FDA присвоило препарату QTORIN статус Fast Track Designation для лечения ангиокератом

Palvella Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными, редкими заболеваниями кожи, для которых нет одобренных FDA методов лечения, объявила о присвоении препарату QTORIN (rapamycin) статуса ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) для лечения ангиокератом.

«Мы считаем правильным, что FDA присвоило препарату QTORIN™ rapamycin статус Fast Track Designation для лечения ангиокератом», — сказал Уэс Каупинен, (Wes Kaupine), основатель и генеральный директор Palvella. «Ангиокератомы — это хронические, часто изнуряющие поражения, для которых нет одобренных FDA методов лечения. Присвоение статуса ускоренного рассмотрения подчеркивает потенциал rapamycin QTORIN™ в решении этой важной неудовлетворенной потребности и подтверждает нашу возможность продвижения того, что может стать первым одобренным FDA методом лечения для таких пациентов».

Клинически значимые ангиокератомы — это поверхностные сосудистые мальформации лимфатического происхождения, которые могут вызывать кровотечение, боль, функциональные нарушения и риск инфекции, без тенденции к спонтанной регрессии. В 2025 году Международное общество по изучению сосудистых аномалий переклассифицировало ангиокератомы как изолированную лимфатическую мальформацию, что отражает прогресс в понимании биологии этого заболевания. Существующие варианты лечения ограничены потенциально разрушительными процедурными вмешательствами, которые несут значительные риски боли, образования рубцов и рецидивов.

В сентябре 2025 года компания Palvella объявила о расширении своей программы разработки rapamycin QTORIN™ на лечение клинически значимых ангиокератом. Palvella планирует встретиться с FDA в первой половине 2026 года для обсуждения предлагаемого дизайна исследования фазы 2 с участием приблизительно 10–20 пациентов, начало исследования ожидается во второй половине 2026 года.

 Биологическая активность rapamycin

Rapamycin является противогрибковым и иммуносупрессантным средством и специфическим ингибитором mTOR (мишени Rapamycin у млекопитающих); образует комплекс с FKBP-12 и связывается с mTOR, ингибируя его активность. Rapamycin также ингибирует фосфорилирование и активацию киназы p70 S6, индуцированные интерлейкином-2, и индуцирует аутофагию в дрожжевых и клеточных линиях млекопитающих. Препарат также стимулирует дифференцировку hPSC в мезендодермальные и кроветворные клетки-предшественники. Также используется в качестве химического димеризатора; системы химически индуцируемой димеризации Rapamycin и GA3-AM являются ортогональными. Ингибирует инфекцию клеток Huh7 вирусом MERS-CoV в тесте на снижение количества бляшек. Усиливает лентивирусную трансдукцию гемопоэтических стволовых клеток.

О компании Palvella Therapeutics

Компания Palvella Therapeutics, Inc., основанная в 2015 году в Уэйне (штат Пенсильвания, США) и возглавляемая ветеранами разработки лекарств от редких заболеваний, является известной биофармацевтической компанией, находящейся на клинической стадии разработки и специализирующейся на разработке и коммерциализации новых методов лечения пациентов, страдающих серьезными, редкими заболеваниями кожи, для которых нет одобренных FDA методов лечения. Palvella разрабатывает широкий спектр кандидатов в лекарственные препараты на основе своей запатентованной платформы QTORIN™, первоначально сосредоточившись на серьезных, редких заболеваниях кожи, многие из которых носят пожизненный характер. Ведущий препарат-кандидат компании Palvella, безводный гель rapamycin QTORIN™ 3,9% (rapamycin QTORIN™), в настоящее время разрабатывается для лечения микрокистозных лимфатических мальформаций, кожных венозных мальформаций и клинически значимых ангиокератом. Второй препарат-кандидат компании Palvella, pitavastatin QTORIN™, разрабатывается для местного лечения диссеминированного поверхностного актинического порокератоза.

Rapamycin QTORIN™ и pitavastatin QTORIN™ сегодня предназначены только для исследовательского применения и пока не были одобрены или разрешены FDA или другим регулирующим органом для каких-либо показаний.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

22.12.2025