Ifenprodil от Algernon получает статус Orphan Drug для лечения идиопатического легочного фиброза

В США обозначение Orphan Drug присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или предотвращения редких заболеваний либо состояний, затрагивающих менее 200 000 американцев. Разработанный для стимулирования создания лекарств в сфере орфанных заболеваний, статус Orphan Drug предоставляет такие преимущества, как освобождение от уплаты сборов, налоговые льготы и 7 лет исключительности на рынке после одобрения.

Согласно пресс-релизу канадской фармацевтической компании Algernon Pharmaceuticals, Inc., FDA присвоило статус Orphan Drug препарату Ifenprodil (Ифенпродил) — потенциальному варианту лечения идиопатического легочного фиброза (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF).

В настоящее время IPF имеет относительно плохой прогноз. Расчетное среднее время выживания после постановки диагноза составляет от двух до пяти лет. Не существует ни лекарства от IPF, ни доступных вариантов лечения, предназначенных для уменьшения или удаления рубцов в легких. Поэтому срочно необходимы новые и эффективные терапевтические средства.

Похоже, Ifenprodil является именно таким препаратом. Он представляет собой небольшую молекулу для перорального введения, по данным Algernon Pharmaceuticals, впервые разработанную для лечения нарушений периферического кровообращения. Это также единственный активный ингредиент в NP-120 от Algernon, антагонисте рецептора глутамата N-метил-d-аспартата (NDMA), нацеленном на Glu2NB. Algernon изучает эту терапию для лечения IPF, а также хронического кашля.

До сих пор терапия показывала многообещающие результаты в клинических исследованиях. Например, исследование фазы 2а показало, что Ifenprodil безопасен, эффективен и хорошо переносится. Он не только предотвращал прогрессирующее повреждение легких, но поддерживало их функцию, уменьшал кашель и улучшал качество жизни.

Идиопатический легочный фиброз

Расшифровка названия идиопатического легочного фиброза дает много информации об этом состоянии. Идиопатический означает «неизвестной причины». Легочный относится к легким. Фиброз относится к утолщению или затвердению ткани (в данном случае – рубцовой ткани). Таким образом, IPF возникает, когда легочная ткань рубцуется и затвердевает без известной причины. Некоторые предполагают, что сочетание генетики и триггеров окружающей среды, таких как вирусные инфекции, металлическая или деревянная пыль либо сигареты, может вызывать IPF. Это заболевание редко встречается у людей моложе 50 лет, и чаще всего поражает людей в возрасте от 60 лет.

Algernon Pharmaceuticals

Algernon Pharmaceuticals — компания, занимающаяся клинической стадией разработки лекарств, специализирующаяся на таких областях, как инсульт, идиопатический легочный фиброз (IPF) и хронический кашель, а также хроническая болезнь почек. 

Уникальный подход Algernon к открытию новых лекарств основан на перепрофилировании уже существующих терапевтических применений. Перепрофилирование предлагает несколько потенциальных преимуществ по сравнению с традиционной разработкой лекарств, включая снижение инвестиций и рисков, более короткую продолжительность исследований и более длительный срок действия патента.

Бизнес-модель Algernon заключается в том, чтобы брать безопасные и уже одобренные лекарства, в том числе встречающиеся в природе соединения, проверять их на общепринятых животных моделях, оформлять новые права на интеллектуальную собственность, а затем эффективно проводить клинические испытания.

Источник: https://patientworthy.com/

8.12.2022