FDA присвоило статус Fast Track Designation препарату Taysha Gene Therapies против синдрома Ретта

Американская биотехнологическая компания Taysha Gene Therapies, Inc., занимающаяся генной терапией на основе AAV для лечения моногенных заболеваний центральной нервной системы (ЦНС), сегодня объявила, что FDA присвоило статус  Fast Track Designation TSHA-102, самодополняющей интратекально доставляемой терапии с переносом гена AAV9, проходящей клиническую оценку в терапии синдрома Ретта (Rett syndrome).

В настоящее время не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих синдром Ретта и устраняющих генетическую причину заболевания. По оценкам, синдром Ретта, вызванный патогенной/вероятно патогенной мутацией MECP2, ежегодно поражает от 15 000 до 20 000 пациентов в США, ЕС и Великобритании.

Действие TSHA-102 основано на новой технологии микроРНК-зависимых ауторегуляторных элементов (miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element, miRARE), разработанной для опосредования уровней MECP2 в ЦНС на поклеточной основе, без риска сверхэкспрессии.

Статус Fast Track Designation призван помочь пациентам быстрее получить лечение. Он способствует ускорению разработки и рассмотрения новых методов лечения, способных удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности в случае серьезных или опасных для жизни состояний.

Компания заявила, что особый статус от FDA был получен после обнадеживающих первоначальных данных о первом взрослом пациенте в Канаде, получившем дозу TSHA-102.

«Получение статуса FTD от FDA подчеркивает значительные неудовлетворенные медицинские потребности пациентов с синдромом Ретта и потенциал TSHA-102 в качестве нового значимого варианта лечения», — сказал в интервью Сукумар Нагендран (Sukumar Nagendran), доктор медицины, президент и руководитель отдела исследований и разработок Taysha. «Первоначальные данные о первом взрослом пациенте в Канаде с тяжелым заболеванием, получившем дозу TSHA-102, обнадеживают, и мы ожидаем ввести дозу второму пациенту в нашем продолжающемся клиническом исследовании (КИ) REVEAL фазы 1/2 для взрослых в текущем квартале. Мы с нетерпением ждем возможности расширить клиническую оценку до более ранних стадий прогрессирования заболевания после недавнего разрешения FDA на начало клинической разработки TSHA-102 у педиатрических пациентов в США».

Румана Хак-Ахмед (Rumana Haque-Ahmed), старший вице-президент по нормативным вопросам компании Taysha, добавила: «Синдром Ретта — это разрушительное расстройство нервного развития, которое может привести к двигательным и дыхательным нарушениям и, в конечном итоге, к сокращению продолжительности жизни. В настоящее время не существует утвержденных методов лечения, модифицирующих заболевание и устраняющих генетическую причину заболевания. Получение FTD является важной вехой, которая позволит ускорить разработку TSHA-102 для пациентов, живущих с этим разрушительным заболеванием».

TSHA-102 также получил от FDA статусы Orphan Drug и Rare Pediatric Disease Designations, а также статус Orphan Drug от Европейской комиссии.

Акции Taysha Gene Therapies, Inc. выросли на 8%  — до $2,40 на премаркете.

О синдроме Ретта

Синдром Ретта — это редкое нарушение развития нервной системы, вызванное мутациями в Х-связанном гене MECP2, необходимом для нейрональной и синаптической функции в головном мозге. Расстройство характеризуется умственными нарушениями, потерей способностей к коммуникации, судорогами, замедлением и/или регрессом развития, двигательными и дыхательными нарушениями, а также сокращением продолжительности жизни. Синдром Ретта преимущественно встречается у женщин и является одной из наиболее частых генетических причин тяжелой умственной отсталости.

О генной терапии Taysha Gene Therapies, Inc.

Taysha ставит перед собой задачу искоренить моногенные заболевания ЦНС. Уделяя особое внимание разработке лекарств, компания стремится быстро распространять созданные инновационные методы лечения. Taysha объединила проверенный опыт своей команды в разработке и коммерциализации препаратов генной терапии с Программой генной терапии мирового класса от Юго-Западного университета UT. Это обеспечило постоянный контакт с профессорско-преподавательским составом Юго-Западного университета UT, заводом по производству вирусных векторов GMP, а также комплексному подходу к исследованиям и клиническому лечению. Такое партнерство позволяет Taysha продвигать программы развития быстро и масштабно.

Источник: https://www.streetinsider.com/

Источник: https://www.marketscreener.com/

Источник: https://tayshagtx.com/

25.08.2023