FDA создает Центр инноваций в области редких заболеваний для усиления межцентрового сотрудничества

Примерно один из десяти человек в США страдает редкими заболеваниями. Многие из этих состояний опасны для жизни, и для большинства из них отсутствуют одобренные FDA методы лечения. Их разработка — задача «со звездочкой» из-за сложной биологии, ограниченного понимания прогрессирования заболевания и трудности проведения клинических испытаний на небольших группах пациентов.

FDA взаимодействует со многими заинтересованными сторонами в сообществе орфанных заболеваний, чтобы информировать о разработке безопасных и эффективных методов лечения, и в последние месяцы добилось значительных успехов в усилении этих усилий.

В частности, летом регулятор создал Центр инноваций в области редких заболеваний (Rare Disease Innovation Hub, RDIH), который стремится усилить и объединить усилия между Центром исследований и оценки лекарственных средств FDA (Center for Drug Research and Evaluation, CDER) и Центром оценки и исследования биологических препаратов (Center for Biologics Evaluation and Research, CBER). 

RDIH станет центральной точкой связи для центров и более крупного сообщества редких заболеваний и будет использовать межведомственный опыт для ускорения разработки новых методов лечения. Особое внимание в RDIH будет уделяться заболеваниям с небольшими популяциями пациентов и сложными естественными историями, которые еще не полностью изучены.

RDIH совместно руководят директора CDER и CBER — доктора Патриция Каваццони (Patrizia Cavazzoni) и Питер Маркс (Peter Marks). У Центра 3 основные функции:

• Служить единой точкой связи для сообщества редких заболеваний, включая пациентов, лиц, осуществляющих уход, торговые организации, а также научные и академические организации, и помогать более крупному сообществу редких заболеваний ориентироваться в ключевых точках пересечения в FDA.
• Улучшать межцентровое сотрудничество для решения общих научных, клинических и политических вопросов в разработке продуктов для редких заболеваний и обеспечивать согласованность между офисами и Центрами.
• Продвигать нормативную науку с инициативами, ориентированными на новые конечные точки, разработку и анализы биомаркеров, инновационный дизайн испытаний, реальные доказательства и статистические методы.

Каваццони и Маркс также являются сопредседателями Руководящего комитета по инновациям в области редких заболеваний (Rare Disease Innovation Steering Committee) и будут тесно сотрудничать с руководством Центра устройств и радиологического здоровья FDA (Center for Devices and Radiological Health), Центра передового опыта в области онкологии (Oncology Center of Excellence), Управления по разработке орфанных препаратов (Office of Orphan Products Development) и Управления комбинированных препаратов (Office of Combination Products).

Кроме того, новая руководящая должность, созданная для RDIH – директор по стратегическим коалициям (заместитель директора по стратегии редких заболеваний), будет играть ключевую роль. Заместитель директора будет подчиняться обоим директорам и выступать в качестве основного контакта для внешних заинтересованных сторон, определять их потребности и содействовать вовлечению персонала FDA, чтобы идеи, полученные в результате этих взаимодействий, определяли подходы и политику Агентства. Еще одной ключевой обязанностью заместителя директора является создание стратегических коалиций между CDER и CBER для использования глубоких знаний в каждом центре и решения общих проблем в лечении редких заболеваний.

Хотя CDER и CBER уже сотрудничают между собой, создание более формальных структур усилит взаимодействие. Эти структуры включают регулярные встречи и специальные рабочие потоки по сквозным вопросам, связанным с редкими заболеваниями, таким как использование реальных данных, методология клинических испытаний и статистические подходы. Это сотрудничество будет использовать идеи из существующих программ по редким заболеваниям и пилотных программ, таких как программа CDER Accelerating Rare Disease Cures (ARC), программа CBER Rare Disease, пилотная программа Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) и пилотная программа Support for clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START). Объединение усилий центров готово принести большие успехи в выявлении перспективных лекарственных мишеней и разработке генной терапии для пациентов с редкими заболеваниями.

В последние недели FDA предприняло важные шаги к созданию RDIH. 16 октября 2024 года FDA провело публичное собрание для сбора отзывов от сообщества редких заболеваний. На собрании присутствовали руководство RDIH, защитники прав пациентов, ученые-исследователи, представители регулируемой отрасли и многие другие, чтобы обсудить приоритеты RDIH и то, как он может наилучшим образом взаимодействовать с сообществом. На прошлой неделе FDA объявило, что выбрало Эми Комсток Рик, доктора права, на должность директора стратегических коалиций RDIH. Ранее г-жа Рик занимала должность главного консультанта в Leavitt Partners и президента и генерального директора Food & Drug Law Institute. Она обладает более чем двадцатилетним опытом работы в качестве лидера в сфере здравоохранения, биомедицинских исследований и некоммерческих сообществ.

RDIH отражает постоянную приверженность FDA разработке безопасных и эффективных методов лечения редких заболеваний. В свете этих усилий заинтересованные стороны могут ожидать, что вопрос стандартов для одобрения методов лечения редких заболеваний, вероятно, станет предметом внимания в следующем цикле пользовательских сборов. Вероятно, что редкие заболевания также станут предметом внимания в следующем раунде переговоров о пользовательских сборах.

Источник: https://www.jdsupra.com

11.11.2024