FDA одобряет первое в своем классе лечение врожденной гиперплазии надпочечников
FDA одобрило препарат CRENESSITY™ (crinecerfont) американской биофармацевтической компании Neurocrine Biosciences для использования вместе с глюкокортикоидами (стероидами) для контроля уровня андрогенов (тестостеронподобного гормона) у взрослых и детей в возрасте от 4 лет и старше с классической врожденной гиперплазией надпочечников (Congenital Adrenal Hyperplasia, CAH).
CRENESSITY™ ранее также получил от FDA статусы Fast Track, Breakthrough Therapy, Orphan Drug и Priority Review.
«Сегодняшнее одобрение является важным шагом вперед для пациентов с классической врожденной гиперплазией надпочечников и подчеркивает неизменную приверженность FDA продвижению эффективных и безопасных методов лечения редких заболеваний», — сказала доктор медицины Тереза Кехо (Theresa Kehoe), директор Отделения общей эндокринологии в Центре оценки и исследования лекарственных средств FDA (Division of General Endocrinology in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research). «FDA продолжит работать с пациентами, фармацевтическими компаниями и поставщиками медицинских услуг для решения неудовлетворенных медицинских потребностей сообщества редких заболеваний».
Классическая CAH — редкое генетическое заболевание, поражающее надпочечники вырабатывающие гормоны, такие как кортизол и андрогены. Пациенты с классической CAH не вырабатывают достаточно кортизола и вырабатывают слишком много андрогенов. Этим пациентам требуются высокие дозы глюкокортикоидов (больше, чем обычно требуется для замены дефицитного кортизола), поскольку глюкокортикоиды также помогают снизить избыточный уровень андрогенов. CRENESSITY™ работает за счет снижения избыточной выработки надпочечниковых андрогенов, что помогает снизить объем необходимого лечения глюкокортикоидами.
Одобрение CRENESSITY™ основано на двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях с участием 182 взрослых и 103 детей с классической ВГК. В первом исследовании 122 взрослых принимали препарат дважды в день, а 60 принимали плацебо дважды в день в течение 24 недель. После первых четырех недель исследования доза глюкокортикоидов была снижена до уровня замещения, а затем скорректирована на основе уровней андростенедион, андрогенного гормона. Первичным показателем эффективности было изменение общей суточной дозы глюкокортикоидов от исходного уровня при сохранении контроля андростендиона в конце исследования. Группа, которая получала CRENESSITY™, снизила суточную дозу глюкокортикоидов на 27%, сохраняя контроль уровня андростендиона, по сравнению с 10% снижением суточной дозы глюкокортикоидов в группе, которая получала плацебо.
Во втором исследовании 69 пациентов-детей получали CRENESSITY™ дважды в день, а 34 получали плацебо дважды в день в течение 28 недель. Первичным показателем эффективности было изменение от исходного уровня сывороточного андростендиона на 4-й неделе. Группа, которая получала CRENESSITY™, испытала статистически значимое снижение от исходного уровня сывороточного андростендиона по сравнению со средним увеличением от исходного уровня в группе плацебо. В конце исследования пациенты, которым был назначен препарат, смогли снизить ежедневную дозу глюкокортикоидов на 18%, сохранив при этом контроль уровня андростендиона по сравнению с почти 6% ежедневным увеличением дозы глюкокортикоидов у пациентов, которым был назначен плацебо.
CRENESSITY™ имеет предупреждение об острой надпочечниковой недостаточности или надпочечниковом кризе, которые могут возникнуть, если пациенты с фоновой надпочечниковой недостаточностью не получают адекватные дозы заместительной терапии глюкокортикоидами в ситуациях, связанных с повышенной потребностью в кортизоле (т. е. «стероиды в стрессовой дозе»). CRENESSITY™ не следует принимать пациентам с гиперчувствительностью к активному ингредиенту препарата или любому из его компонентов.
Поскольку CRENESSITY™ метаболизируется определенным ферментом, использование его одновременно с препаратами, активирующими этот фермент, может снизить количество и эффект воздействия CRENESSITY™ и снизить эффективность Crenessity. Информация о рекомендуемых корректировках дозы включена в полную информацию о назначении препарата.
Наиболее распространенными побочными эффектами CRENESSITY™ у взрослых являются усталость, головокружение и артралгия (боль в суставах). У пациентов детского возраста наиболее распространенными побочными эффектами являются головная боль, боль в животе и усталость.
О препарате CRENESSITY™ (crinecerfont)
CRENESSITY™ — это мощный и селективный антагонист рецептора кортиколиберина типа 1 (CRF1) для приема внутрь, разработанный для снижения и контроля избытка адренокортикотропного гормона (АКТГ) и надпочечниковых андрогенов с помощью неглюкокортикоидного (ГК) механизма для лечения классической врожденной гиперплазии надпочечников (CAH). Было показано, что антагонизм рецепторов CRF1 в гипофизе снижает уровень АКТГ, что, в свою очередь, снижает выработку надпочечниковых андрогенов. Надежные данные клинических исследований показывают, что снижение уровня надпочечниковых андрогенов с помощью CRENESSITY™ позволяет использовать более низкую, более физиологичную дозировку ГК для замены недостающего кортизола. CRENESSITY™ выпускается в капсулах и пероральном растворе. Капсульная формула доступна в дозах 50 мг и 100 мг. Пероральный раствор доступен в виде формулы концентрации 50 мг/мл.
О компании Neurocrine Biosciences, Inc.
Neurocrine Biosciences — ведущая биофармацевтическая компания, ориентированная на нейронауку. Компания стремится открывать и разрабатывать изменяющие жизнь методы лечения для пациентов с недостаточно изученными неврологическими, нейроэндокринными и нейропсихиатрическими расстройствами. Разнообразный портфель Neurocrine Biosciences включает одобренные FDA методы лечения поздней дискинезии, хореи, связанной с болезнью Хантингтона, классической врожденной гиперплазии надпочечников, эндометриоза и миомы матки, а также несколько соединений в средней и поздней фазе клинической разработки в основных терапевтических областях.
Источник: https://www.prnewswire.com/
16.12.2024