FDA одобряет Sebetralstat для лечения наследственного ангионевротического отека

Во второй раз менее чем за 3 недели FDA одобрило лечение наследственного генетического заболевания, характеризующегося повторяющимися эпизодами сильного отека. Sebetralstat (Ekterly, KalVista Pharmaceuticals) теперь одобрен для лечения наследственного ангионевротического отека (hereditary angioedema) по требованию у пациентов старше 12 лет.

В основу заявки по этому показанию легли подтверждающие данные фазы 3 двойного слепого, 3-стороннего перекрестного исследования KONFIDENT (NCT05259917).

Одобрение особенно важно, поскольку оно означает, что Sebetralstat, ингибитор калликреина плазмы, не только является первой и единственной пероральной терапией по требованию, специально предназначенной для лечения наследственных приступов ангионевротического отека, но и первым новым режимом по требованию, одобренным для лечения наследственного ангионевротического отека за более чем 10 лет. Это также второе одобрение терапевтического средства для лечения наследственного ангионевротического отека всего за 3 недели после одобрения 16 июня garadacimab-gxii (Andembry; CSL), самостоятельно вводимого подкожно один раз в месяц.

«До сих пор лечение по требованию основывалось на инъекционном подкожном или внутривенном введении, что часто приводило к задержке вмешательства», — сказал Марк А. Ридл (Marc A. Riedl), доктор медицины, профессор медицины и клинический директор Центра ассоциации наследственного ангионевротического отека США при Калифорнийском университете в Сан-Диего и исследователь фазы 3 исследования KONFIDENT. «Наличие перорального варианта дает пациентам возможность лечить приступы на ранних стадиях, что соответствует рекомендациям по лечению и способствует достижению нашей цели как врачей по снижению общего бремени болезни».

Ранее опубликованные данные показали, что по сравнению с плацебо облегчение симптомов, снижение тяжести приступа наблюдается при использовании Sebetralstat.

KalVista заявила, что немедленно запустит Ekterly в США и создала программу поддержки пациентов KalVista Cares для помощи со страховым покрытием и доступом. Семь аналитиков недавно пересмотрели свои прогнозы по прибыли в сторону повышения на предстоящий период, с целевыми ценами от $18 до $39 за акцию, как показал анализ InvestingPro. Платформа предлагает 9 дополнительных эксклюзивных сведений о финансовом здоровье и рыночной позиции KalVista.

О наследственном ангионевротическом отеке

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — редкое генетическое заболевание, приводящее к дефициту или дисфункции белка ингибитора эстеразы C1 (C1INH) и последующей неконтролируемой активации калликреин-кининовой системы. Люди, живущие с НАО, испытывают болезненные и изнурительные приступы отека тканей в различных местах тела, которые могут быть опасны для жизни в зависимости от пораженной области. Руководства по лечению рекомендуют лечить приступы как можно раньше, чтобы предотвратить прогрессирование отека и сократить время до разрешения приступа, а также рассматривать лечение всех приступов, независимо от анатомического расположения или тяжести.

О препарате EKTERLY® (Sebetralstat)

EKTERLY (Sebetralstat), новый ингибитор калликреина плазмы, является первым и единственным пероральным препаратом по требованию, одобренным FDA США для лечения острых приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) у людей в возрасте 12 лет и старше. Учитывая продолжающиеся исследования по изучению его применения у детей в возрасте от 2 до 11 лет и многочисленные заявки на регистрацию, рассматриваемые на ключевых мировых рынках, препарат EKTERLY имеет потенциал стать основополагающей терапией для лечения НАО во всем мире.

О компании KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. — глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и поставкой изменяющих жизнь пероральных терапий для людей, страдающих редкими заболеваниями со значительными неудовлетворенными потребностями. Стоимость этой биотехнологической компании, в настоящее время оцениваемой примерно в $596 млн, выросла более чем на 36% за последние шесть месяцев. Согласно данным InvestingPro, компания поддерживает сильный баланс с большим объемом денежных средств, чем долга, хотя в настоящее время расходует свои денежные резервы. Компания рассматривает несколько нормативных заявок на ключевых мировых рынках. KalVista создана в 2004 году, штаб-квартира расположена в Кембридже, Массачусетс (США).

Источник: https://www.ajmc.com/

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

8.07.2025