FDA ускоренно одобрило футибатиниб для лечения холангиокарциномы

Компании Taiho Oncology, Inc. и Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. объявили о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило таблетки LYTGOBI® (TAS-120; futibatinib) для лечения взрослых пациентов с ранее леченной, нерезектабельной, местно-распространенной или метастатической внутрипеченочной холангиокарциномой (intrahepatic cholangiocarcinoma), содержащей слияния генов рецептора 2 фактора роста фибробластов (fibroblast growth factor receptor 2, FGFR2) или другие перестройки такого типа.

Это показание одобрено в рамках ускоренного утверждения (accelerated approval) на основе общей частоты ответов и продолжительности ответа. Дальнейшее одобрение данного показания зависит от проверки и описания клинической пользы в подтверждающих клинических исследованиях (КИ).

«LYTGOBI — это эффективная, хорошо переносимая терапия для пациентов с холангиокарциномой, принимаемая перорально», — сказал Тим Уиттен (Tim Whitten), президент и главный исполнительный директор Taiho Oncology, Inc. — «Это одобрение является важной вехой для пациентов и дает надежду на улучшение результатов. Как человек, чья семья пострадала от холангиокарциномы, я прекрасно понимаю, какое влияние эта болезнь может оказать на пациента и его близких».

LYTGOBI ранее получил от FDA статусы: прорыв, орфанный препарат и приоритетный обзор (Breakthrough, Orphan drug и Priority review designations). Разработчиком использовалась пилотная программа Real-Time Oncology Review (RTOR), которая упростила представление данных до подачи всей клинической заявки, а также Assessment Aid — добровольное предоставление заявителем для облегчения оценки FDA.

Холангиокарцинома представляет собой агрессивный рак желчных протоков и ежегодно диагностируется примерно у 8000 человек в США. Сюда входят как внутрипеченочные, так и внепеченочные формы заболевания. Приблизительно у 20% пациентов с этим диагнозом имеется внутрипеченочная форма заболевания. В пределах этих 20% примерно у 10-16% пациентов обнаруживаются реаранжировки гена FGFR2, в том числе  слияния, которые способствуют пролиферации опухоли. LYTGOBI ковалентно связывается с FGFR2 и ингибирует сигнальный путь. Другие одобренные ингибиторы FGFR являются обратимыми АТФ-конкурентными ингибиторами.

«LYTGOBI является ключевым примером потенциала прецизионной медицины в  лечении холангиокарциномы и представляет собой еще один прогресс в лечении этого редкого и сложного заболевания», — сказала  Липика Гоял (Lipika Goyal), доктор медицины, онколог Онкологического центра Массачусетской больницы общего профиля (Massachusetts General Hospital Cancer Center) и ведущий исследователь ключевого КИ, приведшего к одобрению LYTGOBI. «Я воодушевлена тем, что варианты лечения этого заболевания продолжают расширяться и развиваться благодаря  усилиям многих людей».

Структура FGFR2

Одобрение LYTGOBI основано на результатах первичного анализа исследования FOENIX*-CCA2 — глобального открытого исследования 2 фазы, в котором оцениваются 103 пациента с нерезектабельной, местно-распространенной или метастатической холангиокарциномой с перестройками гена FGFR2, включая слияния. В этом исследовании пациенты получали LYTGOBI перорально один раз в день в дозе 20 мг до прогрессирования заболевания или неприемлемой токсичности.

Испытание достигло своей основной конечной точки с объективным показателем ответа 42%, измеренным независимым центральным обзором. Средняя продолжительность ответа (DOR) составила 9,7 месяца, при этом 72% ответов продолжались не менее шести месяцев. Наиболее частыми (≥20%) побочными реакциями были проблемы с ногтями, мышечно-скелетная боль, запор, диарея, утомляемость, сухость во рту, алопеция, стоматит, сухость кожи, артралгия, дисгевзия, боль в животе, сухость глаз, тошнота, снижение аппетита, нарушение мочеиспускания, синдром ладонно-подошвенной эритродизестезии и рвота.

LYTGOBI Taiho Pharmaceutical совместно с компанией Taiho Oncology продолжает разработку этого продукта для других потенциальных типов опухолей. «Группа Taiho работает как единое целое, чтобы оптимизировать этот препарат, которого очень ждут пациенты», — сказал Терухиро Уцуги, (Teruhiro Utsugi) старший управляющий директор Taiho Pharmaceutical.

О LYTGOBI

LYTGOBI показан для лечения взрослых пациентов с ранее леченной, нерезектабельной, местно-распространенной или метастатической внутрипеченочной холангиокарциномой, содержащей слитые гены рецептора фактора роста 2 (FGFR2) или другие реаранжировки. Это показание одобрено в рамках ускоренного утверждения на основе общей частоты ответов и продолжительности ответа. Дальнейшее одобрение этого показания будет зависеть от результатов КИ.

О компании Taiho Oncology, Inc.

Миссия Taiho Oncology, Inc. состоит в том, чтобы улучшить жизнь больных раком, их семей и тех, кто за ними ухаживает. Компания специализируется на разработке пероральных противораковых средств и продает эти лекарства для ряда опухолей в США. Taiho Oncology является дочерней компанией Taiho Pharmaceutical Co., Ltd. Штаб-квартира Taiho Oncology находится в Принстоне, штат Нью-Джерси, и она курирует деятельность своей материнской компании в Европе.

О компании Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Taiho Pharmaceutical, японская фармацевтическая компания со штаб-квартирой в Токио, дочерняя компания Otsuka Holdings Co., Ltd.,  сфокусирована на клинических исследованиях и разработках, специализируется на онкологии. Taiho Pharmaceutical также имеет программы развития в области аллергии и иммунологии, урологии и потребительских товаров для здоровья. 

Являясь второй по величине фармацевтической компанией Японии по продажам рецептурных оральных онкологических препаратов, Taiho охватывает терапевтические области, связанные с онкологией, включая рак желудка, колоректальный рак, рак поджелудочной железы и рак молочной железы. Taiho также занимается исследованиями и разработками, производством и маркетингом фармацевтической продукции. Компания в основном работает на рынке рецептурных препаратов, но также разрабатывает лекарства, отпускаемые без рецепта, и является полноправным членом Японской ассоциации производителей фармацевтической продукции (JPMA).

Источник: https://www.prnewswire.com/

3.10.2022