FDA отметило статусом Fast Track Designation препарат от атаксии компании Quince Therapeutics 

Калифорнийская биотехнологическая компания Quince Therapeutics получила статус Fast Track Designation от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего препарата EryDex  от атаксии-телеангиэктазии (ataxia-telangiectasia, АТ).

Статус ускоренного режима Fast Track Designation был присвоен для удовлетворения высоких неудовлетворенных медицинских потребностей пациентов с АТ. Статус позволяет раньше начать взаимодействовать с FDA, поскольку Quince Therapeutics добивается ускоренного одобрения собственно препарата, а также возможности проходить периодические проверки.

АТ — редкое заболевание нервной и иммунной систем, влияющее на двигательную активность и речь. EryDex использует технологию аутологичной внутриклеточной инкапсуляции лекарств (autologous intracellular drug encapsulation, AIDE) для введения дексаметазона натрия фосфата (dexamethasone sodium phosphate, DSP) в эритроциты пациента. Затем пациенту реинфузируют эритроциты, наполненные DSP, что позволяет медленно высвобождать стероиды в течение нескольких недель без долгосрочной токсичности, обычно связанной с хроническим приемом.

В октябре 2023 года FDA отменило частичную клиническую приостановку применения препарата, переведя его в III фазу клинического исследования NEAT (NCT06193200). FDA сняло частичную клиническую приостановку после запроса дополнительной информации о пластике, используемом в одноразовом наборе EryKit, который является частью EryDex. Изменения были внесены в целях соответствия последним европейским нормам.

В отчете о бизнесе за апрель 2024 года компания Quince сообщила, что ожидает важнейших результатов во втором полугодии 2025 года с возможным представлением соглашения о неразглашении в 2026 году.

Компания Quince получила права на EryDex в июле 2023 года, когда в октябре 2023 года она приобрела биотехнологическую компанию EryDel в рамках сделки на сумму $485 млн. Ранее известная как Cortexyme, компания Quince сменила название в 2022 году и сосредоточилась на редких заболеваниях после нескольких неудач, включая клиническую приостановку производства препарата атузагинстат для лечения болезни Альцгеймера.

О препарате EryDex для А-Т

EryDex состоит из дексаметазона фосфата натрия (DSP), инкапсулированного в собственные эритроциты пациента. DSP представляет собой кортикостероид, хорошо известный своими противовоспалительными свойствами, а также дозолимитирующей токсичностью из-за подавления надпочечников. EryDex разработан для обеспечения эффективности кортикостероидов и уменьшения или устранения значительных побочных эффектов, сопровождающих хроническое применение кортикостероидов.

АТ, также известный как синдром Луи-Бар, представляет собой редкое нейродегенеративное заболевание, которое может вызывать у пациентов тяжелые двигательные и умственные нарушения.

Кортикостероиды, которых когда-то с нетерпением ждали пациенты, страдающие АТ, до сих пор не смогли обеспечить жизнеспособный вариант лечения, которого они ждали. Конечно, у большинства пациентов наблюдался клинический ответ с краткосрочным улучшением их неврологических функций. Но эти улучшения были достигнуты за счет побочных эффектов, вызванных кортикостероидами, которые привели к прекращению длительного лечения.

Однако эта неудача не заставила полностью отказаться от исследований кортикостероидов. В свое время был инициирован финансируемый ЕС проект IEDAT (интраэритроцитарный дексаметазон в лечении телеангиэктазии атаксии) с целью начать третью фазу клинических испытаний EryDex – инновационного продукта, обеспечивающего безопасную и долгосрочную доставку низких доз кортикостероидов.

«EryDex производится путем инкапсуляции дексаметазона натрия фосфата (DSP) ex vivo в эритроциты пациентов, которые затем вводятся один раз в месяц», — объясняет Гюнтер Янхофер (Guenter Janhofer), директор по маркетингу компании EryDel, производителя EryDex. «DSP дефосфорилируется внутриэритроцитарными фосфатазами с высвобождением в кровь биологически активного дексаметазона — кортикостероида, обычно используемого при различных заболеваниях».

Когда IEDAT стартовала, компания уже протестировала EryDex в шестимесячном исследовании на 22 пациентах с АТ, что привело к улучшению неврологических симптомов без каких-либо признаков типичных побочных эффектов стероидов.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://cordis.europa.eu/

5.06.2024