Кандидат от болезни Альцгеймера компании Cassava Sciences демонстрирует успехи в КИ фазы 2

Несмотря на все усилия ученых, до сих пор не существует ни лекарств от болезни Альцгеймера (БА), ни даже простых тестов для ее диагностики.  Акции американской фармкомпании Casava Sciences Inc. всего за 2 года взлетели с $1 до $146,16 благодаря перспективам препарата simufilam — нового подхода к безопасному и эффективному лечению БА.

Simufilam, проходящий фазу 2 клинических исследований (КИ) для замедления последствий легкой формы болезни Альцгеймера, был и остается сейчас предметом многочисленных споров, так как недоброжелатели называют его исследования подделкой. В то же время, авторитетные эксперты рынка утверждают, что данный препарат – потенциально одно из самых многообещающих лекарств для замедления последствий БА. КИ испытания фазы 3 будут завершены не ранее 2024 года.

Casava является биотехнологической компанией клинической стадии, разрабатывающая лекарства от БА. Она также работает над диагностическим анализом крови для обнаружения болезни Альцгеймера под названием SavaDX.

БА — это прогрессирующее заболевание головного мозга, со временем вызывающее значительное ухудшение памяти и мышления, а также поведенческие расстройства. Как правило, БА болеют пожилые люди старше 65 лет, чаще – женщины. По мере прогрессирования недуга мозг перестает нормально функционировать.

В настоящее время около 6,5 млн американцев страдают БА. Ожидается, что к 2050 году эта цифра удвоится.

«Золотая лихорадка» вокруг болезни Альцгеймера

БА в настоящее время не лечится, ее нельзя обратить вспять, и прямых тестов для ее диагностики тоже не существует. Ученые до сих пор пытаются понять, что же вызывает болезнь. В поисках лекарства участвуют многие исследовательские, академические и некоммерческие организации, внушительный список возглавляют гиганты Большой Фармы. 

Над разработкой новых методов лечения БА трудятся Biogen Inc., Eli Lilly and Company, Eisai AstraZeneca Plc, Boehringer Ingelheim, Novartis, Johnson&Johnson, Amgen и др., интенсивно сотрудничающие с более мелкими биотехнологическими компаниями.

Вопросы эффективности и безопасности

Несмотря на все старания, некогда многообещающие лекарства один за одним терпели неудачи. Одни оказывались неэффективными, другие имели слишком много побочных эффектов. Максимум, чего удалось достичь на данный момент, — замедлить процесс когнитивной эрозии.

Подход Cassava и механизм действия Simufilam

Cassava представила совершенно иной, особенный подход к лечению БА. Специалисты компании считают, что неправильно свернутый каркасный белок FLNA нарушает правильное функционирование нервных клеток, что приводит к нейродегенерации и БА.

Simufilam представляет собой небольшую молекулу, связывающуюся с «неправильно» свернутым белком филамином A (filamin A protein) для восстановления нормальных функций и облегчения симптомов заболевания. Cassava описывает simufilam как средство, восстанавливающее «нормальную форму и функционирование белка филамин А, который деформируется в мозгу» пациентов с БА.

Основные результаты фазы 2

24 января 2023 г. Cassava представила положительные результаты своего открытого исследования безопасности simufilam фазы 2, в котором 200 пациентов в течение года получали по 100 мг препарата 2 раза в день.  В целом, не было отмечено никаких проблем с безопасностью или значительных побочных эффектов, что является важным и большим плюсом. Однако, тот факт, что пациенты знали, что принимают лекарство, и плацебо не было задействовано, вызвал шквал критики.

Около 47% пациентов продемонстрировали среднее улучшение на 4,7 балла по шкале ADAS-Cog, а 23% имели снижение менее чем на 5 баллов со средним изменением на 2,5 балла. Что касается эффективности, результаты могли бы быть более впечатляющими при большем размере выборки из 200 пациентов, сравнительно с 50 пациентами в шестимесячных промежуточных результатах.

Источник: https://www.marketbeat.com/

Источник: https://www.defenseworld.net/

31.01.2023