Генетик объяснил, почему лекарство от СМА стоит миллионы долларов

Всего несколько лет назад у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которая ранее считалась неизлечимой, появилась надежда на жизнь, но тут же чуть было не угасла – из-за баснословно высокой цены препаратов. Почему она такая?

СМА – смертельно опасное врожденное заболевание, возникающее из-за генетической поломки и вызывающее атрофию скелетной мускулатуры. Из-за этого теряется способность ходить, сидеть без поддержки, постепенно развивается дыхательная недостаточность, пациент не может глотать. До изобретения лекарств от СМА дети с этим заболеванием чаще всего не доживали даже до 2 лет. По статистике носителем гена, вызывающего СМА, является примерно каждый 40 житель Земли.

Для того, чтобы ребенок родился со спинальной мышечной атрофией оба родителя должны быть носителем такого гена. Со СМА рождается примерно 1 младенец из 6 000-10 000.

Всего в мире существует три лекарства от СМА. Первое – «Золгенсма» – вошло в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое в мире. Для терапии требуется всего один укол, но стоит он – около $2,5 млн. В России оно не зарегистрировано, но есть два других препарата, разрешенных к использованию в нашей стране: «Спинраза» и «Эврисди».

Одна инъекция «Спинразы» стоит $125 000. В первый год лечения потребуется 6 доз препарата, в остальные – по 3 укола ежегодно. Стоимость лечения «Эврисди» – $340 000 в год. Лечение обоими препаратами – пожизненное.

Спинраза (нусинерсен) 

В интервью РИА Новости главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, комментируя стоимость «Золгенсмы», объяснил: «Много было потрачено средств на его разработку. Это же первый лекарственный препарат». Первичные эксперименты и доклинические исследования не так дороги, но клинический этап, особенно если речь идет о таких редких заболеваниях, как СМА, пациентов с которым не так уж и много, может обойтись в миллиарды долларов, добавил эксперт.

Эврисди (рисдиплам)

По состоянию на начало января 2021 года, в России было зарегистрировано 890 детей со СМА, лечение при поддержке государства и благотворительных организаций получали 466 из них.

Источник: https://pharmmedprom.ru

5.07.2021