Компания CSL ждет одобрения EMA для самого дорогого в мире препарата

Генная терапия биофармацевтической компании CSL Behring LLC для лечения гемофилии B была рекомендована для одобрения Комитетом EMA по медицине человека  (Human Medicine Committee). Ожидается, что Европейская комиссия примет решение в начале следующего года.

Положительное заключение по препарату etranacogene dezaparvovec (этранакоген дезапарвовек), в прошлом месяце одобренному Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) как Hemgenix, открывает перспективы первого в ЕС единоразового лечения нарушения свертываемости крови, которым страдает примерно 1 из 50 000 человек, по данным Европейской Сети гемофилии (EUHANET).

CHMP поддержал применение etranacogene dezaparvovec для пациентов с гемофилией B, у которых все еще возникают эпизоды кровотечения, несмотря на лечение заместительной терапией – фактором IX (FIX), стандартным лечением этого заболевания. Комиссия основывала свою оценку на результатах клинического исследования (КИ) HOPE-B, показавшего, что у пациентов с гемофилией B, получавших генную терапию на основе вектора аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV), наблюдалось стабильное и длительное повышение среднего уровня активности FIX, что привело к скорректированному снижению годовой частоты кровотечений (ABR) на 64%.

Согласно последним данным КИ, после инфузии etranacogene dezaparvovec, 96% пациентов смогли прекратить рутинное использование заместительной терапии FIX, при этом, эффект терапии сохранялся не менее двух лет.

CSL заплатила $450 млн авансом за генную терапию своему разработчику uniQure в 2020 году, в рамках сделки, которая в конечном итоге, может стоить более $2 млрд – с учетом потенциальных промежуточных платежей.

Обе компании также планируют продавать etranacogene dezaparvovec под брендом Hemgenix в ЕС, если он получит одобрение.

CSL запустила терапию в США по прейскурантной цене в $3,5 млн, что сделало etranacogene dezaparvovec самым дорогим лекарством в мире, и было выше тех $2,9 млн, что, по мнению Института клинического и экономического обзора (Clinical and Economic Review, ICER), стали бы справедливой максимальной ценой в США.

CSL и uniQure утверждают, что преимущества Hemgenix в сокращении использования заместительной терапии FIX и предотвращении других расходов, связанных со здравоохранением, связанных с гемофилией B (которая пока не полностью контролируется), вполне оправдывают его единовременную стоимость.

Цены в Европе будут варьироваться в зависимости от результатов переговоров со странами-членами ЕС и их органами по оценке технологий здравоохранения (health technology assessment, HTA) и, вероятно, будут ниже, чем в США.

В прошлом году другой разработчик генной терапии — Bluebird bio — вообще ушел с рынка ЕС, заявив, что ценовая политика сделала невозможным развитие там жизнеспособного бизнеса.

Рекомендация CHMP сохраняет лидерство Hemgenix в гонке генной терапии гемофилии B по сравнению с ближайшими преследователями Pfizer/Roche, чей кандидат на fidanacogene elaparvovec (фиданакоген элапарвовек) находится в КИ BENEGENE-2, результаты которого должны быть получены в 2023 году. Согласно данным недавнего исследования, фиданакоген элапарвовек хорошо переносится пациентами с гемофилией В с умеренными долгосрочными последствиями для здоровья печени.

Источник: https://pharmaphorum.com/

19.12.2022