publication of Pivotal Registration Trials in the US and Europe, 2010-2019».
Коллектив авторов представлял следующие научные организации:
17.06.2022