MHRA одобряет Joenja от Pharming Group в качестве первого препарата для лечения редкого иммунного заболевания
Агентство по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, MHRA) одобрило Joenja (leniolisib) от Pharming Group для лечения пациентов с редким иммунным заболеванием – синдромом активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome, APDS).
Это первый препарат, одобренный в Великобритании для лечения APDS у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет и старше, весящих не менее 45 кг.
Примерно от 30 до 40 человек в Великобритании страдают APDS — наследственным заболеванием, при котором пациенты не могут бороться с инфекциями, поскольку их иммунная система не работает должным образом. Основные симптомы обычно проявляются в первые 2 года жизни и включают в себя повторные инфекции легких, а также неспособность нормально расти и развиваться. Пациенты также более склонны к развитию рака клеток крови, например, лимфомы.
Принимаемый перорально 2 раза в день, Joenja представляет собой ингибитор фосфоинозитид-3-киназы дельта с небольшой молекулой, который был одобрен для той же популяции пациентов в США в прошлом году. Последнее одобрение препарата произошло через Международную процедуру признания (International Recognition Procedure, IRP), ускоренный процесс одобрения, который учитывает предыдущие разрешения от других регулирующих партнеров.
Решение MHRA было поддержано результатами 12-недельного плацебо-контролируемого исследования 31 пациента с APDS. К 85-му дню исследования пациенты, рандомизированные для приема Joenja, отметили уменьшение размера лимфатических узлов и 37%-ное улучшение количества наивных В-клеток по сравнению с плацебо.
Джулиан Бич (Julian Beach), временный исполнительный директор по качеству и доступности здравоохранения MHRA, сказал: «Одобрение Joenja через IRP означает, что мы облегчили доступ людей, страдающих от этого серьезного заболевания, к эффективному лекарству для борьбы с инфекциями и облегчения симптомов заболевания… Как и в случае со всеми лекарствами, мы будем внимательно следить за его безопасностью».
Также комментируя авторизацию, генеральный директор Pharming Сиджмен де Врис (Sijmen de Vries) сказал: «Одобрение MHRA Joenja, первого варианта лечения, специально предназначенного для APDS, является важной вехой для людей в Великобритании, живущих с этим изнурительным заболеванием».
В настоящее время Joenja оценивается Национальным институтом здравоохранения и совершенствования медицинской помощи на предмет возмещения расходов на NHS, и в настоящее время заявки рассматриваются другими регулирующими органами по всему миру.
О препарате Joenja (leniolisib)
Leniolisib, продаваемый под торговой маркой Joenja, — это лекарственный препарат, используемый для лечения синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы дельта (APDS). Это ингибитор киназы для приёма внутрь. Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, синусит и атопический дерматит. Leniolisib был одобрен для медицинского применения в США в марте 2023 года. Это первый одобренный препарат для лечения синдрома активированной PI3K-дельта. FDA считает его первым в своем классе препаратом.
Синдром активированного PI3K delta вызывается мутациями в одном из двух генов, PIK3CD или PIK3R1, которые регулируют созревание белых кровяных клеток, особенно В-клеток и Т-клеток. Это приводит к снижению количества иммунных клеток, что затрудняет людям с активированным синдромом PI3K delta борьбу с бактериальными и вирусными инфекциями.
О компании Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V. — созданная в 1988 году глобальная биофармацевтическая компания, которая стремится изменить жизнь пациентов с редкими, изнурительными и опасными для жизни заболеваниями. Pharming занимается коммерциализацией и разработкой инновационного портфеля заместительной терапии белками и прецизионных лекарств, включая малые молекулы, биопрепараты и генную терапию, находящиеся на ранней и поздней стадиях разработки. Штаб-квартира Pharming находится в Лейдене, Нидерланды, а ее сотрудники работают по всему миру, обслуживая пациентов на более, чем 30 рынках в Северной Америке, Европе, на Ближнем Востоке, в Африке и Азиатско-Тихоокеанском регионе.
Источник: https://pmlive.com/
Источник: https://www.linkedin.com/
1.10.2024