FDA принимает у Geron заявку на новый препарат для лекарства против миелодиспластического синдрома с низким риском

Биофармацевтическая компания Geron Corporation объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло ее заявку на новое лекарственное средство (New Drug Application, NDA) для Imetelstat (иметелстат) — первого в своем классе ингибитора теломеразы для лечения трансфузионно-зависимой анемии у пациентов с миелодиспластическим синдромом (myelodysplastic syndromes, MDS) низкого риска.

«Принятие FDA заявки компании на новый препарат является важной вехой на нашем пути к выходу на рынок ингибирования теломеразы с помощью Imetelstat», — завил Джон А. Скарлетт (John A. Scarlett), доктор медицины, председатель и главный исполнительный директор Geron, — «Мы с нетерпением ожидаем продолжения нашего сотрудничества с FDA, чтобы предоставить доступ к Imetelstat многим пациентам, для которых это лечение может иметь существенное, либо даже решающее значение».

«Мы считаем, что данные клинического исследования (КИ) фазы 3 IMerge отражают поистине уникальные свойства Imetelstat, и, в случае одобрения, ожидаем, что наш препарат изменит стандарты лечения MDS с низким риском. Это особенно важно для пациентов с трудно поддающимися лечению подтипами этого рака», — сказала Фэй Феллер (Faye Feller), доктор медицины, исполнительный вице-президент, главный медицинский директор Geron.

Представление NDA основано на результатах фазы 3 КИ IMerge, в которой первичная конечная точка 8-недельной трансфузионной независимости (TI) была значительно выше при приеме Imetelstat по сравнению с плацебо (p<0,001), при этом средняя продолжительность TI приближалась к одному году для препарата. Средний уровень гемоглобина у пациентов, принимавших Imetelstat, со временем значительно увеличился (p<0,001) по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо. Статистически и клинически значимые результаты эффективности были достигнуты в ключевых подгруппах MDS независимо от статуса кольцевых сидеробластов (ring sideroblast, РС), исходной трансфузионной нагрузки и категории риска IPSS. Данные о результатах, сообщаемых пациентами (рatient-reported outcomes, PRO), показали устойчиво значимое улучшение утомляемости у пациентов, принимавших Imetelstat, сравнительно с плацебо. Результаты по безопасности соответствовали предыдущему клиническому опыту применения Imetelstat.

Geron планирует подать заявку на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейском Союзе (ЕС) в четвертом квартале 2023 года.

О фазе 3 клинического исследования IMerge

Часть 3 фазы КИ IMerge фазы 2/3 представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование 2:1 для оценки Imetelstat у пациентов с MDS низкого или промежуточного риска, которые имели рецидив после лечения препаратами, стимулирующими эритропоэз (ESA), были рефрактерны к нему или не подходили для него, не получали ранее лечения ни HMA, ни леналидомидом.

Чтобы иметь право на участие в 3-й фазе КИ IMerge, пациенты должны были быть зависимы от переливания крови, что определялось как потребность как минимум в четырех единицах эритроцитов (эритроцитов) в течение восьминедельного периода в течение 16 недель до включения в исследование. Первичной конечной точкой эффективности фазы 3 IMerge является уровень независимости от переливания эритроцитов (RBC-TI), продолжающийся не менее восьми недель, определяемый как доля пациентов, которым не проводилось переливания эритроцитов в течение как минимум восьми недель подряд с момента включения в исследование ( 8-недельный ТИ).

Ключевые вторичные конечные точки включают частоту эритроидных TI, продолжающихся не менее 24 недель (24-недельный TI), продолжительность TI и уровень гематологического улучшения эритроидной функции (HI-E), который определяется в соответствии с критериями IWG 2006 года, как увеличение уровня гемоглобина, по крайней мере, на 1,5 г/дл выше уровня до лечения в течение, как минимум, восьми недель либо сокращение количества переливаний эритроцитов, как минимум, на 4 единицы за восемь недель, сравнительно с предшествующей нагрузкой при переливании эритроцитов. Всего в КИ IMerge фазы 3 приняли участие 178 пациентов из Северной Америки, Европы, Ближнего Востока и Азии.

Об Imetelstat

Imetelstat — это новый, first-in-class ингибитор теломеразы, принадлежащий эксклюзивно компании Geron и разрабатываемый для лечения гематологических злокачественных новообразований. Данные его доклинических исследований и КИ предоставляют убедительные доказательства того, что препарат воздействует на теломеразу, ингибируя неконтролируемую пролиферацию злокачественных стволовых клеток и клеток-предшественников при миелоидных гематологических злокачественных новообразованиях. Это приводит к апоптозу злокачественных клеток и потенциальной активности, модифицирующей заболевание.

О Geron Corporation

Geron — биофармацевтическая компания позднего этапа разработки методов лечения, способных продлить и улучшить качество жизни пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями. В первом в своем классе ингибиторе теломеразы Imetelstat используются научные достижения, получившие Нобелевскую премию и направленные на изменение основных причин заболеваний. В настоящее время Geron проводит два основных клинических исследования фазы 3 по оценке Imetelstat – при миелодиспластическом синдроме низкого риска и рецидивирующем/рефрактерном миелофиброзе.

Источник: https://pipelinereview.com/

Источник: https://www.geron.com/

23.08.2023