FDA предоставило статус Fast Track Designation first-in-class генной терапии остеоартрита колена

Американская биотехнологическая компания Genascence Corporation сообщила, что её  first—in—class генная терапия GNSC-001 получила статус Fast Track Designation для лечения для пациентов с остеоартритом (ОА) колена. Это первая в своем классе генная терапия, разработанная для долгосрочного облегчения заболеваний опорно-двигательного аппарата, таких как остеоартрит. Без надлежащего лечения недуг способен существенно ухудшить функцию колена и повредить суставы.

ОА поражает более 30 миллионов американцев и является основной причиной инвалидности; GNSC-001 может сыграть решающую роль в оказании помощи этим пациентам безопасным и эффективным способом. GNSC-001 — это генетическое лекарство, разработанное для обеспечения долгосрочного, устойчивого ингибирования ИЛ-1 после однократной инъекции в пораженный сустав; ИЛ-1 является ключевым медиатором, участвующим в патогенезе ОА.

Как генетический препарат, GNSC-001 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вектор (AAV), который экспрессирует оптимизированную форму антагониста рецептора интерлейкина-1 (IL-1Ra), природного белка, который блокирует сигнализацию интерлейкина-1 (IL-1). IL-1 широко считается одним из ключевых механизмов патогенеза ОА. Он может вызывать воспаление, боль в суставах и разрушение хряща. GNSC-001 разработан для обеспечения долгосрочного, устойчивого ингибирования IL-1 после однократной инъекции в пораженное колено.

«Остеоартрит приводит к потере трудоспособности, вызывая годы боли и инвалидности у людей, живущих с этим заболеванием. Текущие варианты лечения являются краткосрочными, и хотя они могут обеспечить временное облегчение симптомов, они не замедляют и не обращают вспять прогрессирование заболевания», — заявил в пресс-релизе Томас Чалберг (Thomas Chalberg), доктор философии, основатель и генеральный директор Genascence.

Данные первой фазы клинических испытаний GNSC-001 для лечения ОА показали, что он хорошо переносится пациентами, согласно Genescence. Однократная внутрисуставная инъекция привела к повышению экспрессии IL-1Ra по сравнению с исходным уровнем в синовиальной жидкости на протяжении всего исследования, которое длилось 12 месяцев. Кроме того, пациенты, получавшие лечение GNSC-001, сообщили об улучшении показателей боли и функции с ограниченным количеством прогрессирования заболевания, т.е. обоих положительных показателей эффективности препарата.

«Ускоренное одобрение FDA подчеркивает серьезную неудовлетворенную медицинскую потребность у пациентов с распространенными, изнурительными заболеваниями, такими как ОА», — сказал Чалберг. «Мы считаем, что GNSC-001 может дать преобразующие результаты, и мы рады продвинуть нашу клиническую программу, чтобы мы могли помочь пациентам, страдающим от этого приводящего к инвалидности заболевания».

ОА, дегенеративное заболевание суставов, характеризуется разрушением хряща и структурными изменениями в кости внутри сустава, что приводит к боли и потере его функции. Это заболевание поражает миллионы американцев и является основной причиной инвалидности в сочетании со все более стареющим населением и растущей распространенностью ожирения. Остеоартрит представляет собой серьезное экономическое бремя из-за прямых медицинских расходов и потери трудоспособности граждан. Каждый год миллионы пациентов лечатся от ОА коленного сустава с помощью инъекций НПВП, опиоидов и стероидов для лечения боли в колене. В настоящее время не существует известных методов лечения, которые могли бы изменить или замедлить прогрессирование ОА.

Помимо GNSC-001, другие потенциальные методы лечения ОА находятся в стадии клинических испытаний, что свидетельствует о достижениях в лечении этого изнурительного заболевания. Недавно FDA предоставило FTD MM-II, неопиоидному продукту, для лечения боли в колене, связанной с ОА. Продукт использует запатентованную суспензию липосом для облегчения боли в суставах у пациентов.

О корпорации Genascence

Genascence — клиническая биотехнологическая компания, которая произвела революцию в лечении распространенных заболеваний опорно-двигательного аппарата с помощью генной терапии.

Компания была основана в 2017 году с использованием технологий, лицензированных тремя ведущими исследовательскими институтами США: Mayo Clinic, University of Florida и NYU Langone Health. Основатели и руководящая команда Genascence, головной офис которой находится в Пало-Альто, Калифорния, обладают обширным опытом в проектировании, разработке и производстве успешных генных терапий и биологических препаратов.

Источник: https://www.pharmacytimes.com/

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

20.11.2024