Инновационный препарат Pfizer для однократного введения от гемофилии B получил рекомендацию комитета EMA

Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) компании Pfizer был рекомендован комитетом Европейского агентства по лекарственным средствам (European Medicines Agency’s, EMA) для лечения взрослых пациентов с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B.

Комитет по лекарственным препаратам для использования человеком (The Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) специально рекомендовал предоставить условное регистрационное удостоверение на одноразовую генную терапию Durveqtix для использования у пациентов, у которых нет как ингибиторов фактора IX (FIX), так и обнаруживаемых антител к варианту аденоассоциированного вируса, серотип Rh74.

Гемофилия B, от которой страдают более 38 000 человек во всем мире, представляет собой редкое наследственное нарушение свертываемости крови, возникающее в результате отсутствия или недостаточного уровня свертывающего FIX.

Большинство методов лечения, разрешенных для лечения этого заболевания, требуют регулярных внутривенных инфузий препаратов-заменителей FIX для предотвращения или лечения кровотечений, и EMA отметило, что пациентам необходимы новые методы лечения, которые обеспечивают устойчивую защиту от кровотечений, уменьшают частоту инфузий и улучшают качество их жизни.

Durveqtix от Pfizer также вводится в виде внутривенной инфузии, но он предназначен для того, чтобы пациенты могли самостоятельно производить FIX.

Решение CHMP о терапии было подтверждено положительными результатами продолжающегося исследования поздней стадии, в котором сравнивалась годовая частота кровотечений (annualised bleeding rate, ABR) у пациентов, получавших Durveqtix, с периодом, когда они получали рутинный режим профилактики FIX, назначаемый как часть стандартного ухода в начальном исследовании.

Для Durveqtix наблюдалось значение ABR 1,44 по сравнению с 4,5 для профилактического лечения, и у 60% пациентов не было случаев кровотечения в течение индивидуального периода наблюдения, который варьировался от двух до четырех лет, по сравнению с 29% пациентов, когда во время лечения они получали рутинное профилактическое лечение.

После применения fidanacogene elaparvovec большинству пациентов больше не требовалась заместительная терапия фактором IX, и этот положительный эффект сохранялся в течение как минимум 2 лет.

Пациенты, получающие Durveqtix, будут находиться под наблюдением в течение 15 лет, включая 6 лет в рамках исследования и еще 9 лет в рамках отдельного исследования для мониторинга долгосрочной эффективности и безопасности терапии.

Рекомендация, которая теперь будет рассмотрена Европейской комиссией, появилась спустя чуть более месяца после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило fidanacogene elaparvovec под торговой маркой Beqvez для лечения некоторых взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B.

Адам Кукер (Adam Cuker), директор Комплексной программы Пенсильванского университета и программы борьбы с гемофилией тромбоза (Penn Comprehensive and Hemophilia Thrombosis Program), заявил: «fidanacogene elaparvovec существенно изменит жизнь пациентов за счет снижения как медицинского, так и терапевтического бремени в течение долгосрочной перспективы».

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://www.medscape.com/

5.06.2024