Fulcrum Therapeutics объявляет о клинической приостановке препарата для лечения серповидноклеточной анемии

Fulcrum Therapeutics, Inc.®, американская биофармацевтическая компания клинической стадии, занимающаяся улучшением жизни пациентов с генетически определенными редкими заболеваниями, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) устно проинформировало компанию о  полном клиническом запрете (full clinical hold regarding) на получение статуса нового исследовательского препарата (Investigational New Drug, IND) ее продукту FTX-6058 для лечения серповидно-клеточной анемии (Sickle Cell Disease, SCD). Агентство указало, что в течение 30 дней оно направит компании официальное Письмо о клиническом удержании (Clinical Hold Letter).

Клиническое удержание было инициировано Агентством в связи с ранее сообщенными доклиническими данными. Fulcrum приостановит дозирование FTX-6058 на этапе 1b и намерена усердно работать с Агентством, чтобы как можно скорее решить вопрос об отсрочке.

«Безопасность пациентов остается для меня первостепенной задачей. Меня воодушевляет готовность Агентства сотрудничать с нами для выяснения терапевтического потенциала FTX-6058. Fulcrum намерен рассмотреть вопросы, связанные с модуляцией комплекса PRC2 и доклиническими данными», — сказал Роберт Дж. Гулд (Robert J. Gould), Ph.D., президент и главный исполнительный директор Fulcrum. «Мы по-прежнему уверены в соотношении пользы и риска FTX-6058, и по-прежнему привержены нашей цели — предоставить дифференцированный терапевтический вариант для людей, живущих с серповидно-клеточной анемией».

О FTX-6058

FTX-6058 — исследуемый пероральный низкомолекулярный ингибитор развития эмбриональной эктодермы (Embryonic Ectoderm Development, EED), который был обнаружен с помощью FulcrumSeek™ — собственной поисковой системы Fulcrum. Ингибирование EED приводит к сильному подавлению ключевых репрессоров фетального глобина, включая BCL11A, вызывая тем самым увеличение фетального гемоглобина (HbF).

FTX-6058 разрабатывается для лечения серповидно-клеточной анемии и других гемоглобинопатий. FTX-6058 в настоящее время оценивается в многоцентровом открытом исследовании фазы 1b у людей с SCD (КИ FDA NCT05169580).

Первоначальные данные продемонстрировали подтверждение концепции и достигли абсолютных уровней повышения уровня HbF, связанного с потенциальной общей пользой для пациента. FTX-6058 в целом хорошо переносится людьми с SCD в течение трех месяцев, при этом не сообщалось о серьезных побочных эффектах, связанных с приемом препарата.

FTX-6058 получил статус Fast Track FDA и статус орфанного препарата для лечения внезапной сердечной смерти.

О серповидноклеточной анемии

Серповидноклеточная анемия —генетическое заболевание эритроцитов, вызванное мутацией в гене HBB. Этот ген кодирует белок, являющийся ключевым компонентом гемоглобина, белкового комплекса, функция которого заключается в транспортировке кислорода в организме. Результатом мутации является менее эффективный транспорт кислорода и образование эритроцитов, имеющих серповидную форму. Они гораздо менее гибкие, чем здоровые клетки, и могут блокировать кровеносные сосуды или разрывать клетки.

Люди с серповидно-клеточной анемией обычно страдают от анемии и болей. Они подвержены  инфекциям, инсультам, болезням сердца, легочной гипертензии, почечной недостаточности, заболеваниям печени.

Источник: https://ir.fulcrumtx.com/

Источник: https://finance.yahoo.com/

27.02.2023