FDA создает новую схему приоритетного рассмотрения ваучеров для поддержки интересов США

FDA запустило новую схему приоритетного рассмотрения, поскольку сохраняется неопределенность в отношении существующей программы по детским расстройствам. Это – принципиально новый и важный документ. Согласно ему фармацевтические компании должны продемонстрировать потенциал препарата, ориентированный на США, чтобы претендовать на новую программу. Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) создало новую схему приоритетного рассмотрения ваучеров (priority review voucher, PRV) для ускорения процесса одобрения лекарств фармацевтических компаний, отдающих приоритет интересам США.

Новая схема, называемая программой национального приоритетного ваучера комиссара (Commissioner’s National Priority Voucher, CNPV), сократит время рассмотрения FDA новых заявок на лекарства с 10–12 месяцев до 2 месяцев. Ускоренный процесс соберет ведущих экспертов из офисов FDA для группового рассмотрения препарата-кандидата, в отличие от стандартного процесса, в котором участвуют многие офисы и даже некоторые организации.

Хотя в старых правилах есть некоторые элементы новых схем PRV, критерии соответствия требованиям программы CNPV существенно различаются, что пока создает неопределенность относительно будущего действующего законодательства PRV.

Фармацевтические компании должны продемонстрировать потенциал препарата, ориентированный на США, чтобы претендовать на новую программу. Препарат должен быть способен решить проблему кризиса здравоохранения в стране, создать инновационное лекарство для американских пациентов, удовлетворить потребности общественного здравоохранения или увеличить внутреннее производство лекарств в качестве вопроса национальной безопасности.

В настоящее время PRV выдаются фармацевтическим компаниям, разрабатывающим методы лечения редких детских заболеваний, забытых тропических болезней и мер медицинского противодействия материальной угрозе. Программа для редких детских заболеваний, принятая в качестве закона в 2012 году, истекла в конце 2024 года после того, как она не попала в пакет финансирования Конгресса США. Это фактически подтолкнуло программу к «закатной фазе».

Эксперты, собравшиеся на текущей Международной конвенции BIO в Бостоне, США, на этой неделе, были обоснованно уверены, что программа будет повторно авторизована в законодательном пакете до истечения срока ее действия в сентябре 2026 года. В то же время, они добавили, что неопределенность, окружающая ее, может нанести ущерб биотехнологиям, инвесторам и исследователям редких заболеваний.

Компании по-прежнему получают от FDA статусы редких детских заболеваний и приоритетного рассмотрения. Однако, по данным FDA, право на получение ваучера на этот препарат имеют только те спонсоры, которые получили обозначение редкого детского заболевания до 20 декабря 2024 года. На этом фоне инвесторы и ученые ощущают эту неопределенность, сказал Дэвид Ридли (David Ridley), экономист в области здравоохранения в Университете Дьюка и один из авторов статьи, в которой была введена концепция PRV. Ридли сказал, что пострадавшие в значительной степени невидимы для широкой общественности, и призвал их говорить об этих проблемах, чтобы повысить осведомленность.

Вице-президент фармацевтической компании Travere Therapeutics Крис Портер (Chris Porter) отметил, что существует «огромная двухпартийная поддержка», и это не стоит денег налогоплательщикам. Но существует реальная цена для пациентов и сообщества редких заболеваний, если такие программы не будут реализованы в этот период неопределенности, добавил он.

США сосредоточены на новых программах FDA

Новая программа PRV — это последний шаг администрации Трампа по укреплению своего фармацевтического арсенала и стимулированию разработки новых препаратов специально для американцев. Создание программы CNPV дает намёки на то, где находятся приоритеты текущей администрации в путях одобрения лекарств. Однако FDA подтвердило, что существующие программы приоритетного рассмотрения и программы PRV будут продолжаться в обычном режиме.

«Используя подход здравого смысла, национальная программа приоритетного рассмотрения позволит компаниям подавать львиную долю заявок на лекарства до завершения клинических испытаний, чтобы мы могли сократить неэффективность наших общих усилий. Конечная цель — предоставить больше лекарств и значимых методов лечения американскому населению», — сказал новый комиссар FDA Марти Макари (Marty Makary).

Эксперты обеспокоены тем, что это стало результатом смещения приоритетов в текущем правительстве от программ стимулирования редких заболеваний. Более того, растущее внимание к сокращениям Medicaid и реструктурированному подходу к финансированию Национальных институтов здравоохранения (NIH) в последнем законопроекте о согласовании бюджета, также называемом «Один большой красивый закон 2025 года», привело к тому, что программа PRV не получила должного внимания.

FDA планирует выдать ограниченное количество этих новых ваучеров CNPV в этом году. После одногодичного пилотного этапа агентство может принять решение выдать больше тем, кто разделяет интересы США. Ваучеры CNPV будут действительны при смене владельца компании, хотя они должны быть использованы в течение двух лет с момента получения.

Ключевое отличие от текущих программ PRV заключается в том, что ваучеры CNPV не подлежат передаче. Ранее ключевым стимулом для тех, кто получал ваучеры, была возможность продавать их другим фармацевтическим компаниям, при этом в последнее время сделки в среднем составляли около $100 млн, согласно анализу GlobalData. В 2015 году AbbVie потратила $350 млн на ваучер для United Therapeutics, что стало рыночным максимумом, но цены на ваучеры снизились, поскольку их все больше появлялось в продаже.

Travere Therapeutics — одна из многих компаний, которые успешно использовали программу PRV. В 2015 году предыдущая версия компании (Retrophin) продала Sanofi за $245 млн ваучер, который она получила, когда препарат Cholbam (холевая кислота) был одобрен для лечения некоторых взрослых и детей с нарушениями синтеза желчных кислот. С тех пор, в 2023 году, Travere  вышла на рынок с Filspari (sparsentan), препаратом для лечения IgA-нефропатии, который также находится на рассмотрении FDA для фокального сегментарного гломерулонефрита (FSGS). «Вся наша работа по IgA-нефопатии и FSGS была бы невозможна, если бы компания не смогла продать ваучер компании Sanofi», — добавил Портер.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

Источник: https://www.fda.gov/

19.06.2025