Hemab Therapeutics успешно продвигает первые инновационные методы лечения редких нарушений свертываемости крови

Hemab Therapeutics, американо-датская биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая первые профилактические терапевтические средства для лечения серьезных кровотечений и тромботических заболеваний, которым не уделяется достаточного внимания, сегодня объявила о закрытии финансирования серии B на сумму $135 млн . Финансирование позволяет завершить текущее клиническое исследование (КИ) фазы 1/2 биспецифического антитела HMB-001 при тромбастении Гланцмана (Glanzmann Thrombasthenia, GT), инициировать базовые исследования, начать и завершить КИ фазы 1/2 HMB-VWF при болезни фон Виллебранда (von Willebrand Disease, WD), а также продолжить развитие проекта.

Hemab Therapeutics возглавляет бывший исполнительный директор Alnylam Джон Мараганор (John Maraganore). Access Biotechnology возглавила раунд В с участием новых инвесторов – Deep Track Capital, Avoro Ventures, Invus, Rock Springs Capital и Maj Invest Equity, а также всех текущих инвесторов Novo Holdings, RA Capital Management и HealthCap. Он следует за серией А с фондом $55 млн в 2021 году.

Доходы от второго раунда финансирования будут использованы Hemab для перевода его ведущей программы по тромбастении Гланцмана в ключевую фазу КИ.

«Hemab коренным образом переосмысливает парадигму терапии кровотечений и тромботических заболеваний. Это финансирование позволит нам развивать наши клинические программы для первого профилактического лечения тромбастении Гланцмана и болезни фон Виллебранда», — заявил Бенни Соренсен (Benny Sorensen), MD, PhD, генеральный директор и президент Hemab, — «Мы благодарны столь надежному синдикату инвесторов, поддерживающих наш подход к использованию проверенных передовых технологий и глубокому пониманию биологии свертывания крови для преодоления десятилетий научного застоя».

Часть денежных средств также предназначена для второй программы Hemab по лечению расстройств свертывания крови при болезни фон Виллебранда, которая должна вскоре начаться с КИ фазы 1/2.

Тромбастения Гланцмана — очень редкое нарушение свертываемости крови, поражающее примерно одного человека из миллиона во всем мире, приводящее к длительным или спонтанным кровотечениям, начиная с рождения.

Это обстоятельство вызвано недостатком функционального интегрина альфа 2b бета 3 и в настоящее время лечится с помощью острых доз заместительной терапии рекомбинантным фактором VIIa (FVIIa) (такого, как NovoSeven от Novo Nordisk), переливания тромбоцитов и антифибринолитической терапии (аминокапроновая кислота и транексамовая кислота).

Препарат-кандидат Hemab HMB-001 представляет собой биспецифическое антитело, которое связывается с эндогенным FVIIa и стабилизирует его на одном плече, а трансмембранный белок TLT-1 на активированных тромбоцитах — на другом. Сближение фактора свертывания крови с тромбоцитами направлено на восстановление образования сгустка.

Первому пациенту с GT был введен препарат в качестве профилактического средства от кровотечений в прошлом месяце в Великобритании, а в ближайшие месяцы должны быть набраны дополнительные пациенты в США и других европейских странах. Результаты КИ будут представлены во втором полугодии.

Терапия Hemab для WD, получившая название HMB-VWF, предназначена для профилактического лечения WD типов 1 и 2, наследственных состояний, которые приводят к неконтролируемому кровотечению. Тип 1 является самым легким и наиболее распространенным типом, а тип 2 немного более тяжелым, но менее изнурительным, чем тип 3. Заболеваемость всеми тремя типами составляет около 125 случаев на 1 миллион человек.

WD в настоящее можно лечить с помощью инъекций рекомбинантного фактора, продаваемого Takeda под торговой маркой Vonvendi и одобренного FDA в прошлом году, либо продуктов, полученных из плазмы.

Финансирование поддержит планы научного и корпоративного роста Hemab до 2025 года, включая завершение текущего КИ фазы 1/2 ведущего кандидата HMB-001 в лечении GT, начало основных исследований, начало и завершение клинической оценки фазы 1/2 для HMB-VWF при WD, и дальнейшую эволюцию портфеля в соответствии со стратегическим планом Hemab под названием 1-2-5™, предусматривающим разработку 5 клинических активов к 2025 году.

О терапии Hemab

Hemab — биотехнологическая компания клинической стадии, разрабатывающая первые профилактические терапевтические средства для лечения серьезных кровотечений и тромботических заболеваний. Базируясь в США и Дании, Hemab продвигает ряд терапевтических средств на основе моноклональных и биспецифических антител, чтобы изменить парадигму лечения пациентов с высокой неудовлетворенной потребностью. Стратегическое руководство компании Hemab 1-2-5TM, нацелено на разработку 5 клинических активов к 2025 году, для предоставления долгожданных инноваций для пациентов с дефицитом фактора VII, синдромом Бернара Сулье, болезнью фон Виллебранда, наследственной геморрагической телеангиэктазией (Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia или Osler-Weber-Rendu disease), врожденным дефицитом антитромбина III и другими серьезными заболеваниями.

Источник: https://pharmaphorum.com/

Источник: https://www.prnewswire.com/

22.02.2023