FDA одобряет препарат Andembry от CSL для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Andembry (garadacimab-gxii) от австралийской биотехнологической компании CSL для предотвращения приступов наследственного ангионевротического отека (hereditary angioedema, HAE), редкого и потенциально опасного для жизни генетического заболевания, поражающего примерно от одного из 10 000 до одного из 50 000 человек во всем мире. CSL выпустит Andembry «немедленно», работая над тем, чтобы сделать препарат для приема 1 раз в месяц доступным пациентам «до конца июня».

HAE характеризуется непредсказуемыми и часто болезненными приступами отека (ангионевротического отека), которые могут распространяться на несколько частей тела, включая живот, лицо, руки и ноги, а также дыхательные пути и желудочно-кишечный тракт.

Препарат Andembry от CSL, одобренный для использования у взрослых и детей в возрасте от 12 лет и старше, представляет собой моноклональное антитело, предназначенное для воздействия на фактор XIIa, плазменный белок, который играет решающую роль в инициировании приступов отека при HAE.

Препарат вводится самостоятельно подкожно с помощью автоинъектора и является единственным методом лечения, который предлагает ежемесячную дозировку с самого начала для всех пациентов, заявила компания.

Решение FDA было подкреплено положительными результатами исследования фазы 3 VANGUARD, в котором 62% пациентов, получавших Andembry, достигли статуса отсутствия приступов в течение всего периода лечения. Было показано, что Andembry снижает приступы НАО более чем на 99% и среднее значение по методу наименьших квадратов на 89,2% по сравнению с плацебо.

Кроме того, промежуточные данные открытого расширенного исследования, опубликованные в октябре 2024 года в журнале Allergy, подтверждают долгосрочную эффективность и безопасность Andembry. За почти 14 месяцев лечения 93% пролеченных пациентов оценили свой ответ на терапию как «хороший» или «отличный». Токсичность, связанная с лечением, была зарегистрирована у 13% пациентов, большинство из которых представляли собой реакции в месте инъекции.

Данные продолжающегося открытого расширенного исследования также продемонстрировали, что препарат имеет благоприятный долгосрочный профиль безопасности и обеспечивает устойчивое снижение приступов НАО.

«Andembry, первое моноклональное антитело, открытое и разработанное полностью CSL, предлагает людям, живущим с этим опасным для жизни состоянием, долгосрочный контроль над своим заболеванием, а также удобный способ введения», — заявил в интервью Билл Меццанотт (Bill Mezzanotte), исполнительный вице-президент, руководитель отдела исследований и разработок CSL.

Подразделение компании CSL Behring немедленно запустит Andembry.

Приветствуя одобрение FDA, Тим Крейг (Tim Craig), профессор медицины, педиатрии и биомедицинских наук в Университете штата Пенсильвания (Penn State University), сказал: «Мы достигли значительного прогресса в лечении НАО, однако многие пациенты по-прежнему испытывают болезненные и иногда опасные для жизни приступы НАО и требуют частых инъекций для их лечения. Теперь у нас есть новый вариант лечения этого состояния с помощью новой цели, поскольку он впервые позволяет нам подавлять верхнюю часть каскада НАО, воздействуя на фактор XIIa».

Одобрение Andembry во вторник произошло всего через несколько дней после того, как FDA пришлось отложить целевую дату принятия решения по собственному препарату KalVista, подающему надежды на HAE sebetralstat. По данным биотехнологической компании, агентству пришлось отложить свое решение примерно на четыре недели из-за «большой рабочей нагрузки и ограниченных ресурсов». Первоначальная целевая дата FDA была 17 июня.

Также в сфере HAE играет Intellia Therapeutics, которая в понедельник представила трехлетние результаты последующего наблюдения из продолжающегося исследования фазы I/II своего исследуемого редактора генов лонвогурана циклумерана. Данные, представленные Европейской академией аллергии и клинической иммунологии, продемонстрировали среднее снижение ежемесячных приступов НАО на 98% у всех 10 пациентов, принявших препарат, у которых приступы отсутствовали в среднем в течение 23 месяцев.

 О компании  CSL Limited

 CSL Limited (CSL) — австралийская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на исследованиях, разработке, производстве и маркетинге продуктов для лечения и профилактики серьезных заболеваний. Компания была основана в 1916 году как Commonwealth Serum Laboratories и приватизирована в 1994 году. CSL работает в трех основных направлениях: CSL Behring, CSL Seqirus и CSL Vifor.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://www.biospace.com/

20.06.2025