Инфигратиниб от BridgeBio может стать первой пероральной терапией ахондроплазии

Компания BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) сообщила, что FDA приняло ее заявку на регистрацию нового лекарственного препарата Infigratinib и предоставление ему приоритетного рассмотрения (Priority Review). Препарат предназначен для приема внутрь при лечении детей с ахондроплазией. FDA установило целевую дату принятия решения в рамках процедуры PDUFA — 4 февраля 2027 года. 

Заявка на регистрацию препарата подкреплена результатами глобального исследования PROPEL 3 III фазы, в котором была достигнута основная цель – изменение годовой скорости роста (AHV) по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе.

В исследовании PROPEL 3 был продемонстрирован терапевтический эффект в виде увеличения среднего роста на +2,10 см в год по сравнению с плацебо, при этом статистически значимый результат составил p<0,0001. Исследование также достигло своей ключевой вторичной цели – изменения Z-показателя роста по сравнению с исходным уровнем.

В заранее запланированном анализе детей младше 8 лет пероральный инфигратиниб также продемонстрировал статистически значимое улучшение пропорций тела по сравнению с плацебо, а также улучшение показателя z-оценки размаха рук.

Лечение инфигратинибом перорально в течение 52 недель хорошо переносилось, случаев прекращения лечения или серьезных нежелательных явлений, связанных с исследуемым препаратом, не наблюдалось.

Компания BridgeBio также сообщила о благоприятных тенденциях в дополнительных показателях, включая эпизоды апноэ во сне и среднего отита, что подчеркивает потенциальное влияние, выходящее за рамки роста, у детей с ахондроплазией.

Инфигратиниб для приема внутрь — это экспериментальный препарат на основе малой молекулы, предназначенный для ингибирования сигнального пути FGFR3, который чрезмерно активен при ахондроплазии из-за активации вариантов FGFR3. Препарат призван улучшить рост костей за счет снижения активности FGFR3.

В случае одобрения пероральный инфигратиниб станет первым одобренным препаратом для лечения детей с ахондроплазией. Компания планирует подать заявку на регистрацию препарата в Европейское агентство по лекарственным средствам в четвертом квартале 2026 года.

Перед одобрением каждый лекарственный препарат, продаваемый в США, должен пройти детальную процедуру проверки FDA. В 1992 году, в соответствии с Законом о правах пользователей рецептурных лекарственных препаратов (PDUFA), FDA согласовало конкретные цели по сокращению сроков рассмотрения лекарственных препаратов и создало двухуровневую систему сроков рассмотрения – стандартное рассмотрение и приоритетное рассмотрение. Приоритетное рассмотрение (Priority Review) означает, что цель FDA – принять решение по заявке в течение 6 месяцев (по сравнению с 10 месяцами при стандартном рассмотрении).

Присвоение статуса приоритетного рассмотрения позволит сосредоточить все внимание и ресурсы на оценке заявок на лекарственные препараты, которые в случае одобрения обеспечат значительное улучшение безопасности или эффективности лечения, диагностики или профилактики серьезных заболеваний по сравнению со стандартными препаратами.

Об ахондроплазии

Ахондроплазия — наследственное генетическое заболевание из группы остеодисплазий, которое приводит к нарушению роста костей и пропорциональной или диспропорциональной карликовости. Причины заболевания — патология, вызванная мутацией в гене FGFR3, отвечающем за преобразование хрящевой ткани в костную. В подавляющем большинстве случаев (до 80%) изменения происходят случайно, независимо от образа жизни или здоровья родителей. Рост взрослых людей с ахондроплазией обычно составляет в пределах 120–130 см, руки и ноги заметно укорочены по сравнению с обычной длиной туловища. Их также отличают увеличенная голова (макроцефалия), выступающий вперед лоб и седловидный (впалый) нос. Интеллектуальное и психическое развитие детей полностью соответствует норме, хотя физико-моторное развитие может немного замедляться из-за слабого мышечного тонуса. Ахондроплазия связана с такими осложнениями, как обструктивное апноэ сна, дисфункция среднего уха, кифоз и стеноз позвоночного канала.

О компании BridgeBio Pharma

BridgeBio Pharma, Inc. (BBIO) — американская коммерческая биофармацевтическая компания, основанная в 2015 году, со штаб-квартирой в Пало-Альто, штат Калифорния. Основная деятельность и бизнес-модель — разработка, внедрение и коммерциализация таргетных препаратов для лечения консервативных (орфанных) сердечно-сосудистых заболеваний, а также онкологических заболеваний с четырьмя сердечно-сосудистыми заболеваниями.

Ключевой препарат и портфель: Акорамидис (Acoramidis): ведущий препарат компании для лечения транстиретинового амилоидоза с кардиомиопатией (ATTR-CM). В одобрении США под торговой маркой Attruby®. В Европе, Японии и других странах одобрен под маркой BEYONTTRA® (европейский партнер — Bayer).  Прием обеспечивает практически полную стабилизацию белка транстиретина и снижает риски сердечно-сосудистой смерти и госпитализации.

Другие перспективные разработки :

• BBP-418 (для лечения мышечной дистрофии пояса конечностей LGMD2I/R9)
• Энкалерет (для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии 1 типа — ADH1)
• Инфигратиниб (в разработке при ахондроплазии)

За последний год акции BBIO торговались в диапазоне от $52,75 до $93,42. Акции BBIO закрылись в пятницу на отметке $66,14, подорожав на 1,65%. На предрыночных торгах акции выросли на 3,42% до $68,40.

Источник: https://www.rttnews.com/

7.10.2026