FDA принимает заявку Intellia Therapeutics на получение лицензии на биопрепарат для лечения наследственного ангиоэдема

Intellia Therapeutics, Inc., специализирующаяся на разработках с использованием генного редактирования CRISPR и других ключевых технологий, объявила, что FDA приняло заявку на получение лицензии на биологический препарат (BLA) Lonvoguran Ziclumeran (Lonvo-Z, NTLA-2002) и присвоило ей статус приоритетного рассмотрения с целевой датой принятия решения 10 марта 2027.

Кроме того, регулятор уведомил компанию, что в настоящее время она не планирует создавать консультативный комитет для обсуждения заявки. В случае одобрения Lonvo-Z станет первой в мире терапией на основе CRISPR для применения in vivo и единственным препаратом для однократного лечения наследственного ангиоотека.

Уникальной особенностью препарата Lonvo-Z 50 мг является то, что 90% пациентов с наследственным ангиоотеком избавились как от приступов, так и от долговременной потенциации (ДВП). Это достижение может помочь пациентам реализовать свои цели, облегчив бремя жизни.

«Сегодняшний день знаменует собой важную веху для пациентов, которым мы стремимся помогать, и для новаторской работы компании Intellia в области редактирования генов in vivo», — говорится в заявлении компании. «Опираясь на убедительные данные третьей фазы клинических испытаний, мы считаем, что Lonvo-Z может коренным образом изменить подход к лечению наследственного ангиоотека, и мы воодушевлены его потенциалом стать первой в мире одобренной терапией на основе CRISPR для применения in vivo. В настоящее время идет приоритетное рассмотрение FDA, и наша команда хорошо подготовлена ​​к предоставлению этого однократного лечения пациентам, ожидающим новых вариантов лечения».

Джошуа Джейкобс, медицинский директор компании Allergy and Asthma Clinical Research, Inc. заявил: «Гематический ангиоотек (hereditary angioedema, HAE) — непредсказуемое заболевание, способное привести к глубокой инвалидности и подвергнуть пациентов риску смертельных приступов. Сегодняшнее объявление очень важно, поскольку оно приближает всех еще на один шаг к потенциальному появлению варианта однократного лечения для пациентов, которые продолжают страдать от этого хронического заболевания».

Заявка на регистрацию препарата подкреплена положительными данными глобального клинического исследования III фазы HAELO компании Intellia с участием 80 пациентов. Исследование разработано для оценки эффективности и безопасности однократной дозы Lonvo-Z в 50 мг у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше с наследственным ангиоотеком 1 или 2 типа. HAELO достиг своей основной и всех ключевых вторичных конечных точек, продемонстрировав снижение среднего количества ежемесячных приступов на 87% при применении Lonvo-Z по сравнению с плацебо в течение периода оценки эффективности (с 5 по 28 неделю). Кроме того, 62% пациентов в группе Lonvo-Z полностью избавились от приступов и не нуждались в терапии наследственного ангиоотека в течение шестимесячного периода оценки эффективности, по сравнению с 11% пациентов в группе плацебо.

На момент окончания сбора данных были получены благоприятные данные по безопасности и переносимости препарата Lonvo-Z. Наиболее распространенными нежелательными явлениями, возникшими в ходе основного периода наблюдения (с момента инфузии до 28-й недели) и чаще встречавшимися в группе Lonvo-Z по сравнению с плацебо, были реакции, связанные с инфузией, головная боль, усталость, боль в спине и инфекция верхних дыхательных путей. Все зарегистрированные нежелательные явления были легкой или умеренной степени тяжести, и в группе Lonvo-Z не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений.

О препарате Lonvo-Z

Основанный на технологии CRISPR/Cas9, удостоенной Нобелевской премии, Lonvo-Z потенциально может стать первым препаратом для однократного лечения наследственного ангиоэдема (HAE). Lonvo-Z — это кандидат на генное редактирование CRISPR in vivo, предназначенный для перманентного снижения уровня калликреина путем инактивации гена калликреина B1 (KLKB1) с помощью однократной дозы, вводимой амбулаторно. Lonvo-Z получил 5 важных регуляторных статусов: статусы  Orphan Drug Designation и передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) от FDA, а также 3 статуса от MHRA и EMA.

О наследственном ангиоэдеме (HAE)

HAE — редкое генетическое заболевание, характеризующееся тяжелыми, повторяющимися и непредсказуемыми воспалительными приступами в различных органах и тканях организма, которые могут быть болезненными, изнуряющими и опасными для жизни. По оценкам, HAE поражает одного из 50 000 человек. Существуют профилактические и купирующие лечение варианты, помогающие контролировать состояние, включая долгосрочную и краткосрочную профилактику, используемую для предотвращения приступов отека. Современные варианты лечения часто включают пожизненную терапию, которая может потребовать хронического внутривенного (ВВ) или подкожного (ПК) введения до двух раз в неделю или ежедневного перорального приема для обеспечения постоянного подавления сигнальных путей для контроля заболевания. Несмотря на хроническое введение, прорывные приступы все еще могут возникать. Ингибирование калликреина — это клинически подтвержденная стратегия профилактического лечения приступов HAE.

О компании Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc. — расположенная в Кембридже, штат Массачусетс, ведущая мировая биофармацевтическая компания, занимающаяся революционными разработками в медицине с использованием генного редактирования CRISPR и других ключевых технологий. Основана в 2014 году компанией Atlas Venture и ведущими специалистами в области технологии CRISPR, включая лауреата Нобелевской премии Дженнифер Даудна (Jennifer Anne Doudna), лауреата Нобелевской премии по химии 2020 года.  .

Основные технологии и разработки: Разработка методов лечения, вводимых непосредственно в организм пациента (in vivo) с использованием липидных наночастиц, а также методов лечения с использованием модифицированных клеток, созданных вне организма (ex vivо). Основные программы: Основное внимание уделяется генетическим заболеваниям, таким как амилоидоз, вызванный транстиретином (ATTR) (Нексигуран зиклумеран), и наследственный ангиоэдема (Лонвогуран зиклумеран/Лонво-З), которые получили приоритетное одобрение FDA в рамках процедуры рассмотрения заявок. Сотрудничает с ведущими компаниями отрасли, такими как Regeneron Pharmaceuticals, в области применения клеточных культур, направленных на печень и культивируемых в ней, а также со специализированными компаниями, занимающимися клеточной терапией, такими как Kyverna и AvenCell.

Источник: https://ir.intelliatx.com/

9.09.2026