Merck и GTRI стали партнерами в разработке генной терапии болезни Паркинсона

Бизнес-подразделение Merck KGaA в США и Канаде, MilliporeSigma, подписало меморандум о взаимопонимании с японской биотехнологической компанией Gene Therapy Research Institution (GTRI) для ускорения разработки генной терапии на основе вирусных векторов для лечения болезни Паркинсона.

В соответствии с условиями необязательного соглашения, которое символизирует намерение сторон заключить официальное юридическое соглашение, GTRI будет использовать платформу Sf-RVN Insect Cell Line компании Merck для производства своей генной терапии.

GTRI создает ведущую в мире компанию по генной терапии, занимающуюся широким спектром заболеваний ЦНС и моногенных заболеваний.

«Наша самая большая задача — разработка надежных и безопасных производственных процессов для вирусных векторов, используемых для введения ДНК пациентам, особенно в больших масштабах», — заявил генеральный директор GTRI Кацухито Асаи (Katsuhito Asai). «Производство вирусных векторов гораздо сложнее и масштабнее, чем производство типичных препаратов на основе антител. Наше партнерство с Merck оптимизирует этот процесс и поможет быстрее вывести на рынок методы лечения».

Двигательные симптомы болезни Паркинсона вызваны дисфункцией и гибелью дофаминергических нейронов, нервных клеток, которые вырабатывают дофамин, основной химический посредник мозга. Эти нейроны в основном находятся в нигростриарном пути, который включает черную субстанцию ​​и скорлупу, области мозга, участвующие в контроле движений.

GTRI разрабатывает генную терапию, направленную на восстановление выработки дофамина в нейронах, которые остаются в скорлупе. Этот подход использует безвредный вектор аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки гена, кодирующего декарбоксилазу ароматических L-аминокислот (AADC), фермент, необходимый для синтеза дофамина.

GTRI сообщает, что в небольшом клиническом исследовании, проведенном в Японии, доставка вектора AAV, экспрессирующего AADC, к мишени была безопасной и привела к облегчению двигательных симптомов у пациентов через шесть месяцев. Анализ изображений выявил непрерывную экспрессию AADC в месте инъекции даже через пять лет после процедуры, по данным компании. Новое сотрудничество позволит GTRI создать надежную платформу для производства AAV для масштабирования производства, при этом Merck предоставит техническую поддержку, обучение и оптимизацию процесса в своем Центре сотрудничества M Lab в Токио.

«Благодаря нашему широкому портфелю продуктов и услуг мы можем лучше оснастить и поддержать GTRI в ускорении разработки процесса и производства генной терапии на основе вирусного вектора», — сказал Исао Хатано, руководитель технологических решений в бизнесе Merck в области естественных наук в Японии. «Мы считаем, что это сотрудничество в конечном итоге поможет спасти многих наших пациентов, страдающих от серьезных заболеваний».

О компании MilliporeSigma

Sigma-Aldrich (теперь MilliporeSigma) — американская химическая, биотехнологическая и биологическая компания, принадлежащая многонациональному конгломерату Merck Group. Sigma-Aldrich была создана в 1975 году путем слияния Sigma Chemical Company и Aldrich Chemical Company. Она росла за счет различных приобретений, пока не набрала более 9600 сотрудников и не вошла в список Fortune 1000. У компании есть две штаб-квартиры в США, в Сент-Луисе и Берлингтоне, и она осуществляет свою деятельность примерно в 40 странах.

В 2015 году многонациональный химический конгломерат Merck Group приобрел Sigma-Aldrich за 17 миллиардов долларов. В настоящее время компания является частью биологического бизнеса Merck и в сочетании с ранее приобретенной Merck Millipore работает как MilliporeSigma. Ее штаб-квартира находится в Берлингтоне, штат Массачусетс, США.

Источник: https://parkinsonsnewstoday.com/

Источник: https://www.genetherapy-ri.com/

31.07.2024