FDA присвоило препарату от NS Pharma статус Breakthrough Therapy Designation для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Компания NS Pharma, Inc. объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус прорывной терапии NS-089/NCNP-02 — препарату-кандидату для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, поддающейся терапии с пропуском экзона 44.

Обозначение прорывной терапии для NS-089/NCNP-02 основано на результатах первого клинического испытания на людях, проведенного в Японии. В июле 2023 года FDA присвоило NS-089/NCNP-02 статус редкого детского заболевания.

NS-089/NCNP-02 представляет собой антисмысловой нуклеотид, обнаруженный в результате совместных исследований материнской компании NS Pharma, Nippon Shinyaku, и Национального центра неврологии и психиатрии (город Кодаира).

Клиническая разработка NS-089/NCNP-02 включает запланированное исследование фазы 2 в США, проводимое NS Pharma, и исследование фазы 2, проводимое в Японии компанией Nippon Shinyaku. Дополнительные сведения будут предоставлены после того, как испытания будут готовы к началу набора участников.

Источник: https://www.wistv.com

31.07.2023