Генную терапию против гемофилии А назвали безопасной и эффективной в долгосрочной перспективе

Врачи опубликовали результаты обследования пациентов, которые три года назад получили генную терапию от гемофилии типа А. За это время у них не возникло серьезных побочных эффектов, что позволяет считать терапию безопасной.

В крови пациентов даже спустя три года держатся нормальные концентрации фактора свертывания VIII — которого не хватает больным гемофилией типа А — хотя врачи все равно квалифицируют их состояние как «мягкую гемофилию». Исследование опубликовано в журнале The New England Journal of Medicine.

За свертывание крови в организме человека отвечает, в числе прочего, сложный биохимический каскад из более 10 веществ, в результате которого образуются длинные нити фибрина, закрывающие отверстие в стенке сосуда. Нехватка какого-либо из этих веществ — факторов свертывания — приводит к долгим непрекращающимся кровотечениям. Наследственную недостаточность факторов свертывания называют гемофилией.

Стандартная терапия гемофилии — симптоматическая: пациенту вводят недостающий фактор в тот самый момент, когда развивается кровотечение. До недавнего времени это было единственным способом справиться с проблемой, поскольку время жизни этих веществ в крови невелико, и чтобы поддерживать их концентрацию на уровне здорового человека, пришлось бы вводить их постоянно.

В последнее время становится все более популярной генная терапия — введение новой, рабочей копии необходимого гена в составе инактивированных вирусов. Теоретически этот метод должен избавить пациентов не только от инъекций, но и от симптомов болезни в целом. Однако поскольку этот вид терапии появился не так давно, до сих пор не вполне ясно, насколько долго длится его эффект и не вызывают ли чужеродные гены в организме пациентов каких-либо неблагоприятных последствий.

Первой поддалась ГМ-терапии гемофилия типа В — недостаток фактора IX. Затем Джон Паси (John Pasi) из Лондонской школы медицины и стоматологии вместе с коллегами из компании BioMarin Pharmaceutical предложили способ лечения гемофилии типа А — недостаток фактора VIII. Этот белок длиннее, чем фактор IX, поэтому у ученых не было уверенности в том, что его ген будет так же эффективно внедряться в клетки пациентов.

Клинические испытания новой терапии начались в 2015 году, через год после этого ученые отчитались о состоянии пациентов, но с тех пор продолжают внимательно следить за их здоровьем.

Источник: http://www.nanonewsnet.ru

5.01.2020