FDA присвоило статус Fast Track Designation препарату Quoin Pharmaceuticals для лечения синдрома Нетертона

Компания Quoin Pharmaceuticals Ltd., специализирующаяся на разработке терапевтических продуктов для лечения орфанных заболеваний, объявила, что FDA присвоило статус ускоренного рассмотрения (Fast Track Designation) лосьону QRX003 (4%) для лечения синдрома Нетертона (Netherton Syndrome) — редкого  тяжелого генетического заболевание кожи, не имеющего одобренных методов лечения.

«Мы считаем, что решение FDA о присвоении QRX003 статуса ускоренной разработки отражает острую неудовлетворенную потребность, с которой сталкиваются пациенты и их семьи, живущие с синдромом Нетертона», — сказал доктор Майкл Майерс (Michael Myers), генеральный директор и соучредитель Quoin Pharmaceuticals. «Статус Fast Track Designation позволяет чаще взаимодействовать с FDA и потенциально ускорить процесс рассмотрения заявки регулирующими органами, что может помочь как можно быстрее предоставить пациентам первое одобренное лечение синдрома Нетертона».

Программа разработки QRX003

Лосьон QRX003 (4%) в настоящее время проходит оценку в двух клинических исследованиях на поздних стадиях, направленных на оценку безопасности и эффективности у пациентов с синдромом Нетертона. Препарат QRX003 ранее получил статус орфанного препарата от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для лечения синдрома Нетертона, что потенциально обеспечивает такие преимущества, как эксклюзивность на рынке после одобрения, налоговые льготы на клинические испытания и снижение некоторых регуляторных сборов. FDA также присвоило препарату QRX003 статус педиатрического редкого заболевания.

О механизме действия QRX003

QRX003 — местный ингибитор сериновых протеаз широкого спектра действия, предназначенный для лечения синдрома Нетертона путем замещения отсутствующего белка LEKTI. Он ингибирует гиперактивные кожные калликреины, что уменьшает чрезмерное отслоение кожи, улучшает барьерную функцию и снижает хроническое воспаление и зуд. Синдром Нетертона вызывается мутацией, приводящей к дефициту белка LEKTI, который в норме регулирует сериновые протеазы (в частности, калликреины) в коже. Без этого ингибирования неконтролируемая активность протеаз разрушает целостность кожи.

QRX003 действует как конкурентный ингибитор этих сериновых протеаз, по сути, имитируя отсутствующий белок LEKTI для нормализации процесса отслоения кожи. Регулируя этот процесс, лосьон способствует формированию более прочного и эффективного кожного барьера. Исследования показывают, что прекращение лечения приводит к быстрому исчезновению положительных результатов, что позволяет предположить, что это скорее лечение, направленное на контроль заболевания, чем на его излечение.

О компании Quoin Pharmaceuticals Ltd.

Quoin Pharmaceuticals Ltd. — биотехнологическая компания, основанная в 2018 году в городе Эшберн, штат Вирджиния.

Инновационный портфель разработок компании Quoin включает в себя несколько препаратов, находящихся в стадии разработки, которые в совокупности потенциально могут быть использованы для лечения широкого спектра редких и орфанных заболеваний, включая синдром Нетертона, синдром шелушения кожи, ладонно-подошвенный кератоз, склеродермию, микрокистозные лимфатические мальформации, венозные мальформации, ангиофиброму и другие.

Quoin также разрабатывает QRX004 в качестве потенциального средства лечения дистрофического буллезного эпидермолиза.

Источник: https://finance.yahoo.com/

Источник: https://www.hl.co.uk/

Источник: www.quoinpharma.com

12.03.2026