FDA ускорило утверждение препарата для пероральной химиотерапии при остром промиелоцитарном лейкозе

Американский регулятор присвоил пероральной форме препарата QTX-2101 американской биофармацевтической компании Quetzal Therapeutics статус ускоренного рассмотрения в качестве потенциального средства лечения острого промиелоцитарного лейкоза (ОПЛ), одной из форм рака крови. QTX-2101, триоксид мышьяка в форме капсул, в настоящее время проходит клинические испытания.

FDA присваивает статус Fast Track препаратам, которые потенциально могут удовлетворить неудовлетворенные медицинские потребности в лечении серьезных заболеваний. Решение агентства дает разработчику возможность более частого взаимодействия с FDA в процессе разработки препарата и ускоренного выпуска продукта на рынок.

QTX-2101 — это пероральная капсульная форма триоксида мышьяка, химиотерапевтического препарата, который давно используется для лечения ОПЛ. Как и многие другие виды химиотерапии, триоксид мышьяка обычно вводится внутривенно (медленно капельно в кровоток). Пероральная версия терапии могла бы сделать лечение менее обременительным для таких пациентов.

Данные исследования фазы 1 (NCT04996030) с участием 15 пациентов с ОПЛ показали, что QTX-2101 доставляет в организм эквивалентное количество активного вещества, как и стандартная внутривенная версия триоксида мышьяка. Это исследование спонсировалось компанией Syros Pharmaceuticals, которая разработала QTX-2101 под названием SY-2101.

Компания Quetzal недавно начала клиническое исследование III фазы для дальнейшей оценки безопасности, эффективности и фармакологических свойств QTX-2101 у людей с острым промиелоцитарным лейкозом. Исследование будет проводиться в центрах по всему миру и будет сравнивать QTX-2101 со стандартным лечением у людей с недавно диагностированным ОПЛ. Исследование III фазы призвано стать ключевым, то есть, если результаты будут положительными, Quetzal может использовать данные в качестве основы для подачи заявки на получение разрешений регулирующих органов.

Об остром промиелоцитарном лейкозе

Острый промиелоцитарный лейкоз (ОПЛ) — это агрессивный подтип ОМЛ (5–10% случаев у детей, ~7% у взрослых), который стал одной из самых излечимых форм лейкозов благодаря современной терапии (ATRA+ATO). При ранней диагностике 5-летняя выживаемость превышает 90%, хотя риск ранней смерти (в первые дни) из-за кровотечений остается высоким (до 30%). ОПЛ требует немедленной диагностики и начала терапии сразу при возникновении подозрений, не дожидаясь результатов генетического исследования. Эпидемиология ОПЛ среди детского населения в Российской Федерации изучена недостаточно. Острый миелоидный лейкоз встречается в 20%

Статистические данные:

Заболеваемость: 0,7–1,2 случая на 100 000 человек в год. Чаще встречается у людей среднего возраста (медиана 47 лет), но может возникать и у детей (средний возраст 9–12 лет).

Выживаемость: при использовании современных протоколов лечения (ATRA и триоксид мышьяка) общая 5-летняя выживаемость превышает 90%. Без поддерживающей терапии частота рецидивов составляет 27%, а при её проведении — снижается до 11%. Смертность: ранняя смертность (в течение первых 30 дней) остается значительной — до 30%, часто из-за тяжелых геморрагических осложнений (ДВС-синдром).

О препарате QTX-2101

QTX-2101 — это экспериментальный пероральный препарат на основе трехокиси мышьяка, разрабатываемый компанией Quetzal Therapeutics для лечения острого промиелоцитарного лейкоза (ОПЛ). Он получил статус Fast Track от FDA (ускоренная программа) в январе 2026 года и предназначен для замены внутривенного введения, обеспечивая более удобную терапию. В декабре 2025 года начались клинические исследования III фазы.  QTX-2101 направлен на улучшение качества жизни пациентов, позволяя проходить лечение ОПЛ амбулаторно, избегая длительных внутривенных инфузий.

О компании Quetzal Therapeutics

Quetzal Therapeutics — биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения редких заболеваний, включая гематологические злокачественные новообразования. Ее ведущий экспериментальный препарат, QTX-2101, предлагает новую парадигму лечения острого промиелоцитарного лейкоза (ОПЛ). Благодаря значительному прогрессу, компания сейчас переходит к III фазе клинических испытаний. Quetzal также разрабатывает доклинический препарат QTX-2102, передовую противогрибковую и противопаразитарную терапию следующего поколения, разработанную для повышения эффективности при минимизации токсичности.

Quetzal Therapeutics создана в 2025 году, ее штаб-квартира находится в Чикаго, штат Иллинойс.

Источник: https://rarecancernews.com/

Источник: https://quetzaltx.com/

3.02.2026