FDA присваивает статус Orphan Drug Designation препарату Aminex Therapeutics AMXT 1501 в комбинации с DFMO при лечения нейробластомы

Aminex Therapeutics, Inc., американская биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований и специализирующаяся на разработке новых методов лечения редких и трудноизлечимых видов рака, объявила, что FDA присвоило её препарату AMXT 1501 в комбинации с DiFluoroMethylOrnithine (DFMO, Eflornithine) статус Orphan Drug Designation (ODD) при лечении пациентов с нейробластомой.

«Получение от FDA статуса Orphan Drug Designation для AMXT 1501 в сочетании с DFMO является важной вехой в нашей миссии по разработке инновационных методов лечения детей с опасными для жизни онкологическими заболеваниями», — заявил Марк Бернс (Mark Burns), доктор философии, главный научный сотрудник и президент Aminex Therapeutics, Inc. «Мы стремимся к тесному сотрудничеству с регулирующими органами, исследователями и организациями по защите прав пациентов для ускорения клинических исследований AMXT 1501 в сочетании с DFMO для лечения нейробластомы и других опухолей у детей и взрослых в сотрудничестве с исследовательским консорциумом Beat Childhood Cancer».

FDA предоставляет статус ODD лекарственным и биологическим препаратам, предназначенным для безопасного и эффективного лечения, диагностики или профилактики редких заболеваний и расстройств. ODD предоставляет определенные льготы, такие как налоговые льготы на покрытие расходов на клинические испытания после одобрения и освобождение от уплаты регистрационного взноса за рецептурные препараты. Если продукту присваивается статус ODD, он получает уникальное семилетнее эксклюзивное право на продажу препарата в отношении заболевания, к которому он относится, что является дополнительным преимуществом, поскольку не связано с защитой прав интеллектуальной собственности.

«Нейробластома — редкая форма детского рака, которая, к сожалению, является причиной 12–15% всех случаев смерти от рака у детей в США», — отметила доктор Жизель Шоллер (Giselle Sholler), заведующая отделением детской гематологии и онкологии Детской больницы Пенсильванского государственного университета здравоохранения, директор по исследованиям в области детской онкологии и профессор педиатрии и неврологии Медицинского колледжа Пенсильванского государственного университета, основатель и председатель Консорциума по исследованию детского рака Beat Childhood Cancer. «Мы считаем, что эта комбинация может, опираясь на одобрение FDA, способствовать дальнейшему улучшению клинических результатов лечения детей с нейробластомой и другими редкими детскими видами рака».

Исследовательский консорциум Beat Childhood Cancer при Медицинском колледже штата Пенсильвания в настоящее время начинает клиническое исследование фазы 1/2 с участием детей, которым будет назначен AMXT 1501 в сочетании с DFMO, под названием «Исследование эскалации дозы с использованием Eflornithine (DFMO) и AMXT 1501, за которым следует рандомизированное контролируемое исследование DFMO с AMXT 1501 или без него при нейробластоме, опухолях ЦНС и саркомах» (NCT06465199).

Компания Aminex Therapeutics, Inc. в настоящее время готовится начать клинические исследования для дальнейшей оценки безопасности и эффективности AMXT 1501 в сочетании с DFMO при метастатической меланоме и раке молочной железы.

О нейробластоме

Нейробластома — агрессивная детская опухоль нервной системы и самая распространенная экстракраниальная солидная опухоль у детей. У детей с нейробластомой высокого риска, несмотря на интенсивную мультимодальную терапию, выживаемость составляет менее 50%. Более того, у пациентов с рецидивом после стандартной терапии долгосрочная выживаемость составляет менее 10%, что подчёркивает острую необходимость в новых подходах к лечению.

О препаратах AMXT 1501 и DFMO

AMXT 1501 — новый ингибитор транспорта полиаминов, предназначенный для блокирования захвата полиаминов, которые необходимы для роста и выживания опухоли. В сочетании с DFMO, необратимым ингибитором орнитиндекарбоксилазы, AMXT 1501 предназначен для комплексного подавления метаболизма полиаминов — пути, который, как показано, играет ключевую роль в развитии, метастазировании и резистентности к терапии нейробластомы и других видов рака. После введения AMXT-1501 нацеливается, связывается и блокирует транспорт полиаминов из кровотока в микроокружение опухоли (МОК), тем самым предотвращая поглощение раковыми клетками. Это снижает концентрацию полиаминов внутри МОК и опухолевой клетки, ингибирует пролиферацию опухолевых клеток и индуцирует апоптоз. Кроме того, AMXT-1501 может отменять полиамин-опосредованное иммуносупрессивное действие в МОК. Полиамины, естественным образом присутствующие в нормальных здоровых клетках, необходимы для нормального роста и деления клеток. Но в раковых клетках полиамины играют ключевую роль в пролиферации опухолевых клеток и подавлении иммунной системы пациента, вызванном опухолью.

DFMO (Eflornithine) — известный ингибитор биосинтеза полиаминов. Это ингибитор орнитиндекарбоксилазы. Совместное применение этих препаратов направлено на комплексное подавление метаболизма полиаминов и роста опухоли. Eflornithine, продаваемый также под брендом  Ornidyl, это лекарственный препарат, используемый для лечения африканского трипаносомоза (сонной болезни) и чрезмерного роста волос на лице у женщин. В частности, он используется на второй стадии сонной болезни, вызванной T. b. gambiense, и может применяться вместе с нифуртимоксом. Его вводят внутривенно или местно.

О компании Aminex Therapeutics, Inc.

Aminex Therapeutics, Inc. — созданная в 2008 году американская биотехнологическая компания, находящаяся на стадии клинических исследований и занимающаяся разработкой новой комбинированной иммунотерапии на основе малых молекул для лечения рака. Компания Aminex продвинула AMXT 1501 через поиск мишеней, патентование, доклинические исследования и клиническую разработку.

Новый препарат Aminex для иммунотерапии рака, AMX-513, позволяет иммунной системе организма атаковать и нейтрализовать раковые клетки, а также подавлять их способность к распространению. AMX-513 нейтрализует два основных супрессора иммунной системы: полиамины и супрессорные клетки миелоидного происхождения (MDSC).  Штаб-квартира компании находится в Кенморе (штат Вашингтон)

Источник: https://www.prnewswire.com/

Источник: https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/

Источник: https://www.businesswire.com/

3.10.2025