Immix Biopharma получает статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для NXC-201, стерически оптимизированного CAR-T для рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза

Immix Biopharma, Inc., биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая клеточную терапию для AL-амилоидоза и некоторых иммуноопосредованных заболеваний, объявила, что FDA предоставило статус передовой терапии регенеративной медицины (Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) стерически оптимизированному CAR-T препарату NXC-201 для лечения рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза.

По данным на июнь 2024 года, FDA одобрило менее половины заявок RMAT, поданных в агентство за последние 8 лет. Для получения статуса RMAT требуется, чтобы кандидат относился к передовой регенеративной медицине, был нацелен на серьезное заболевание, не имеющее вариантов лечения, и обладал потенциалом изменения, обращения вспять или излечения недуга, подтвержденным предварительными клиническими данными. Статус RMAT призван ускорить разработку и рассмотрение перспективных исследовательских продуктов, включая клеточную терапию. Его присвоение дает несколько ключевых преимуществ, включая раннее и более частое взаимодействие с FDA для обсуждения потенциальных суррогатных или промежуточных конечных точек, а также стратегий для соответствия требованиям после одобрения.

«Получение статуса FDA RMAT подчеркивает силу наших данных по NXC-201 и потенциал препарата в качестве нового варианта лечения для пациентов с рецидивирующим/рефрактерным AL-амилоидозом, для которых на сегодняшний день нет одобренного FDA лечения», — сказал Илья Рахман (Ilya Rachman), доктор медицины, доктор философии, генеральный директор Immix Biopharma. Габриэль Моррис (Gabriel Morris), финансовый директор Immix Biopharma, добавил: «Мы также рады сообщить, что темпы набора в исследование NEXICART-2 ускорились после успешного завершения сегмента безопасности. Мы с нетерпением ждем возможности поделиться дополнительной информацией о нашем прогрессе, включая обновление по NEXICART-2, в первой половине 2025 года».

NXC-201 — единственная терапия CAR-T, которая в настоящее время разрабатывается при AL-амилоидозе, упомянутая в обзорной статье под названием «Системный амилоидоз легкой цепи», опубликованной в июне 2024 г. в New England Journal of Medicine.

О NXC-201

NXC-201 — это стерически оптимизированная терапия химерными антигенными рецепторами T (CAR-T), нацеленная на BCMA. Первоначальные данные фазы 1b/2 поступили из США. Исследование NEXICART-1 продемонстрировало высокие показатели полного ответа и отсутствие какой-либо нейротоксичности при рецидивирующем/рефрактерном AL-амилоидозе.

NXC-201 изучается в рамках комплексной программы клинической разработки в США для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным AL-амилоидозом с потенциалом расширения на отдельные иммуноопосредованные заболевания. Клиническое исследование NXC-201 NEXICART-2 (NCT06097832) в США основано на надежном наборе клинических данных. NXC-201 получил статус передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) от FDA и статус орфанного препарата (ODD) от FDA США и в ЕС от EMA.

О клиническом исследовании NEXICART-2

NEXICART-2 (NCT06097832) — это открытое, одногрупповое, многоцентровое клиническое исследование фазы 1b/2 в США с расширением дозы CAR-T NXC-201 при рецидивирующем/рефрактерном AL-амилоидозе. Ожидается, что в NEXICART-2 будут включены 40 пациентов с сохраненной функцией сердца (исключая пациентов с уже существующей сердечной недостаточностью), которые ранее не подвергались таргетной терапии BCMA.

Исследование разработано со стандартным 6-пациентным исследованием безопасности для оценки двух доз (по три пациента по 150 миллионов CAR+T-клеток и 450 миллионов CAR+T-клеток) (оба уровня дозы оценивались в исследовании NEXICART-1 и дали полный ответ у пациентов с рецидивирующим/рефрактерным AL-амилоидозом). Целью исследования является оценка безопасности и эффективности NXC-201. Первичными конечными точками являются полный уровень ответа и общий уровень ответа, согласно рекомендациям консенсуса (Palladini et al. 2012).

О AL-амилоидозе

AL-амилоидоз вызывается аномальными плазматическими клетками в костном мозге, которые производят неправильно свернутые амилоидные белки, которые накапливаются в сердце, почках, печени и других органах. Типичными участками отложений амилоида при AL-амилоидозе являются также кожа, нервы, язык, кишечник, печень, селезенка и кровеносные сосуды. Это накопление вызывает прогрессирующее и широко распространенное повреждение многих органов, включая сердечную недостаточность, и приводит к высоким показателям смертности.

AL-амилоидоз развивается только у 10-20 % людей с множественной миеломой. По оценкам Blood Cancer Journal, в США наблюдается рост распространенности рецидивирующего/рефрактерного AL-амилоидоза на 12% в год, и в 2024 году число пациентов составило около 33 000. В 2017 году рынок амилоидоза составил $3,6 млрд, а к 2025 году, по данным Grand View Research, ожидается, что он достигнет $6 млрд.

О компании Immix Biopharma, Inc.

Immix Biopharma, Inc. — биофармацевтическая компания на клинической стадии, разрабатывающая персонализированные методы лечения онкологии и иммунологии. Ведущий актив NXC-201 — это CAR-T-актив, нацеленный на BCMA, который оценивается для амилоидоза легких цепей и множественной миеломы, с планами расширения на аутоиммунные показания.

Устаревший актив IMX-110 изучается в исследовании фазы Ib/IIa при саркоме мягких тканей и исследовании фазы Ib/IIa при солидных опухолях в сочетании с тислелизумабом.  Штаб-квартира компании расположена в Лос Анджелесе, Калифрния. Immix Biopharma является исследовательским клиентом Edison Investment Research Limited.

Источник: https://www.globenewswire.com/

Источник: https://www.edisongroup.com/

Источник: https://immixbio.com/ 

12.02.2025