FDA предоставило статус Fast Track Designation препарату от Spinogenix для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы

Spinogenix, Inc., биофармацевтическая компания на клинической стадии, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статус Fast Track ее препарату SPG601 для лечения людей с синдромом ломкой Х-хромосомы (Fragile X syndrome, FXS). 

FXS, известная причина аутизма, является ведущей наследственной формой умственной отсталости, которая может вызывать широкий спектр инвалидизирующих симптомов, при этом многим людям требуется пожизненная круглосуточная поддерживающая терапия. SPG601 работает на синаптическом уровне, воздействуя на хорошо известную молекулярную дисфункцию при FXS, чтобы устранить основные симптомы с надеждой на улучшение общего качества жизни пострадавших. Это небольшая молекула с большой проводимостью, активирующая кальций-активируемый калиевый (BK) канал, работающая путем связывания с BK-каналами и увеличения их активации для исправления определенных синаптических дисфункций, лежащих в основе многих важнейших симптомов FXS.

«Я взволнован тем, что FDA предоставило статус Fast Track для SPG601 для FXS, подчеркнув его потенциал как нового терапевтического варианта для заболевания, которое до сих пор не имеет одобренного лечения», — сказал доктор Крейг Эриксон (Craig Erickson), главный медицинский консультант Spinogenix и главный исследователь недавно завершенного исследования фазы 2, проведенного в Детской больнице Цинциннати. Эриксон также является научным руководителем и профессором в Отделении детской и подростковой психиатрии в Детской больнице Цинциннати. Там он и его команда изучают разработку трансляционного лечения для расстройств нейроразвития, особое внимание при этом уделяется FXS и расстройствам аутистического спектра.

В 2024 году FDA присвоило SPG601 статус орфанного препарата для лечения FXS. С обозначением Fast Track компания Spinogenix может ускорить разработку и рассмотрение SPG601 при FXS.

Недавно компания Spinogenix завершила исследование SPG601 фазы 2 у взрослых мужчин с FXS (NCT06413537), основные результаты которого ожидаются к концу первого квартала 2025 года. Это исследование было разработано для обнаружения значимого вовлечения мишеней мозга в первых испытаниях FXS у людей с использованием проверенных нейрофизиологических маркеров мозговой активности. Эти маркеры были тщательно проверены за последнее десятилетие доктором Эриксоном и его коллегами при поддержке Центров по совместным исследованиям в программе ломкой Х-хромосомы Национальных институтов здравоохранения.

«Получение статуса Fast Track для SPG601 демонстрирует его потенциал для влияния на жизнь пациентов и приближает нас на один шаг к предоставлению нового терапевтического средства для борьбы с FXS», — сказала доктор Стелла Сарраф (Stella Sarraf), генеральный директор и основатель Spinogenix.

О синдроме ломкой Х-хромосомы

Синдром ломкой Х-хромосомы (FXS) является ведущей наследственной формой интеллектуальной инвалидности и известной причиной аутизма, которая возникает в результате подавления гена Fmr1. FXS является орфанным заболеванием, поражающим примерно 1 из 4-5 тысяч мужчин и 1 из 6-8 тысяч женщин во всем мире. Помимо интеллектуальной инвалидности, пациенты с FXS испытывают широкий спектр инвалидизирующих симптомов, включая сильную тревожность, социальную аверсию, гиперактивность и дефицит внимания, сенсорную гиперчувствительность, агрессию, судороги и другие. Предоставление ухода за людьми с FXS часто становится постоянным обязательством по крайней мере для одного из родителей и налагает значительное финансовое бремя, при этом прямые расходы на здравоохранение семьи составляют в общей сложности 4,1 млрд долларов в год только в США. В настоящее время нет одобренных FDA препаратов для людей с этим заболеванием.

О компании Spinogenix, Inc.

Американская биотехнологическая компания Spinogenix — первопроходец в области первоклассных терапевтических средств, восстанавливающих мозговые связи (синапсы) для улучшения жизни пациентов по всему миру. Компания разработала малые молекулы, помогающие восстанавливать синапсы при нейродегенеративных, нейропсихиатрических и нейроразвивающих заболеваниях, включая боковой амиотрофический склероз (БАС), болезнь Альцгеймера, шизофрению, синдром ломкой Х-хромосомы и другие. На сегодняшний день Spinogenix получила от FDA США статус орфанного препарата для лечения как БАС, так и синдрома ломкой Х-хромосомы. Компания создана в 2016 году, ее штаб-квартира находится в Лос Анджелесе (Калифорния, США).

Источник: https://www.spinogenix.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

15.01.2025