Компания ENCell получила от FDA статус Orphan Drug Designation для своего препарата EN001 при мышечной дистрофии Дюшенна

Компания ENCell Co., Ltd., специализирующаяся на клеточной и генной терапии, сообщила, что американский регулятор присвоил статус орфанного препарата (Orphan Drug Designation, ODD) ее кандидату на аллогенную терапию на основе мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Это уже второй случай присвоения статуса орфанного препарата для данного кандидата, после предыдущего присвоения статуса для болезни Шарко-Мари-Тута (БШМТ). Признание терапевтического потенциала EN001 как в категории заболеваний периферических нервов, так и в категории дегенеративных заболеваний мышц демонстрирует его серьезный потенциал в качестве платформы для лечения редких нервно-мышечных заболеваний с высокими неудовлетворенными медицинскими потребностями.

МДД — это редкое смертельное педиатрическое заболевание, возникающее в результате дефицита гена дистрофина, необходимого для поддержания мышечных клеток. Оно вызывает прогрессирующую мышечную слабость, часто приводящую к потере двигательной функции после подросткового возраста. Существующие методы лечения, направленные на замедление прогрессирования заболевания, остаются ограниченными. Поскольку прогрессирующая дегенерация мышц является основной патологией ДМД, компания ENCell сосредоточилась на стратегии контроля воспаления и сохранения функции мышечной ткани.

Программа FDA ODD предоставляет различные стимулы для разработки инновационных лекарственных препаратов, включая семилетнюю рыночную эксклюзивность после одобрения, налоговые льготы на расходы по клиническим испытаниям и ускоренные процедуры рассмотрения.

Препарат EN001 получен из мезенхимальных стволовых клеток из пуповинной железы (WJ-MSC), и производится с использованием запатентованной платформы ENCT (ENCell Technology) компании ENCell. Технология предназначена для подавления клеточного старения и увеличения секреции противовоспалительных факторов и факторов регенерации тканей. Этот механизм призван поддерживать как восстановление периферических нервов, так и сохранение мышечной ткани.

Генеральный директор ENCell Чан Чон-вук (Chang Jong-wook) заявил, что присвоение статуса доказывает, что EN001 является платформенной технологией, применимой к различным трудноизлечимым редким заболеваниям.

«Получение статуса орфанного препарата для двух показаний расширяет стратегические возможности компании по глобальному трансферу технологий», — сказал он, добавив, что теперь усилия будут сосредоточены на ускорении клинических разработок и достижении глобальных бизнес-результатов.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Миодистрофия Дюшенна Дюшенна (МДД) — редкое и тяжелое прогрессирующее генетическое заболевание, поражающее 1 из 3500–5000 новорожденных мальчиков и вызванное недостатком белка дистрофина, что приводит к дегенерации мышц. Это Х-сцепленная рецессивная патология, поэтому почти все пациенты — мальчики, болезнь проявляется в 2-5 лет, быстро прогрессирует, приводит к инвалидности к 12 годам и ограничивает жизнь 15–25 годами. Симптомы проявляются в раннем детстве (в возрасте от 1 до 6 лет), включая задержку в развитии навыков ходьбы, частые падения, увеличение икроножных мышц и усталость. Хотя полного излечения нет, такие методы лечения, как стероидная терапия, генная терапия и кардиологическая помощь, могут улучшить качество жизни.

О препарате EN001

EN001 — экспериментальная аллогенная терапия на основе мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной железы (WJ-MSC), разработанная южнокорейской биотехнологической компанией ENCell. Она предназначена для воздействия на поврежденные нервы, стимулирования секреции регенеративных факторов и облегчения ремиелинизации нервов.

EN001 разрабатывается для лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1A (CMT1A), редкого генетического неврологического заболевания, вызывающего повреждение периферических нервов, мышечную слабость и нарушение чувствительности. Механизм действия (платформа ENCT), терапия производится с использованием запатентованной платформы ENCell Technology (ENCT) компании ENCell, предназначенной для подавления клеточного старения и увеличения секреции противовоспалительных факторов и факторов регенерации тканей.

О компании ENCell Co., Ltd.

ENCell Co., Ltd. — ведущая южнокорейская биотехнологическая фирма, основанная в 2018 году как дочернее предприятие Samsung Medical Center, специализирующееся на услугах контрактного производства и разработки лекарственных препаратов для клеточной и генной терапии. Компания предоставляет полный спектр услуг по производству стволовых клеток, CAR-T-клеток и вирусов на трех предприятиях, соответствующих стандартам GMP, а также занимается разработкой методов лечения редких заболеваний.

ENCell управляет тремя предприятиями в Южной Корее, соответствующими стандартам GMP и строго соблюдающими правила PIC/S, с возможностями производства CAR-T-клеток, мезенхимальных стволовых клеток и AAV/лентивирусов. Выступает в качестве центрального центра обработки клеток (ЦОКК) для компаний Janssen и Novartis в области CAR-T-терапии. IPO: Листинг на рынке KOSDAQ.

Источник: https://www.koreabiomed.com/

Источник: https://pharmasource.global/directory/encell/

9.02.2026