Препарат компании ReAlta получил статусы Orphan Drug и Fast Track Designations для терапии реакции «трансплантат против хозяина»

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило статусы Orphan Drug и Fast Track Designations ведущему кандидату компании ReAlta Life Sciences pegtarazimod (RLS-0071) для лечения стероидорезистентной острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ).

Статусы получены в связи с продолжением компанией открытого исследования II фазы AURORA (NCT06343792) с pegtarazimod по этому показанию. Статусы FDA предоставят ReAlta 7 лет эксклюзивности на рынке после одобрения и ускорят процесс рассмотрения.

РТПХ — часто фатальное осложнение после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, при котором иммунные клетки донора атакуют ткани реципиента. Стандартное лечение включает стероидные схемы, но пациенты, не реагирующие на стероидную терапию, сталкиваются с высоким риском смертности. В США, ЕС и Японии насчитывается около 4000 таких пациентов.

Pegtarazimod основан на пептидной платформе EPICC компании ReAlta. Технология основана на человеческом астровирусе HAstV-1, который вызывает невоспалительный, самоограничивающийся гастроэнтерит путем ингибирования компонентов иммунной системы.

Доктор Кенджи Куннион (Kenji Cunnion), главный врач ReAlta, сообщил, что решение FDA подчеркивает «значительный потенциал RLS-0071 и его новый двойной механизм действия для решения критических неудовлетворенных потребностей пациентов с этим опасным для жизни состоянием».

В случае успешной разработки и одобрения pegtarazimod будет конкурировать с такими препаратами, как Imbruvica (ibrutinib) компании Johnson & Johnson, Jakavi или Jakafi (ruxolitinib phosphate) компании Novartis и Orencia (abatacept) компании Bristol Myers Squibb. По прогнозам GlobalData, эти виды терапии к 2030 году принесут $2,56 млрд, $2,25 млрд и $3,44 млрд годовых продаж соответственно.

ReAlta в настоящее время изучает применение своего ведущего терапевтического кандидата по различным показаниям, отчасти благодаря $20 млн, привлеченным в рамках финансирования серии A в 2021 году. Наряду с исследованием AURORA компания проводит испытания фазы II для определения эффективности pegtarazimod у новорожденных с гипоксически-ишемической энцефалопатией (NCT05778188) и у пациентов с обострениями хронической обструктивной болезни легких (NCT06175065).

О реакции «трансплантат против хозяина»

Реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ) — это серьезное, часто опасное для жизни осложнение трансплантации гемопоэтических клеток (обычно называемой трансплантацией костного мозга или стволовых клеток). РТПХ может возникать после аллогенной трансплантации. В зависимости от источника гемопоэтических (кроветворных) клеток различают два типа трансплантации — аллогенную и аутологичную. При аллогенной трансплантации клетки берут у другого человека. При аутологичной трансплантации клетки берут у самого пациента.

РТПХ возникает, когда иммунные клетки донора (трансплантат) воспринимают обычные клетки тела реципиента (хозяина) как инородные и атакуют их. Симптомы иммунной реакции зависят от того, какая часть организма будет повреждена донорскими клетками. РТПХ возникает примерно у 20–50% пациентов, перенесших трансплантацию. Она может возникнуть в любое время после трансплантации. РТПХ может с трудом поддаваться лечению и в тяжелых случаях угрожать жизни пациента.

О компании ReAlta Life Sciences

ReAlta Life Sciences, Inc. основана в 2018 году и находится в Норфолке, штат Вирджиния. Пептиды EPICC компании основаны на исследовании человеческого астровируса HAstV-1, который вызывает невоспалительный, самоограничивающийся гастроэнтерит, уникальный среди вирусов, ингибируя компоненты врожденной иммунной системы. Терапевтические пептиды ReAlta используют эти вирусные механизмы для восстановления баланса комплемента и воспалительных процессов в организме.

Лидером линейки компании является препарат RLS-0071, который получил одобрение IND от FDA для лечения острых обострений хронической обструктивной болезни легких и острой реакции «трансплантат против хозяина», статус орфанного препарата и статус ускоренного рассмотрения от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения гипоксически-ишемической энцефалопатии (HIE).

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://together.stjude.org/

21.08.2024