FDA задерживает одобрение препарата Ocaliva от Intercept для лечения заболеваний печени 

В сентябре консультативный комитет FDA 13 голосами против 1 рекомендовал не одобрять Ocaliva (обетихолевая кислота)  для лечения первичного билиарного холангита (ПБХ).

Intercept Pharmaceuticals придется ждать решения по Ocaliva после того, как Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) запросило больше времени, чтобы определить, следует ли предоставлять полное одобрение препарату.

Препарат для лечения редкого заболевания печени прошёл сложный путь, и теперь его производитель сталкивается с задержками, несмотря на то, что первоначальная дата Закона о сборах за рецептурные препараты (PDUFA) для дополнительной заявки на новый препарат (sNDA) препарата была 15 октября. Лечение доступно только для пациентов с ПБХ по ускоренной процедуре одобрения в США. FDA не обозначило новую предполагаемую дату принятия решения, однако президент Intercept Вивек Деварадж сказал: «Мы продолжим взаимодействовать с FDA относительно нашей ожидающей заявки».

Итальянская Alfasigma получила права на препарат в рамках своего приобретения Intercept Pharmaceuticals за $794 млн в сентябре 2023 года, и компания продолжила работу в качестве дочерней компании Alfasigma. Однако лечение столкнулось с рядом неудач с момента его ускоренного одобрения в 2016 году. В 2018 году FDA пришлось добавить предупреждение в рамке после того, как Ocaliva неправильно дозировался как ежедневное лечение вместо еженедельного.

В сентябре 2024 года Консультативный комитет FDA (AdCom) 13 голосами против 1 рекомендовал не полностью одобрять Ocaliva, заключив, что вспомогательные доказательства не подтверждают, что лечение обеспечивает клиническую пользу. В ходе отдельного голосования члены комиссии проголосовали 10 против 1 за то, что преимущества Ocaliva не перевешивают его риски, при трех воздержавшихся.

В том же месяце Европейская комиссия (ЕК) отозвала условное разрешение на продажу Ocaliva в качестве второй линии лечения для пациентов с ПБХ. Это последовало за июньской рекомендацией Комитета по лекарственным средствам для человека Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), который пересмотрел профиль пользы и риска препарата. Всего несколько дней спустя президент Генерального суда Европейского союза неожиданно отменил это решение, разрешив Ocaliva остаться на рынке.

ПБХ — это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система атакует мелкие желчные протоки в печени, вызывая накопление желчи, воспаление органа и в конечном итоге рубцевание или цирроз. Ocaliva активирует фарнезоидный X-рецептор (FXR), чтобы снизить выработку желчной кислоты и способствовать ее выведению.

Теперь Ocaliva сталкивается с конкуренцией в области ПБХ. В августе 2024 года FDA предоставило ускоренное одобрение препарату Livdelzi (селаделпар) компании Gilead, права на который компания получила в рамках сделки с CymaBay Therapeutics стоимостью $4,3 млрд в марте 2024 года. По прогнозам GlobalData, Livdelzi должен принести $558 млн в 2030 году. До того, как компания была приобретена Alfasigma, Ocaliva заработал $285,7 млн ​ в 2022 году, согласно финансовым отчетам Intercept.

Источник: https://www.pharmaceutical-technology.com/

23.10.2024