Корейская Rznomics Inc. получает статус Fast Track Designation для своего препарата против глиобластомы
Rznomics Inc., южнокорейская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке средств генной терапии на основе РНК, объявила о получении от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США статуса Fast Track Designation по препарату RZ-001 для лечения пациентов с глиобластомой (Glioblastoma, GBM).
Ускоренное назначение — это процесс, призванный облегчить разработку и ускорить рассмотрение лекарств для лечения серьезных заболеваний и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей, что позволяет лекарствам быстрее поступать к пациентам. Если соответствующие критерии соблюдены, препарат, получивший статус ускоренного режима, также может иметь право на ускоренное одобрение и приоритетную проверку.
Глиобластома известна как самая злокачественная опухоль центральной нервной системы с высоким уровнем смертности. Заболевание до сих пор не имеет эффективных методов лечения. Глиобластома – это агрессивный вид рака, возникающий в головном или спинном мозге, она формируется из клеток, называемых астроцитами, которые поддерживают нервные клетки. Глиобластома может возникнуть в любом возрасте, но, как правило, чаще встречается у пожилых людей. Она вызывает нарастающие головные боли, тошноту, рвоту и судороги.
Глиобластома, также известная как мультиформная глиобластома, плохо поддается лечению. Существующая терапия может лишь замедлить прогрессирование рака и уменьшить его симптомы. RZ-001, генная терапия рака на основе фермента замены РНК для лечения GBM, нацеливается и расщепляет мРНК hTERT и заменяет мРНК терапевтической генной РНК. Этот механизм индуцирует противораковую активность и цитотоксический эффект за счет транслигирования последовательности, кодирующей HSVtk, в перепрограммированную мРНК hTERT. RZ-001 продемонстрировал очень многообещающие результаты в доклинических исследованиях, продемонстрировав повышенную противораковую эффективность и более высокую выживаемость.
«Мы гордимся тем, что получили статус ускоренного режима от FDA», — заявил доктор Сон-Вук Ли (Seong-Wook Lee), генеральный директор Rznomics. «Это назначение означает важную веху в разработке безопасного и эффективного лечения пациентов с GBM, остро нуждающихся в новых терапевтических возможностях».
Компания Rznomics получила одобрение IND фазы I/IIa на RZ-001 от FDA и Министерства безопасности пищевых продуктов и лекарств Южной Кореи (South Korean Ministry of Food and Drug Safety, MFDS) для лечения GBM. В ходе клинического исследования будут изучены безопасность, переносимость и эффективность RZ-001 у пациентов с глиобластомой. Субъектов будут лечить RZ-001 в соответствии с запланированным планом повышения дозы.
О RZ-001
RZ-001 — это первый подход к репрограммированию РНК на основе транс-сплайсинга рибозимов группы I, одобренный FDA для оценки на пациентах. Лечение было разработано с использованием запатентованной технологии перепрограммирования и редактирования РНК Rznomics и представляет собой аденовирусный вектор, который экспрессирует hTERT, нацеленный на транс-сплайсинг рибозим, для лечения пациентов с гепатоцеллюлярной карциномой (ГЦК). ГЦК является наиболее распространенным типом первичного рака печени, на его долю приходится 80% случаев во всем мире.
О Rznomics Inc.
Как биофармацевтическая компания, основанная в лаборатории профессора Сон-Вука Ли на факультете биоконвергентной инженерии Университета Данкук (Dankook University Department of Bioconvergence), Rznomics проводит исследования с целью разработки новых генных терапевтических биопрепаратов на основе РНК для лечения рака и неизлечимых заболеваний. Основная технология платформы Rznomics основана на ферменте замены РНК, известном как рибозим транс-сплайсинга, который может редактировать целевую РНК путем одновременного разрушения и репарации (и/или перепрограммирования) для получения желаемой терапевтической РНК. Таким образом избирательно индуцируется терапевтическая активность генов в клетках, экспрессирующих целевую РНК.
Ведущий кандидат Rznomics RZ-001 — препарат для лечения гепатоцеллюлярной карциномы и глиобластомы (одобрение IND фазы 1/2a как в Южной Корее, так и в США), а также другие методы лечения болезни Альцгеймера и наследственной дистрофии сетчатки (RD).
Источник: https://www.prnewswire.com/
Источник: https://finance.yahoo.com/
13.11.2023