FDA предоставило статус Fast Track Designation аутологичной исследовательской клеточной терапии для лечения болезни Паркинсона

Американская биотехнологическая компания Aspen Neuroscience объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило статус Fast Track Designation ее препарату ANPD001 для лечения болезни Паркинсона (БП), направленному на улучшение двигательных функций. ANPD001 представляет собой исследуемую персонализированную (аутологичную) клеточную терапию для лечения БП путем замены утраченных дофаминовых нейронов. 

Целью ускоренного режима регистрации является более раннее предоставление пациентам важных новых лекарств. FDA предоставляет Fast Track Designation (FTD) для облегчения разработки и ускорения проверки лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей. Преимущества FTD включают раннее и частое взаимодействие с FDA в процессе клинической разработки, а также право на ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение.

«Мы удовлетворены тем, что FDA предоставило нашей продукции статус Fast Track Designation, что подчеркивает потенциал аутологичной заместительной дофаминовой терапии, такой как ANDP001, в качестве значимого варианта лечения. Люди с болезнью Паркинсона имеют значительные неудовлетворенные медицинские потребности и уже много лет ждут более продвинутые варианты лечения», — заявил Дэмиен Макдевитт (Damien McDevitt), PhD, президент и генеральный директор Aspen.

«Получение статуса ускоренного режима является важной важной вехой, расширяющей наши возможности сотрудничества с FDA и существенно облегчает дальнейшую разработку ANPD001», — отметила Ана Соуза (Ana Sousa), MSJ, старший вице-президент Aspen по вопросам регулирования и качества. «Наша цель — предоставить пациентам это новое лечение максимально безопасно и быстро».

Aspen планирует начать первое стационарное клиническое исследование (КИ) ANPD001 фазы 1/2а для участников с болезнью Паркинсона от умеренной до тяжелой степени. Оно последует за скрининговым когортным исследованием компании в 2022 году, и целью нового КИ будет проверка, регистрация и начало производства клеток для потенциальных пациентов-кандидатов для клинического исследования. Это КИ станет первым многоцентровым исследованием фазы 1/2а на основе аутологичной iPSC-терапии в США.

Персонализированный аутологичный подход Aspen использует индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (induced pluripotent stem cells, iPSC), полученные из собственных клеток кожи пациента, для производства клеток-предшественников дофаминовых нейронов (dopamine neuronal precursor cells, DANPC). Затем, перед имплантацией эти клетки оцениваются на предмет потенциальной активности, с использованием надежных методов контроля качества, в том числе, запатентованных геномных тестов Aspen на основе искусственного интеллекта.

О ANPD001

ANPD001 — это исследовательский продукт клеточной терапии, изучаемый в качестве замены аутологичных нейронов при болезни Паркинсона. Персонализированный трехэтапный производственный подход Aspen начинается с небольшого образца собственных клеток кожи пациента, за которым следует перепрограммирование в iPSC и затем дифференцировка в DANPC. После этого DANPC передаются пациенту посредством хирургического вмешательства для замены его клеток, потерянных либо поврежденных из-за болезни. Качество клеток каждого человека оценивается на каждом этапе производства с использованием запатентованных геномных тестов Aspen на основе искусственного интеллекта.

О клиническом исследовании фазы 1/2а

Клиническое исследование ANPD001 представляет собой одногрупповое открытое КИ фазы 1/2a. Запланированное исследование с повышением дозы оценит безопасность, переносимость и предварительную эффективность ANPD001 у пациентов с болезнью Паркинсона средней и тяжелой степени.

О болезни Паркинсона

Болезнь Паркинсона является вторым по распространенности нейродегенеративным заболеванием в мире. Пациенты могут испытывать немоторные симптомы, такие как психические и поведенческие изменения, проблемы со сном, депрессию, проблемы с памятью и усталость. Также наблюдаются двигательные симптомы, вызванные потерей дофаминовых нейронов в головном мозге, включая непреднамеренные или неконтролируемые движения (дискинезия), дрожь (тремор), скованность и трудности с балансом и координацией, которые со временем прогрессируют.

К моменту постановки диагноза люди обычно теряют большую часть клеток, вырабатывающих дофамин в мозге. На сегодняшний день не существует терапии, модифицирующей заболевание, которая могла бы остановить, заменить или предотвратить потерю дофаминовых нейронов или замедлить прогрессирование БП.

Об Aspen Neuroscience, Inc.

Aspen Neuroscience, Inc. со штаб-квартирой в Сан-Диего (в Ла Хойя) является частной компанией, находящейся на стадии клинических разработок и занимающейся аутологичной регенеративной медициной. Компания разрабатывает iPSC, полученные от пациентов, для создания персонализированной клеточной терапии, направленной на лечение заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями, начиная с замены аутологичных нейронов при болезни Паркинсона.

Aspen, ведущая компания, занимающаяся платформой iPSC, сочетает биологию стволовых клеток с новейшими подходами к искусственному интеллекту и геномике для исследования восстановительных методов лечения, ориентированных на конкретного пациента. Компания разработала best-in-class платформу для создания и оптимизации терапии на основе плюрипотентных клеток, включающую в себя собственные биоинформатику и производство.

Aspen Neuroscience, Inc. создана в 2018 году, количество сотрудников – около 200 человек, инвестор – Silicon Valley Bank.

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://aspenneuroscience.com/

23.10.2023