Консультативный комитет FDA рекомендовал arimoclomol компании Zevra Therapeutics для лечения болезни Ниманна-Пика
Группа экспертов FDA рекомендовала одобрить препарат arimoclomol американской фармацевтической компании Zevra Therapeutics для лечения болезни Ниманна-Пика типа C (Niemann-Pick disease type C, NPC).
Это редкое нейродегенеративное лизосомальное заболевание накопления, которое в просторечии называют «детской болезнью Альцгеймера», поражает одного из 100 – 120 тыс. новорожденных.
На сегодняшний день в Германии и Великобритании единственным одобренным лекарством для NPC является miglustat, продаваемый под брендами Zavesca или Yargesa, или доступный в виде дженерика. В США miglustat не одобрен для NPC, и врачи используют его не по назначению как единственный терапевтический вариант для этого заболевания.
Консультативный комитет по генетическим метаболическим заболеваниям (Genetic Metabolic Diseases Advisory Committee) FDA проголосовал 11 голосами против 5 за то, что данные, представленные компанией Zevra, подтверждают эффективность препарата в качестве варианта лечения заболевания, которое вызвано мутациями в генах NPC1 или NPC2 и характеризуется неспособностью правильно метаболизировать липиды.
Пациенты постепенно теряют независимость из-за физических и когнитивных ограничений, при этом основные неврологические нарушения проявляются в речи, познании, глотании, передвижении и мелкой моторике. Принимаемый перорально, arimoclomol предназначен для увеличения выработки и активации молекулярных шаперонных белков, усиливающих расщепление накапливающихся липидов.
Среди данных, подтверждающих решение Комитета, были долгосрочные результаты программы расширенного доступа к arimoclomol, которые были представлены на ежегодном собрании по наследственным метаболическим расстройствам (Inherited Metabolic Disorders Annual Meeting) в апреле этого года.
Результаты показали, что у взрослых, получавших лечение arimoclomol, включая тех, кто получал и не получал терапию снижения субстрата miglustat, в целом наблюдалось стабильное течение заболевания в течение двух лет лечения и последующего наблюдения. Также было показано, что профиль безопасности препарата соответствует наблюдаемому в исследовании фазы 2/3.
Президент и главный исполнительный директор Zevra Нил Макфарлейн (Neil McFarlane) заявил: «Мы чрезвычайно рады признанию комитетом преимуществ arimoclomol для людей, живущих с NPC. Основываясь на совокупности клинических данных, включая данные основного исследования, долгосрочные данные из открытого расширенного исследования arimoclomol и данные из наших программ расширенного доступа, мы по-прежнему уверены в клинической пользе, предлагаемой arimoclomol в качестве лечения NPC».
Рекомендация теперь будет рассмотрена FDA, поскольку оно завершает свою независимую экспертизу arimoclomol, а окончательное решение ожидается к 21 сентября.
Препарат уже получил от FDA статусы Orphan Drug, Fast Track, Breakthrough Therapy и Rare Paediatric Disease, а также статус Orphan Drug от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).
В настоящее время ведется активная разработка 28 препаратов для лечения этого редкого заболевания.
О болезни Ниманна-Пика типа C (NPC)
Болезнь Ниманна-Пика типа C (NPC) (в просторечии «детская болезнь Альцгеймера») — лизосомная болезнь накопления, связанная с мутациями в генах NPC1 и NPC2. Болезнь Ниманна-Пика типа C поражает примерно 1:150 000 человек. Примерно в 50% случаев заболевание проявляется до 10 лет, но первые симптомы могут быть обнаружены даже на шестом десятке лет.
Болезнь Ниманна-Пика типа C имеет широкий клинический спектр. У пораженных людей может быть увеличение селезенки (спленомегалия) и печени (гепатомегалия) или увеличение селезенки или печени вместе (гепатоспленомегалия), но этот признак может отсутствовать в случаях с более поздним началом. Длительная желтуха или повышенный уровень билирубина могут присутствовать при рождении. Однако в некоторых случаях увеличение селезенки или печени не происходит в течение месяцев или лет — или не происходит вообще. Увеличение селезенки или печени часто становится менее заметным со временем, в отличие от прогрессирования других лизосомных болезней накопления, таких как болезнь Ниманна-Пика, типы A и B или болезнь Гоше. Увеличение органов обычно не вызывает серьезных осложнений.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://finance.yahoo.com/
Источник: https://zevra.com/
7.08.2024