FDA присваивает статус Fast Track новой терапии редкого неврологического расстройства

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное разрешение на новый генно-терапевтический препарат elivaldogen autotemcel (Skysona, bluebird bio) для лечения церебральной адренолейкодистрофии (cerebral adrenoleukodystrophy, CALD).

Терапия «предназначена для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у детей в возрасте от 4 до 17 лет» с ранним активным CALD, отметил производитель в пресс-релизе.

CALD — это редкое прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое в первую очередь поражает детей раннего возраста и вызывает необратимые неврологические нарушения, включая серьезные функциональные расстройства, такие как потеря коммуникации, корковая слепота, потребность в кормлении через зонд, полное недержание мочи, зависимость от инвалидной коляски или полная потеря произвольных движений.

Одобрение последовало за единогласным одобрением терапии консультативным комитетом FDA в июне, как сообщает Medscape Medical News.

До сих пор эффективные варианты CALD были ограничены аллогенной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток,  сопряженной с риском серьезных осложнений, включая связанную с лечением смерть, отторжение трансплантата и реакцию «трансплантат против хозяина».

«Мы добились значительного прогресса в предоставлении детям с диагнозом CALD наилучших шансов на жизнь благодаря раннему выявлению ALD посредством расширенного скрининга новорожденных. Однако при ограниченных вариантах лечения ранняя диагностика остается причиной отчаяния, а не надежды для многих семей», — заявила Элиза Сигер, соучредитель Альянса ALD.

С этим одобрением «родители, чьи дети получают диагноз CALD, могут обрести надежду на будущее», — добавил Сигер.

«Срочно требуется»

Неврологическое расстройство вызвано мутациями в гене ABCD1. Elivaldogene autotemcel работает, используя трансдукцию ex-vivo с помощью лентивирусного вектора для встраивания функциональных копий генов ABCD1 в гемопоэтические стволовые клетки пациента.

Результаты исследования фазы 2/3 показали, что через 2 года после однократного лечения генной терапией не было ухудшения неврологической функции у 27 из 30 детей (90%) с ранним активным CALD, согласно данным, опубликованным в прошлом году в материалах Европейского общества трансплантации крови и костного мозга.

Наиболее распространенные нелабораторные побочные реакции включают мукозит, тошноту, рвоту, лихорадку, нейтропению, алопецию, снижение аппетита, боль в животе, запор, лихорадку, диарею, головную боль и сыпь.

Наиболее распространенные лабораторные отклонения 3 или 4 степени включают лейкопению, лимфопению, тромбоцитопению, нейтропению, анемию и гипокалиемию.

Эливалдоген аутотемсел также имел статусы Breakthrough Therapy Designation и Orphan Drug и получил Priority Review.

В качестве условия ускоренного одобрения компания предоставит FDA подтверждающие долгосрочные клинические данные.

Компания ожидает, что эливалдоген аутотемсел будет доступен в конце этого года в ограниченном количестве квалифицированных лечебных центров в США, включая Бостонскую детскую больницу и Детскую больницу Филадельфии, которые участвовали в клинических испытаниях.

«После поддержки клинической разработки Skysona в течение почти десяти лет в качестве исследовательского центра, Бостонская детская больница очень рада, что одобренная FDA терапия теперь доступна для детей, срочно нуждающихся в новых методах лечения», — Дэвид А. Уильямс, доктор медицины, руководитель отделения гематологии/онкологии Бостонской детской больницы.

Источник: https://zero-coverage.com/

21.09.2022