FDA предоставило препарату компании Dewpoint Therapeutics статус Orphan Drug Designation для лечения рака желудка

Американская биотехнологическая компания Dewpoint Therapeutics, лидер в области биологии конденсатов (сondensates biology), объявила, что FDA присвоило ее препарату DPTX3186, first—in—class модулятору конденсата для лечения рака желудка, статус Orphan Drug Designation.

Присвоение статуса последовало за недавним открытием компании Dewpoint и последующей подачи ею заявки на регистрацию нового исследуемого препарата (Investigational New Drug, IND) для DPTX3186, что ознаменовало переход компании к клинической стадии биотехнологии и первое исследование препарата, модулирующего конденсат, на людях.

«Решение FDA присвоить DPTX3186 статус Orphan Drug является выдающимся подтверждением, как перспектив конденсатной биологии, так и важности наших исследований в области рака желудка», — заявил Айзек Кляйн (Isaac Klein), главный научный сотрудник и руководитель отдела R&D в Dewpoint Therapeutics. «Это признание отражает уверенность агентства в нашем механизме, нашей науке и нашей общей цели — дать новую надежду пациентам, борющимся с этим разрушительным заболеванием».

Программа FDA присвоения статуса Orphan Drug направлена ​​на стимулирование разработки лекарственных средств для лечения редких заболеваний или состояний, которыми страдают менее 200 000 человек в США. Этот статус предоставляет ряд важных преимуществ, включая 7 лет эксклюзивности на рынке после одобрения, освобождение от уплаты пошлин FDA, налоговые льготы для квалифицированных клинических исследований, а также право на расширенную регуляторную поддержку и ускоренную процедуру рассмотрения.

DPTX3186 – это пероральный модулятор конденсата малых молекул, предназначенный для селективного воздействия на онкогенные сигнальные пути Wnt/β-катенина путем перераспределения β-катенина в неактивное состояние конденсата внутри опухолевых клеток – механизм, позволяющий преодолеть исторические проблемы безопасности, связанные с ингибированием Wnt. Программа сопровождается стратегией использования биомаркеров на основе конденсата, которая позволяет напрямую измерять фармакодинамические эффекты в образцах пациентов.

Компания Dewpoint планирует ввести первую дозу DPTX3186 первому пациенту до конца 2025 года в ведущих онкологических центрах США.

О конденсатах (сondensates)

Конденсаты — это безмембранные органеллы, которые динамически формируются в клетке посредством процесса, называемого фазовым разделением. Эти субклеточные компартменты организуют и концентрируют молекулы внутри клеток, обеспечивая разнообразие ключевых биохимических процессов. Нарушение регуляции биомолекулярных конденсатов наблюдается при многих заболеваниях, включая рак, диабет, сердечно-лёгочные и неврологические расстройства. Препараты, модулирующие конденсаты (c-mods), потенциально открывают новые возможности терапии сложных заболеваний и ранее не поддающихся лечению мишеней.

О раке желудка

Рак желудка занимает пятое место по распространенности в мире и является второй наиболее частой причиной смерти от онкологических заболеваний. В 2020 году было зарегистрировано 1,09 миллиона новых случаев, а смертность составила около 769 000 человек. Наиболее высокие показатели заболеваемости наблюдаются в Восточной Азии, а также в Центральной и Восточной Европе.

Региональные особенности. Самая высокая заболеваемость: Восточная Азия (22,4 на 100 000 человек в 2020 году). Средняя заболеваемость: Центральная и Восточная Европа (11,3 на 100 000 человек). Низкая заболеваемость: Южная Африка (3,3 на 100 000 человек). Страны с высоким уровнем заболеваемости: Корея, Япония, Великобритания, Южная Америка, Исландия.

Демографические особенности. Возраст: в основном поражает пожилых людей; 6 из 10 пациентов старше 65 лет. Пол: у мужчин заболевание встречается чаще, чем у женщин. Стадия: в большинстве случаев рак выявляют на поздних стадиях, когда прогноз неблагоприятен.

О компании Dewpoint Therapeutics

Dewpoint — созданная в 2018 году биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований и ведущая в области применения биомолекулярной конденсатной биологии для разработки нового поколения терапевтических средств для лечения заболеваний с высоким уровнем неудовлетворенной потребности в лекарственных средствах. Осознание того, что широкий спектр состояний регулируется или возникает в результате дисфункции конденсатных белков, открыло новые возможности для модуляции функций важных мишеней, ранее считавшихся «не поддающимися лечению», открыв неизведанные пути для выявления сотен новых терапевтических целей.

Запатентованная Dewpoint современная интегрированная технология на базе искусственного интеллекта и машинного обучения лежит в основе разработки лекарственных препаратов, охватывающей различные терапевтические области, включая онкологию, нейродегенеративные, сердечно-легочные и метаболические заболевания. Благодаря сотрудничеству с Bayer, Novo Nordisk и Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation, Dewpoint расширяет границы, ускоряя внедрение конденсатной биологии в медицину для пациентов с трудноизлечимыми заболеваниями. Штаб-квартира компании расположена в Бостоне, штат Массачусетс.

Источник: https://www.drugdiscoveryonline.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

31.10.2025