iRegene получает одобрение FDA на начало клинических испытаний препарата против болезни Паркинсона

FDA одобрило заявку IND (Investigational New Drug) на NouvNeu001, продукт клеточной терапии от iRegene Тherapeutics, предназначенный для лечения болезни Паркинсона. Таким образом, NouvNeu001 становится первым в мире химически индуцированным продуктом для аллогенной клеточной терапии, который вступил в клиническую стадию лечения болезни Паркинсона.

Ранее комбинированное клиническое исследование фазы I/II NouvNeu001 уже получило одобрение Китайской NMPA в августе 2023 года и продемонстрировало положительные данные о безопасности и эффективности в исследованиях фазы I. 20 июня 2024 г. iRegene объявила об одобрении IND NouvNeu001 FDA США для лечения средней и поздней стадии болезни Паркинсона.

Примечательно, что в марте 2024 года iRegene получила освобождение от FDA, что подчеркивает признание новаторской платформы iRegene и инновационных систем производства и качества.

Доктор Цай Мэн (Cai Meng), директор по маркетингу iRegene, подчеркнул, что получение освобождения от FDA, за которым следует одобрение IND для NouvNeu001, подчеркивает профессионализм iRegene в разработке инновационной платформы химической индукции. Эта веха также открывает путь для последующих международных операций iRegene.

iRegene входит в число первых биотехнологических компаний в мире, применивших «ИИ + химическую индукцию» для специфической функциональной модификации клеток. Эта платформа предлагает значительные преимущества, включая более высокую эффективность, безопасность, экономичность и пригодность для крупномасштабного промышленного производства. Используя эту уникальную платформу, iRegene разработала надежную линейку универсальных клеточных продуктов, полученных из iPSC, предназначенных для лечения «неизлечимых» заболеваний, таких как нейродегенеративные расстройства, включая болезнь Паркинсона и слепоту. Благодаря оригинальности технологической платформы iRegene и сильным преимуществам, продемонстрированным при разработке продукта, FDA предоставило специальное исключение для новаторского продукта iRegene в марте 2024 года.

В начале 2024 года клинические испытания NouvNeu001 были успешно начаты в Пекинской больнице и больнице Чжуннань Уханьского университета в Китае. Клинический проект в настоящее время находится на стадии ускорения. Предварительные результаты продолжающегося многоцентрового клинического исследования показали, что пациенты, получавшие NouvNeu001, демонстрировали стабильно значительное улучшение показателей MDS-UPDRS Часть III (моторика), а также хорошую безопасность без побочных эффектов, связанных с клеточными продуктами.

После значительного прогресса в клиническом исследовании NouvNeu001 и предварительных положительных данных об эффективности и безопасности компания iRegene вскоре начнет набор пациентов для клинического исследования своего препарата NouvNeu003, предназначенного для лечения ранней болезни Паркинсона, который также был одобрен China NMPA в декабре 2023 года.

Помимо нейродегенеративных заболеваний, iRegene продолжает исследовать другие «неизлечимые» заболевания. В марте этого года FDA предоставило революционному офтальмологическому продукту iRegene NouvSight001 статус орфанного препарата (ODD). Этот продукт нацелен на заболевания сетчатки и является первым в своем роде офтальмологическим аллогенным клеточным лечением на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (induced pluripotent stem cell, iPSC), разработанным командой iRegene, также на основе уникальной платформы компании «ИИ + химическая индукция».

О NouvNeu001

NouvNeu001 представляет собой химически индуцированный предшественник дофаминергических нейронов человека, полученный из iPSC, полностью запатентованный iRegene Therapeutics. NouvNeu001 — первый в мире продукт для аллогенной клеточной терапии, полученный из iPSC и химически индуцированный, для клинического применения. 2 августа 2023 года Национальное управление медицинской продукции (NMPA) Китая официально одобрило клиническое исследование фазы I/II NouvNeu001, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности лечения болезни Паркинсона средней и поздней стадии. Клинические испытания успешно начались в январе 2024 года в больнице Пекина. Кроме того, заявка на клиническое исследование была одобрена FDA 20 июня 2024 года.

О компании  iRegene Therapeutics

iRegene Therapeutics — первая биотехнологическая компания в мире, специализирующаяся на точном перепрограммировании судьбы и функций клеток с помощью химических веществ. Используя свою уникальную платформу «ИИ + химическая индукция», iRegene Therapeutics разработала обширную линейку универсальных клеточных продуктов, полученных из ИПСК. Компания занимается продвижением универсальных продуктов клеточной терапии и внедрением новой клеточно-заместительной терапии для неизлечимых нейродегенеративных заболеваний, включая болезнь Паркинсона и заболевания сетчатки.

Источник: https://pipelinereview.com/

27.06.2024