Maze Therapeutics провела КИ фазы 1 уникального перорального препарата для лечения болезни Помпе

Биотехнологическая компания из Калифорнии Maze Therapeutics, специализирующаяся на разработке новых прецизионных лекарств, объявила, что представит на WORLDSymposium2023 данные своего первого клинического исследования (КИ) на людях уникального перорального препарата MZE001  для лечения болезни Помпе.  

MZE001, пероральный ингибитор гликогенсинтазы (GYS1), который направлен на борьбу с болезнью Помпе путем ограничения вызывающего заболевание накопления гликогена, оценивается для потенциального лечения пациентов с болезнью Помпе. WORLDSymposium, где будут представлены полученные впервые данные, пройдет 22-26 февраля 2023 года в Орландо.

«Мы с нетерпением ждем возможности поделиться полными данными нашего исследования фазы 1 MZE001 , которые подчеркивают его уникальный потенциал в качестве новой терапии для уменьшения количества орального субстрата для пациентов, живущих с болезнью Помпе», — сказал Гарольд Бернштейн (Harold Bernstein), президент отдела исследований и развития  Maze.

КИ фазы 1 представляет собой двойное слепое, плацебо-контролируемое, однократное и многократное возрастание дозы, исследование дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики, а также воздействия MZE001 на пищу у здоровых добровольцев. Кроме того, будут оценены фармакодинамические биомаркеры воздействия на мишень, чтобы предоставить дозозависимые данные для подтверждения механизма действия.

«Используя нашу генетически управляемую платформу Compass, мы разработали MZE001 для ингибирования GYS1, фермента, ответственного за выработку гликогена, и устранения основной причины прогрессирования заболевания с помощью механизма, дополняющего стандарт лечения. Эти клинические данные поддерживают разработку MZE001 в качестве потенциальной монотерапии и комбинированной терапии со стандартным лечением, а также наши планы по продвижению MZE001 в КИ фазы 2 у пациентов с болезнью Помпе», — отметил Бернштейн.

 О болезни Помпе

Болезнь Помпе (также известная как кислотно-мальтазная болезнь и болезнь накопления гликогена II) является редким генетическим заболеванием, вызывающим прогрессирующую слабость сердца и скелетных мышц. Это вызвано мутациями в гене, вырабатывающем фермент, называемый кислой альфа-глюкозидазой (GAA), который организм использует для расщепления гликогена — хранимой формы сахара, необходимой для получения энергии. Фермент выполняет свою функцию во внутриклеточных компартментах, называемых лизосомами, функционирующих как клеточные центры обмена информацией. Лизосомы поглощают несколько веществ, включая гликоген, преобразующийся GAA в глюкозу, сахар, питающий мышцы.

При болезни Помпе мутации в гене GAA уменьшают либо полностью устраняют этот важный фермент, вызывающий накопление, наиболее серьезно повреждающее мышцы скелетных мышц и сердце. Тяжесть заболевания и возраст его начала связаны со степенью дефицита ферментов.

О Maze Therapeutics

Maze Therapeutics — биофармацевтическая компания, применяющая передовые методы обработки данных в тандеме с обширным набором научно-исследовательских и опытно-конструкторских возможностей для продвижения линейки новых высокоточных лекарств для пациентов с генетически обусловленными заболеваниями. Компания разработала платформу Maze CompassTM,  объединяющую генетические данные человека, функциональные геномные инструменты и технологии обработки данных для картирования новых связей между известными генами и их влияния на восприимчивость, сроки возникновения и скорость прогрессирования заболевания. 

Источник: https://medtechalert.com/

Источник: https://mazetx.com/

20.02.2023