Казанские ученые разрабатывают лекарство — конкурента Золгенсмы

Препарат «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии (СМА) является самым дорогим в мире лекарством, оно основано на генной терапии. В Научно-клиническом центре прецизионной и регенеративной медицины Казанского (Приволжского) федерального университета, который возглавляет генетик Альберт Ризванов, разрабатывается не просто вариант данного препарата, а целая линейка лекарственных средств, основанных на этой же технологии.

Суть генной терапии проста. У больного есть ген с вредной мутацией, чтобы его вылечить, нужно доставить в клетки хороший вариант гена. А ген с мутацией часто можно вообще не трогать — он просто не работает и никому не мешает. В случае СМА и золгенсмы все именно так. Клетки организма должны получить в дополнение к бракованному правильный вариант гена под названием SMN1. Ген — это инструкция, по ней организм будет сам создавать белок, который ему необходим, — рассказал ученый.

По словам Ризванова, ген синтезируется искусственно, для доставки используем вирусный транспорт. Когда вирус заражает человека, он проникает в его клетки.

Мы встраиваем в геном такого вируса ген, который хотим доставить, и вот так он попадает куда нужно. На том же принципе основана вакцина «Спутник V». Там с помощью вирусного транспорта в клетки доставляются определенные гены коронавируса, на их основе синтезируются белки, и иммунная система организма учится их узнавать и уничтожать.

Как сказал ученый, прототип препарата для лечения СМА уже готов, однако для дальнейших исследований необходим индустриальный партнер. Научно-клинический центр готовится заключить такой договор с российской компанией «НоваМедика», она сейчас ведет патентные исследования.

Ризванов считает, что, несмотря на все административно-правовые сложности, коих в фармацевтической отрасли огромное множество, разработка препарата от СМА может вскоре стать трендом. А цена его, скорее всего, сильно снизится: «По сути, я не вижу причин, почему препарат от СМА должен стоить так дорого. Себестоимость активного вещества может быть на порядки ниже».

Спинальная мышечная атрофия

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – ряд наследственных заболеваний, при которых происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга. Патология приводит к развитию слабости и атрофии мышц. В основе заболевания лежат мутации в генах SMN1 и SMN2. Причиной проявления у новорожденного ребенка является наследование двух мутаций от каждого из родителей.

Онасемноген абепарвовек — первый лекарственный препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии. Выпускается компанией AveXis (Novartis). Торговое наименование — Zolgensma (Золгенсма). Терапия предоставляет функциональную копию гена SMN для остановки прогрессирования заболевания посредством устойчивой экспрессии белка SMN. Стоимость препарата была установлена на уровне 2,125 млн долларов. Золгенсма занесена в Книгу рекордов Гиннеса, как самое дорогое лекарство в мире.

Источник: https://pharmprom.ru

17.08.2021