Консультативный комитет FDA рекомендует elamipretide для лечения синдрома Барта

Группа экспертов Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) проголосовала в поддержку elamipretide от Stealth BioTherapeutics для лечения синдрома Барта, редкого генетического заболевания, которое поражает около 150 человек в США.

В настоящее время нет одобренных регуляторами методов лечения синдрома Барта, который в основном встречается у мужчин и характеризуется сердечными нарушениями.

Заболевание приводит к мышечной слабости, непереносимости физических нагрузок, усталости, сердечной недостаточности, рецидивирующим инфекциям и задержке роста, а также связано с сокращением продолжительности жизни.

Консультативный комитет по сердечно-сосудистым и почечным препаратам (Cardiovascular and Renal Drugs Advisory Committee, CRDAC) проголосовал десятью голосами против шести в пользу заявки Stealth на elamipretide, заключив, что препарат эффективен для этой группы пациентов.

Среди доказательств, подтверждающих решение комитета, были положительные результаты исследования TAZPOWER, часть 2, контролируемого исходным уровнем, контрольного исследования естественного течения SPIBA-001 на поздней стадии, а также подтверждающие биомаркеры и доклинические данные.

Главный исполнительный директор Stealth Рини Маккарти (Reenie McCarthy), сказала: «Мы рады, что консультативный комитет FDA вдумчиво подошел к рассмотрению пакета данных по elamipretide и признал, что они подтверждают потенциал препарата для улучшения жизни пациентов с этим разрушительным заболеванием».

Голосование CRDAC теперь будет рассмотрено FDA, поскольку оно завершает независимую экспертизу elamipretide по этому показанию, а окончательное решение ожидается в январе 2025 года.

Elamipretide уже получил статус орфанного препарата, ускоренного рассмотрения и редкого детского заболевания от FDA, а также статус орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам для синдрома Барта. Препарат также проходит оценку на поздней стадии испытаний для первичной митохондриальной миопатии и сухой возрастной макулярной дегенерации.

Помимо elamipretide, Stealth оценивает местную офтальмологическую формулу своего кандидата клинической стадии bevemipretide для сухой возрастной макулярной дегенерации и имеет ряд соединений, находящихся на стадии оценки для редких неврологических и сердечных заболеваний.

Голосование по elamipretide состоялось всего через месяц после того, как компания получила грант от Исследовательского альянса атаксии Фридрейха (Friedreich’s Ataxia, FA) на оценку ее митохондриально-таргетированной молекулы SBT-589 при FA, наследственном заболевании, которое вызывает прогрессирующее повреждение нервной системы и, по оценкам, поражает одного из 50 000 человек в США.

О компании Stealth BioTherapeutics

Stealth BioTherapeutics — созданная в 2007 году инновационная биофармацевтическая компания со штаб-квартирой в Нидхеме, Массачусетс (США), разрабатывающая методы лечения митохондриальной дисфункции, связанной с генетическими митохондриальными заболеваниями и распространенными заболеваниями старения. Компания работает с пациентами и организациями по защите прав потребителей, чтобы лучше понять их путь и повысить осведомленность о неудовлетворенной потребности, которую наши программы стремятся удовлетворить.

Stealth сотрудничает с ведущими академическими и медицинскими учреждениями, лидерами научной мысли и ключевыми клиническими лидерами мнений в разработке первого поколения целевых методов лечения, ориентированных на митохондриальную дисфункцию, которая проявляется при этих редких генетических заболеваниях и распространенных заболеваниях старения. Благодаря этим совместным усилиям компания продолжает развивать собственную платформу поздних стадий клинических программ и новых кандидатов на вакансию.

Источник: https://pmlive.com/

Источник: https://www.linkedin.com/

16.10.2024